第1部 (10:30～12:00)

バイオ医薬品の開発・製造におけるカルタヘナ法への対応と確認申請

　バイオ医薬品の開発から製造においては、カルタヘナ法を理解し適切に対応することが必須である。
　本講座では、カルタヘナ法の要件を踏まえ、バイオ医薬品の開発から製造における留意事項について解説する。

1. カルタヘナ議定書の概要
   1. 議定書策定等の経緯
   2. 目的と適用範囲
   3. バイオセーフティークリアリングハウス (J-BCH)
   4. 議定書締結国
2. カルタヘナ法の概要
   1. 法律の目的
   2. 法律・政省令・告示の体系
   3. 法律の規制対象
   4. 第一種使用等と第二種使用等の区分
   5. 関係省と役割分担
3. 第一種使用等に関する留意事項
   1. 第一種使用規定の承認のフロー
   2. 第一種使用等に関する留意事項
   3. 申請書と生物多様性影響評価書
4. 第二種使用等に関する留意事項
   1. 第二種使用のフロー
   2. 遺伝子組換え微生物の拡散防止措置
   3. 拡散防止措置における構造設備
   4. 拡散防止措置における組織
   5. 確認申請のタイミング
   6. 審査のポイント
5. 輸出入の留意事項
   1. 輸入国への通告
   2. 内容の表示義務
6. 譲渡等の留意事項
   1. 譲渡者への情報提供
   2. 保管と運搬
7. 法律違反の例
   1. 組換え生物の不適切な使用
   2. 事故届け出の遅延
8. 第二種使用等確認申請書の記入方法
   1. 申請書の構成
   2. 別紙の構成
   3. 申請書記入の参考情報
• 質疑応答・名刺交換

第2部 (12:40～14:30)

抗体医薬品の製剤開発とFDA承認審査・申請

　大腸がん治療の新薬である分子標的薬パニツムマブ (ベクティビックス) は上皮増殖因子受容体 (EGFR) を抑制するモノクローナル抗体である。本講演では演者が米国アムジェンでの経験をもとにその製剤化の問題点とFDAへの承認申請書 (BLA) の作製について述べる。

1. アムジェン社における抗体医薬の開発
   1. ヒトモノクローナル抗体
   2. ペプティボディー
   3. 他のバイオ医薬品
2. 抗EGFR抗体ベクティビックス
   1. 作用機作
   2. 開発の歴史
   3. K-RAS遺伝子
3. ベクティビックスの製剤化
   1. 製剤開発
   2. タンパク由来の不溶性微粒子
   3. 不溶性微粒子に対するFDAの見解、局方、問題点
4. 抗体の変性と劣化
   1. 二量体
   2. 脱アミノ化
   3. 酸化
   4. 異性体
5. 安定性
6. プロセス変更と同等性・同質性
7. BLA (生物学的製剤承認申請書) の概要
• 質疑応答・名刺交換

第3部 (14:45～16:35)

バイオ (抗体) 医薬品CTD・CMC申請と照会事項・回答

　本講座は、本邦におけるバイオ医薬品等の承認申請におけるCMCの申請資料の作成手順及び留意事項並びに照会事項の回答書作成手順等を中心に解説する。また、PMDAが現在パイロット的に行っている事前評価相談制度を利用した新しい取り組みについても紹介する。

1. バイオ医薬品等を中心とした開発/承認申請ためのCMC資料の概要
   1. 治験計画届におけるCMC情報の提供
   2. 医薬品の申請から承認までの概要
   3. 承認申請のためのCMC資料
2. バイオ医薬品等を中心としたCMCの申請資料の作成手順と留意点
   1. 効率的なCTDのM3及びM2.3の資料作成手順と留意点
   2. 申請資料の信頼性確保
   3. CMC資料ライティング業務等の外部委託
3. 承認申請後の照会事項及び回答書の作成手順と留意点
   1. 承認申請後のCMC審査プロセス
   2. CMCパートの照会事項例
   3. 回答書の作成手順と留意点
4. PMDAにおける事前評価相談制度 (パイロット)
   1. 制度の目的と内容
   2. CMCに関する事例と問題点
   3. 企業の薬事戦略と制度のインセンティブ
• 質疑応答・名刺交換