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再生医療等製品における承認申請のための各国規制当局対応

再生医療等製品における承認申請のための各国規制当局対応

~再生医療等製品の品質管理戦略とは~
オンライン 開催

アーカイブ配信で受講をご希望の場合、視聴期間は2025年3月19日〜27日を予定しております。
アーカイブ配信のお申し込みは2025年3月25日まで承ります。

概要

本セミナーでは、再生医療等製品の製造・製造販売業者に要求される国内外の規制対応とその査察対応について解説いたします。

開催日

  • 2025年3月18日(火) 12時30分 16時30分

修得知識

  • 再生医療等製品の本質と品質特性
  • 再生医療等製品に関連する法体系および業許可要件
  • 再生医療のグローバル化と各国での規制動向
  • 再生医療等製品の品質管理戦略
  • 工業的製法を確立するためのGCTP対応と査察ポイント

プログラム

 再生医療等製品の製造では細胞やウイルスなどの「生き物」を利用するため、原料や製造工程に不均一性が存在する。品質のバラツキは臨床成績や安定供給にも影響する。このため、再生医療等製造施設においては、当初から全体的な品質管理戦略を策定し、生産スケールアップ前後の同等性確保や、製造時の不純物や感染性物質の混入や発生に十分注意を払う必要がある。
 再生医療等製品の品質は医薬品と同じく、有効性と安全性との両輪の上に成り立つものである。同時に当該製品は細胞やウイルスなどの「生き物」を利用するため、原料や製造工程に不均一性や感染性物質の汚染リスクが存在する。
 このため、開発当初から全体的な品質管理戦略を策定し、その製造において、臨床試験データの再現性を外挿できる安定的なCMCの確立、生産スケールアップ前後の同等性確保、製造時の不純物や感染性物質の混入や発生の対処法に注意しながら、当局相談ならびに承認申請を進めていくことが必要となる。
 薬機法第23条25項では再生医療等製品の承認要件が定められており、当該製品が「効能・効果・性能」を有すること、およびそれに対して著しく有害な作用を有していないこと等が求められている。したがって、承認申請における当局対応においては、当該製品の承認要件をクリアしたうえで、特に製造販売後における製販業者の品質確保におけるリスク&ベネフィットに対するマネジメント能力を的確に当局側に理解せしめることが重要である。再生医療等製品の国際標準 (ISO規格) も作成され始めている。
 本講座では、再生医療等製品の製造・製造販売業者に要求される国内外の規制対応とその査察対応について説明し、これら当局対応時に問題となり得る重要な事項について説明していきたい。

  1. はじめに
    1. 再生医療等製品のグローバル化と国際基準の設定
  2. 日本の状況
    1. 医薬品としての再生医療等製品
      1. 分子医薬品 (化合物、遺伝子・蛋白質) との違い
      2. 承認取得製品一覧
    2. 再生医療等製品の種類: 細胞加工製品と遺伝子治療用製品
      1. 細胞加工製品
        • 自家細胞由来製品と他家細胞由来製品
        • 間葉系幹細胞 (MSC) を応用した製品開発事例
      2. 遺伝子治療用製品
        • in vitroとex vivo製品
        • カルタヘナ法:リスク区分と拡散防止措置
        • ウイルスベクターを応用した製品開発事例
    3. 再生医療等製品の臨床試験と承認申請制度
      1. 再生医療等製品の臨床試験制度
      2. 治験相談と開発支援制度 (希少疾病用医薬品、先駆け総合評価相談)
      3. 臨床試験計画時の留意点
    4. 再生医療等製品の品質管理戦略
      1. CMC設計時の治験薬GMP要求事項
        • ドナー・原料の選定と安定供給
        • ICH – Q (8,9,10) の対応
      2. 再生医療等製品 (細胞加工製品) の製造特性と管理
        • 重要品質特性 (CQA: Critical Quality Attribute) の設定
        • ICH – 5Eと同等性試験 (製造バッチ間、スケールアップ時の注意)
      3. 承認申請時の信頼性保証調査とGCTP適合性調査
    5. 薬事・信頼性保証対応
      1. 再生医療等製品の事業構成と業許可
        • 製造販売業と規制対応 (GQP、GVP・GPSP)
        • 製造業と規制対応 (GMP/GCTP)
        • 販売業と規制対応 (GDP)
      2. サプライチェーンマネジメント (SCM) の構築
        • 温度管理の方法と輸送試験
        • 医療機関での作業と教育
        • コンビネーション製品の取り扱い
    6. 当局相談の進め方
      1. 再生医療等製品の承認申請において必要となる添付資料と留意点
      2. PMDA相談 (RS総合相談・RS戦略相談) と準備すべき資料
      3. 承認申請段階におけるPMDA相談 (承認申請・信頼性保証調査) と準備すべき資料
      4. 薬価交渉
  3. 再生医療等製品のグローバル展開と各国の規制動向
    1. 米国、FDA
    2. 欧州、EMEA
    3. アジア諸国
      • 中国
      • 韓国
      • インド
      • ASEAN
      • オーストラリア
  4. 質疑応答、討論など
    • 質疑応答

講師

  • 鈴木 聡
    合同会社 鈴木聡薬業事務所

主催

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