今や低分子合成医薬品の売上を上回るバイオ医薬品におけるCMC薬事・申請のポイント・留意点を解説する。また、同じバイオロジックスに分類される再生医療等製品は、多様なヒト細胞や遺伝子治療から成りその開発の経緯や構造・特性の違いから、バイオ医薬品の開発プロセスとも異なる。したがって、バイオ医薬品と再生医療等製品の開発におけるCMC薬事ドキュメンテーションを知ることは、互いの共通点と相違点、それぞれが抱える課題の理解に役立つ。また、国内開発品の国内及び海外の薬事申請、海外からの導入品の国内薬事申請の違いを知ることもCMC薬事・申請のポイントの理解に役立つ。
　本講座では、バイオ医薬品と再生医療等製品の両方のCMC開発上の主な課題を把握することで、CMCの開発期間の短縮とコスト抑制のポイントを学ぶことを目的とする。

1. バイオ医薬品及び再生医療等製品の基本的な開発プロセス
   1. 再生医療等製品と抗体・バイオ医薬品の特徴
   2. 再生医療等製品とバイオ医薬品の基本的な開発プロセスの比較
   3. 再生医療等製品とバイオ医薬品の製法変更/技術移転/同等性評価
   4. 国内開発品と海外導入品の比較
2. バイオ医薬品の品質のCTD作成
   1. バイオ医薬品の治験申請におけるCTD作成
   2. バイオ医薬品の承認申請におけるCTD作成
      • S.1 一般情報
      • S.2 製造
      • S.3 特性
      • S.4 原薬の管理
      • S.5 標準品又は標準物質
      • S.6 容器及び施栓系
      • S.7 安定性
      • P.1 製剤及び処方
      • P.2 製剤開発の経緯
      • P.3 製造
      • P.4 添加剤の管理
      • P.5 製剤の管理
      • P.6 標準品又は標準物質
      • P.7 容器及び施栓系
      • P.8 安定性
      • A.その他
3. バイオ医薬品のCMC課題への対応のポイント
   1. 目的物質関連物質・目的物質由来不純物・製造工程由来不純物
   2. 高生産製法の開発と技術移転及び同等性評価
   3. 品質管理戦略 (QbD等) の構築
   4. アクテムラ、ヘムライブラ、オプジーボの比較
4. 再生医療等製品の品質の薬事ドキュメンテーション
   1. 再生医療等製品の治験申請における品質の薬事ドキュメンテーション
   2. 再生医療等製品の承認申請における品質の薬事ドキュメンテーション
      • 製造方法並びに規格及び試験方法等に関する資料:
        • ア 製品の構造、構成細胞、導入遺伝子に関する資料
        • イ 使用する原料、材料又はそれらの原材料に関する資料
        • ウ 製造方法に関する資料
        • エ 規格及び試験方法に関する資料
      • 安定性に関する資料:
        • 輸送、保存条件、有効期間の根拠に関する資料
5. 再生医療等製品のCMC課題への対応のポイント
   1. 副構成体 (医療機器、器具等) の開発
   2. 難易度の高い製造の技術移転と同等性評価
   3. 品質特性評価と品質管理戦略の構築
   4. Non-GMP/GMP/GCTP対応
6. バイオ医薬品及び再生医療等製品のCMC薬事デザイン
   1. バックキャスティングで開発する
   2. RS総合相談、RS戦略相談
   3. 事前面談と対面助言相談
   4. 先駆け審査指定制度及び先駆け総合評価相談
   5. ミニマムな準備に加えエクストラに開発する
   6. サクセスクライテリアに基づいたCMC薬事デザイン