再生医療の技術がゲノム編集にまで広がりを見せている。しかし、再生医療等製品は「生き物」であるため、すでに原料入手段階から製造・品質のバラツキが伴い、これが臨床成績にも影響する。また、細胞は容易に変化するため、製造記録をどのようにとるか? 無菌性をどう担保するかも重要である。
　本講座では当初から留意しておきたい規制要件と、承認取得後も見据えた申請書作成の方法について説明する。

1. はじめに
   1. 最新の再生医療とモダリティ動向
   2. 最近の開発中止事例と原因検索
2. 再生医療等製品の本質と品質特性
   1. 再生医療等技術の規制
      • 再生医療等安全法
      • 医薬品医療機器等法
   2. 医薬品としての再生医療等製品
      • 医薬品の定義と特性: 均質性と安定供給義務
      • 再生医療等製品の種類: 細胞加工製品と遺伝子治療用製品
      • 細胞加工製品と分子医薬品 (化合物、遺伝子・蛋白質) との違い
      • 遺伝子治療用製品等に求められる品質及び安全性の要件
   3. 細胞加工医薬品の種類と産業応用
      • 細胞加工医薬品の種類
      • 自家細胞由来製品と他家細胞由来製品
      • 間葉系幹細胞 (MSC) を応用した製品開発事例
   4. 遺伝子治療用製品の種類と産業応用
      • 遺伝子治療用製品の種類
      • in vitroとex vivo製品
      • カルタヘナ法:リスク区分と拡散防止措置
      • ウイルスベクターを応用した製品開発事例
   5. 注目される新たな再生医療等製品候補
3. 再生医療等製品に関連する法体系および業許可要件
   1. 製造販売承認制度の概要
      • 条件および期限付き承認
   2. 製造販売後体制の組織構築
      • 製造販売業 (GQP、GVP・GPSP) と製造業 (GMP/GCTP)
      • GCTPの基礎。GMPとの相違点
4. 再生医療等製品の承認申請
   1. 再生医療等製品の臨床試験制度
   2. CMC設計時の治験薬GMP要求事項
   3. 臨床試験計画時の留意点とPMDA相談の要点
   4. 条件・期限付承認
   5. 戦略的承認審査制度
      1. 先駆け審査指定制度
      2. 希少疾患用途医薬品指定制度
   6. 再生医療等製品GCPでの治験体制、有害事象報告等
   7. 承認申請に必要な資料とCTDの作成
   8. 信頼性保証調査の対応
      1. GCP査察
      2. GCTP査察
   9. 製造販売承認および薬価申請
5. 承認後の製品ライフサイクルマネジメント
   1. 製造販売業体制、品質 (GQP) および安全性管理 (GVP)
   2. 製造所 (GCTP) と卸業者の流通管理 (GDP) 、サプライチェーン構築
   3. 変更管理とライフサイクルマネジメント
6. まとめ
   1. 後戻りをしないためのCMC・製造戦略
   2. 原料確保とPotency Assay
   3. ラボスケールから実生産の移行時の留意点
   4. CMOの選択と技術移転・業務委託のポイント
• 質疑応答