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再生医療等製品における承認申請・審査 (品質・非臨床安全性評価) の留意点と当局の要求事項/考え方

再生医療等製品における承認申請・審査 (品質・非臨床安全性評価) の留意点と当局の要求事項/考え方

オンライン 開催

アーカイブ配信で受講をご希望の場合、視聴期間は2026年3月12日〜26日を予定しております。
アーカイブ配信のお申し込みは2026年3月12日まで承ります。

概要

本セミナーでは、ガイドラインや考え方が異なる遺伝子治療用製品と細胞加工製品の非臨床安全性評価をそれぞれの留意点や審査における議論のポイントを解説いたします。
また、遺伝子治療用製品及びヒト細胞加工製品におけるCMCパートの薬事申請に向けた主要な課題と、その対応における留意点について解説いたします。
さらに細胞加工製品・遺伝子治療製品に共通する品質審査の考え方、つまり審査員がレビューする際に着目するポイントについてケーススタディを通して解説いたします。

配信期間

  • 2026年3月12日(木) 10時30分2026年3月26日(木) 10時30分

お申し込みの締切日

  • 2026年3月12日(木) 10時30分

修得知識

  • 再生医療等製品の非臨床安全性評価のポイント
  • 参考にすべきガイドライン等
  • 遺伝子治療用製品及びヒト細胞加工製品に係る品質関連ガイドラインの基本原則の理解
  • ICH Qシリーズガイドラインの原則を再生医療等製品に適用する際の考え方
  • ICH Q5A (R2) ガイドライン改正の主要ポイント及び実装における留意事項
  • 生物由来原料基準に示される要求事項の基本的考え方と適用上の留意点
  • ICH Q9 (R1) ガイドライン改正の主要ポイントと開発段階に応じた実践の要点
  • 技術移転プロセスでの品質リスクマネジメントの効果的な適用
  • GCTP でのリスクベースアプローチの実践と運用上のポイント
  • ICH Q5Eガイドラインの原則を踏まえた同等性/同質性評価の留意点
  • プロセスバリデーション/ベリフィケーションの運用における実践的視点
  • ICH Q12の新規薬事ツールの活用に向けた主要論点
  • ICH Q14新規ガイドラインの活用に向けた主要論点
  • 再生医療等製品のCMC パート申請資料作成におけるポイント
  • 薬事申請における主要なCMC課題と当局との効果的なコミュニケーションの在り方
  • 細胞加工製品・遺伝子治療製品に共通する品質審査の考え方
  • 審査員がレビューする際に着目するポイント
  • ウイルスベクターを用いて遺伝子導入を行うCAR-T細胞製品の品質管理・加工細胞の品質管理
  • 細胞加工製品・遺伝子治療製品のそれぞれで要求される事項

プログラム

第1部 再生医療等製品における非臨床安全性評価と承認申請時の非臨床試験パッケージ

(2026年2月25日 13:30〜16:00)

 遺伝子治療用製品と細胞加工製品の非臨床安全性評価は、それぞれ参考とすべきガイドラインや考え方が異なる。本セミナーでは再生医療等製品の非臨床安全性評価について、モダリティごとの留意点や審査における議論のポイントも含めて解説する。

  1. 再生医療等製品の非臨床安全性評価
    1. 遺伝子治療用製品と細胞加工製品
    2. 非臨床安全性評価の目的
    3. 信頼性保証
  2. 遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価
    1. 基本的な考え方
    2. 生体内分布評価
    3. 一般毒性評価
    4. 遺伝子組込み評価
    5. 腫瘍形成及びがん化の可能性の評価
    6. 生殖発生毒性試験
    7. 免疫毒性評価
    8. 増殖性ウイルス出現の可能性の評価
    9. 審査のポイント
  3. 細胞加工製品の非臨床安全性評価
    1. 基本的な考え方
    2. 一般毒性評価
    3. 造腫瘍性評価
    4. 非細胞成分・不純物の安全性評価
    5. CAR-T細胞製品
    6. 多能性幹細胞由来製品
    7. 審査のポイント
  4. 参考
    1. 指針・ガイダンス等
    2. 参考URL
    • 質疑応答

第2部 再生医療等製品におけるCMC薬事申請・戦略の留意点と製造管理・品質管理の考え方

(2026年2月26日 10:30〜12:30)

 本講演では、遺伝子治療用製品及びヒト細胞加工製品におけるCMCパートの薬事申請に向けた主要な課題と、その対応における留意点について解説する。
 多様なモダリティを有する再生医療等製品では、求められるCMC情報が製品特性により大きく異なるため、品質に関する規制要件の原則に立ち返り、申請に不可欠となるポイントと実務的な考え方を整理する。さらに、CMC開発段階からGCTP製造管理体制の確立に至るまで、製品ライフサイクル全体を通じた一貫した品質保証の構築に関する要点についても論じる。

  1. 関連規制・ガイドラインとその活用
  2. 遺伝子治療用製品等の品質及び安全性確保に関する指針の要点
  3. ヒト細胞加工製品の品質に関する技術的ガイダンスの要点
  4. 再生医療等製品の製造販売承認審査の要点とCMCパートの要求事項
  5. 遺伝子治療用製品/ヒト細胞加工製品製品の品質管理戦略とCMC開発の要点
  6. 製法開発における品質リスクマネジメントの活用の要点
  7. ウイルス安全性の確保に係る管理戦略立案の要点
  8. 同等性/同質性 (Comparability) の実践の要点
  9. Potency Assayの開発の要点・ICH Q14の原則の活用
  10. 承認事項としての「製造工程」を考える
  11. 技術移転と実製造 (GCTP) における品質リスクマネジメントの運用
  12. プロセスバリデーションとベリフィケーションの適切な運用
  13. 市販後のCMC変更とICH Q12の薬事ツールの活用
  14. 日米欧での再生医療等製品の審査のトレンド
  15. 再生医療等製品のCMC開発の勘所
    • 質疑応答

第3部 再生医療等製品の承認申請時の品質審査の留意点

(2026年2月26日 13:30〜15:30)

 承認申請された品目の品質の審査では多岐にわたる事項が確認されることになりますが、中でも規格及び試験方法、安定性の検討及び有効期間設定、外来性感染性物質のリスク管理の適切性は、不備があれば承認の可否に関わる事項となりうる審査上の重要なトピックです。
 本講演ではそれらにフォーカスを当て、審査上の論点・ポイントと開発者が留意すべきと考えられる事項について解説します。

  1. 再生医療等製品の承認状況・開発動向のご紹介
  2. 品質の審査における留意点
    1. 生物由来原料等のリスク管理
      • 生物由来原料基準への対応の解説
    2. 規格及び試験方法
      • 細胞加工製品・遺伝子治療製品それぞれについて、規格設定例のご紹介
      • 無菌等に係る試験 (無菌試験、マイコプラズマ否定試験) 設定の留意点
      • 力価試験の設定の考え方
    3. 安定性及び有効期間設定
  3. ケーススタディー : CAR-T細胞製品を題材に
    • 細胞加工製品・遺伝子治療製品の品質審査のケーススタディとして、ウイルスベクターを用いて遺伝子導入を行うCAR-T細胞製品を題材に、審査で問われる具体的な要求事項について解説。
    • 質疑応答

講師

  • 野中 瑞穂
    住友ファーマ株式会社 開発薬事部
  • 尾山 和信
    第一三共株式会社 テクノロジー本部 CMC薬事部
    ディレクター
  • 西川 淳史
    独立行政法人 医薬品医療機器総合機構 再生医療製品等審査部
    主任専門員

主催

お支払い方法、キャンセルの可否は、必ずお申し込み前にご確認をお願いいたします。

お問い合わせ

本セミナーに関するお問い合わせは tech-seminar.jpのお問い合わせからお願いいたします。
(主催者への直接のお問い合わせはご遠慮くださいませ。)

受講料

1名様
: 61,700円 (税別) / 67,870円 (税込)
複数名
: 32,500円 (税別) / 35,750円 (税込)

複数名受講割引

  • 2名様以上でお申込みの場合、1名あたり 35,750円(税別) / 39,325円(税込) で受講いただけます。
    • 1名様でお申し込みの場合 : 1名で 61,700円(税別) / 67,870円(税込)
    • 2名様でお申し込みの場合 : 2名で 71,500円(税別) / 78,650円(税込)
    • 3名様でお申し込みの場合 : 3名で 107,250円(税別) / 117,975円(税込)
  • 同一法人内 (グループ会社でも可) による複数名同時申込みのみ適用いたします。
  • 請求書は、代表者にご送付いたします。
  • 請求書および領収書は1名様ごとに発行可能です。
    申込みフォームの通信欄に「請求書1名ごと発行」とご記入ください。
  • 他の割引は併用できません。
  • サイエンス&テクノロジー社の「2名同時申込みで1名分無料」価格を適用しています。

アカデミー割引

教員、学生および医療従事者はアカデミー割引価格にて受講いただけます。

  • 1名様あたり 20,000円(税別) / 22,000円(税込)
  • 企業に属している方(出向または派遣の方も含む)は、対象外です。
  • お申込み者が大学所属名でも企業名義でお支払いの場合、対象外です。

アーカイブ配信セミナー

  • 「ビデオグ」を使ったアーカイブ配信セミナーとなります。
  • 当日のセミナーを、後日にお手元のPCなどからご視聴ができます。
  • お申し込み前に、 視聴環境 をご確認いただき、 視聴テスト にて動作確認をお願いいたします。
  • 別途、ID,パスワードをメールにてご連絡申し上げます。
  • 視聴期間は2026年3月12日〜26日を予定しております。
    ご視聴いただけなかった場合でも期間延長いたしませんのでご注意ください。
  • セミナー資料は印刷・送付いたします。
  • ご自宅への書類送付を希望の方は、通信欄にご住所・宛先などをご記入ください。
  • ご視聴は、お申込み者様ご自身での視聴のみに限らせていただきます。不特定多数でご覧いただくことはご遠慮下さい。
  • 講義の録音、録画などの行為や、権利者の許可なくテキスト資料、講演データの複製、転用、販売などの二次利用することを固く禁じます。
本セミナーは終了いたしました。

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