第1部. 遺伝子治療の薬価算定と費用対効果分析、 欧米におけるマーケットアクセスの動向

(2020年9月4日 10:00〜12:15)

　遺伝子治療など高額で不確実性の高い先端医療医薬品の開発承認が多くなっている。欧州を中心に薬価や保険償還を決定するプロセスで、医療技術評価や条件付き保険償還 (Managed Entry Agreement) などが政策決定の重要な枠組みとして組み入れられている。本講演では、日本でも今後議論されるであろう先端医薬品における医療技術評価や条件付き保険償還についての動向や課題について解説する。

1. 医療技術評価
   1. 医療経済と医療技術評価
   2. 政策における増分費用対効果比 (ICER) と薬価保険償還
2. マーケットアクセス
   1. マーケットアクセスとは
   2. 条件付き保険償還
      • リスクシェアリング
      • コストシェアリング
      • P4P (Pay for performance)
      • その他の条件付き保険償還の要件
3. 遺伝子治療
   1. 開発の動向
   2. 薬価保険償還の評価決定プセスでの課題
4. 欧米における遺伝子治療の条件付き保険償還と医療技術評価
   1. イギリス、フランス、ドイツ、その他
   2. 米国
5. 遺伝子治療を含む先端医療医薬品における薬価保険償還の今後の傾向と課題
• 質疑応答

第2部. 再生・細胞・遺伝子治療の市場動向

(2020年9月4日 13:15〜15:15)

　再生・細胞・遺伝子治療の開発が加速しており、産業化の兆しが見られている。一方で、成功例はまだ少なく、サプライチェーン全体で業種を超えた課題解決が必要となる。従来の製薬産業から競争原理が大きく変わる再生・細胞医療の産業化に向けて、何が課題になっており、どういう打ち手が必要かを考察する。

1. 再生・細胞医療と遺伝子治療の日本と海外の開発動向の違い
2. 根本治療を見据えた疾患×モダリティの「勝ち筋」
3. 根本治療の実用化に向けた5つのシナリオ
4. 再生・細胞医療の実用化のカギを握る周辺産業とサプライヤー戦略
5. 再生・細胞医療の特性を踏まえた薬価のあり方
6. 再生・細胞医療の実用化に向けた提言
• 質疑応答

第3部. 遺伝子治療製品の製造コストの考え方

(2020年9月4日 15:30〜17:00)

1. 遺伝子治療製品 – 総論
   • 分類、使用ベクターについて
   • 世界での開発状況
2. In vivo遺伝子治療製品の開発
   • 代表的な製法
   • 生産設備
   • 品質評価
3. 開発～製造コストについて
   • 品質に関わる開発コスト
   • 製造コスト
4. その他
• 質疑応答