第1部 再生医療等製品の不純物等を含むCMC薬事文書、CTD-Q作成のポイント

(2025年9月16日 13:00〜16:30)

　新モダリティ医薬品である遺伝子治療用製品を含む再生医療等製品の開発、承認が世界的に増えている。これらの製品の構造、特性、品質は多様であり、当局相談資料及びCTD-Qの作成を学ぶことは、不純物等の対応など開発の早期から後期のCMC開発を理解につながる。当講座では国内/海外開発を目指した無駄のない再生医療等製品のCMC開発を行うポイントを理解することを目的とする。

1. 再生医療等製品の特徴
   1. バイオ医薬品との比較
   2. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品のタイプ
   3. コンビネーション製品
   4. 再生医療等製品及び遺伝子治療用製品の主な課題
2. 再生医療等製品の基本的なCMC開発プロセス
   1. 前臨床研究、臨床研究並びに治験におけるCMC開発
   2. 再生医療等製品の承認申請
3. 再生医療等製品のPMDA相談
   1. RS総合相談、RS戦略相談
   2. 事前面談と対面助言相談
   3. 先駆け総合評価相談
   4. 迅速審査制度
4. 再生医療等製品におけるガイダンス
   1. 再生医療等製品のガイダンス
   2. 遺伝子治療用製品のガイダンス
   3. カルタヘナ法
   4. 生物由来原料基準
5. 再生医療等製品における不純物の開発・薬事対応
   1. 生物由来原料基準の薬事対応
   2. 製造工程由来不純物の薬事対応
   3. 目的物質関連不純物の薬事対応
   4. 同等性/同質性評価の薬事対応
6. 再生医療等製品のCMCのドキュメンテーション
   1. 臨床研究〜承認申請の各開発段階の品質のドキュメンテーション
   2. 製造方法並びに規格及び試験方法等に関する資料:
      • ア 製品の構造、構成細胞、導入遺伝子に関する資料
      • イ 使用する原料、材料又はそれらの原材料に関する資料
      • ウ 製造方法に関する資料
      • エ 規格及び試験方法に関する資料
   3. 安定性に関する資料:
   4. 輸送、保存条件、有効期間の根拠に関する資料:
   5. CTD形式のドキュメンテーション
      • S.1 一般情報
      • S.2 製造
      • S.3 特性
      • S.4 原薬の管理
      • S.5 標準品又は標準物質
      • S.6 容器及び施栓系
      • S.7 安定性
      • P.1 製剤及び処方
      • P.2 製剤開発の経緯
      • P.3 製造
      • P.4 添加剤の管理
      • P.5 製剤の管理
      • P.6 標準品又は標準物質
      • P.7 容器及び施栓系
      • P.8 安定性
      • A.その他
7. 再生医療等製品のCMC開発における主な課題
   1. 再生医療等製品の製法検討
   2. 製法変更及び製造所の技術移転
   3. 品質の一貫性、同等性評価
   4. 再生医療等製品のベリフィケーション
   5. 再生医療等製品の商用製法の確立
8. 再生医療等製品のCMC課題への対応のポイント
   1. 開発初期の品質管理戦略
   2. 開発後期の品質管理戦略
   3. 副構成体 (医療機器、器具等) の開発
   4. 文書作成における信頼性の保証
   5. 難度の高い製造の技術移転と同等性評価
   6. 品質特性評価と品質管理戦略の構築
   7. Non-GMP/GMP/GCTP対応
   8. PMDA相談、承認申請資料の作成
   9. CMC薬事デザイン
• 質疑応答

第2部 再生医療等製品における製造・品質試験の実際〔QbDベースの細胞製剤の品質と規格設定〕

(2025年9月26日 13:00〜15:30)

　遺伝子細胞製剤や再生医療等製品は、健常人や患者由来の細胞や組織を用いて治験困難な疾患に対する新たな治療法として有望視されている。本講演では、再生医療等製品・遺伝子治療用製品の製造・品質試験の実際について概説する。同時に、GMP管理下における従来の医薬品製品と再生医療等製品の製造管理上の違いについて概説し、再生医療統制品ならではの重要品質特性 (CQA) についての考え方についても当社において実施しているプロセス開発での知見を軸に議論を進めたい。また現在遺伝子細胞製剤日本に特化したCMOとしてCAR-T細胞やMSCの集積した経験・知見についても紹介する。

1. はじめに
   • 日本・世界市場における再生医療等製品、再生医療等製品に特化したCDMOの役割
2. 遺伝子・細胞製剤の製造の実際
   1. 遺伝子・細胞製剤製造の製造工程の流れ
   2. コスト
   3. 品質管理
   4. 品質保証
   5. 既存製剤との共通点や違い
   6. CDMOへの受託における留意点
3. 遺伝子・細胞製剤の品質保証と品質管理
   1. 細胞の品質を担保する“照査”
   2. 遺伝子細胞製剤・再生医療等製品におけるQuality by Design (QbD) の考え方
4. 遺伝子細胞製剤の製造におけるQuality by Design (QbD) と電子化
5. 終わりに
• 質疑応答