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再生医療等製品における承認申請のための日本・アメリカを中心とした規制当局対応

再生医療等製品における承認申請のための日本・アメリカを中心とした規制当局対応

~日米で異なる査察ポイント (GCTPとFDA査察〈GTP/GMP/PLI〉の違い) とは~
オンライン 開催

概要

本セミナーでは、日米制度を比較し、再生医療等製品の開発・CMC・治験・製造・査察における重要な相違点を整理し、国際展開と実務対応に必要なポイントを解説いたします。

配信期間

  • 2026年3月10日(火) 12時30分2026年3月18日(水) 16時30分

お申し込みの締切日

  • 2026年3月16日(月) 16時30分

修得知識

  • 日米における再生医療等製品の制度比較 (薬機法・GCTP vs FDA HCT/P・GTP/GMP)
  • FDAの分類体系 (361/351) とIND・BLAに求められるCMC/同等性評価の実務
  • 日米で異なる査察ポイント (GCTPとFDA査察〈GTP/GMP/PLI〉の違い)
  • 米国特有の迅速承認制度 (RMAT・Breakthrough等) と日本制度 (先駆け等) の比較
  • 日本企業が米国で開発する際の留意点 (品質戦略、材料管理、LTFU対応など)

プログラム

 再生医療等製品は、細胞やウイルスといった「生きた素材」を扱うため、従来医薬品とは異なる不均一性や品質変動を抱え、臨床再現性・スケールアップ・安定供給に大きな影響を及ぼす。
 米国FDAはHCT/P制度、IND、BLAを中心とする最先端の規制体系を持ち、分類 (361/351) 、CMC要求、査察 (GTP/GMP) 、迅速化制度、LTFUなど国際基準への影響力が大きい。
 本講座ではFDA制度を軸に、日米比較でCMC・開発・査察対応を整理し、日本企業が米国で開発する際の実務ポイントや品質戦略の考え方を解説する。

  1. 第1章 総論:日米の再生医療等製品制度の位置づけ
    1. 日米ともに細胞・遺伝子治療を重点管理対象として規制
    2. 規制思想は類似だが、制度体系・分類体系・審査アプローチに大きな違い
    3. 日本:法規で「再生医療等製品」としてカテゴリーを定義
    4. 米国:HCT/P制度 (21 CFR 1271) でリスクベース分類
    5. グローバル開発では“日米の分類差”が実務に影響
  2. 第2章 法体系の比較 (薬機法 vs FDCA/PHS Act)
    1. 日本 (薬機法体系)
      • 薬機法で「再生医療等製品」を定義
      • 細胞加工製品/遺伝子治療用製品を包括
      • カルタヘナ法との二重規制 (生物多様性影響評価)
      • GCTP:再生医療等製品専用のGMP
      • PMDAが審査・相談を担当
    2. 米国 (FDA法体系)
      • FDCA+Public Health Service Actが根拠
      • HCT/P (Human Cells, Tissues, Cellular and Tissue-Based Products) 制度
      • 361製品 (医薬品扱いしない) と351製品 (BLA必要) に分類
      • GTP (Good Tissue Practice) +GMP
      • FDA (CBER) が規制・審査
  3. 第3章 製品カテゴリーの比較 (再生医療等製品 vs HCT/P)
    1. 日本
      • 再生医療等製品として法律上カテゴリー化
      • 自家細胞も原則「医薬品」扱い
      • 遺伝子治療は全て薬機法上の医薬品
      • 条件・期限付き承認制度が存在
    2. 米国
      • HCT/P制度に基づき「リスクベース分類」
      • 361製品:最低限の規制 (医薬品扱いではない)
      • 351製品:生物学的製剤扱い → BLA必要
      • 自家細胞でも条件により361扱いに
      • 遺伝子治療は全て351分類
  4. 第4章 開発制度の比較 (治験届 vs IND)
    1. 日本 (PMDA)
      • 治験開始:治験届 (届出制)
      • PMDA治験相談 (戦略・総合) が充実
      • 承認申請後の信頼性保証調査
      • 特例承認制度 (条件・期限付き承認) あり
    2. 米国 (FDA)
      • 治験開始:IND (許可制)
      • Pre-IND Meetingは必須レベル
      • 迅速化制度が強力
        • RMAT
        • Breakthrough Therapy
        • Fast Track
        • Orphan
      • 承認はBLA (Biologics License Application)
  5. 第5章 CMC・品質管理の比較 (GCTP vs GTP/GMP)
    1. 日本の特徴 (GCTP中心)
      • 再生医療等製品専用のGMP=GCTP
      • 原材料 (細胞・ウイルス) の特性解析
      • 製造スケールアップ後の同等性 (ICH-Q5E)
      • プロセス変更時の比較データ重視
      • 認可前の信頼性保証調査が厳格
    2. 米国の特徴 (GTP+GMP)
      • GTPでドナー適格性・汚染防止・トレーサビリティ
      • 351製品はGMPフル適用
      • Adventitious Agents管理の要求が厳しい
      • Comparability protocol (工程変更事前承認)
      • Pre-License Inspection (PLI) で詳細査察が行われる
  6. 第6章 製造施設要件の比較
    1. 日本
      • GCTP:製造室、設備、清浄度、バリデーションの要求が明確
      • 医療機関内での加工も一定規制
      • 施設登録制度あり
    2. 米国
      • 361製品:GTP のみ
      • 351製品:GTP+GMP
      • 施設基準は製品リスクに応じて変動
      • 医療機関での加工は「施術寄り」扱いとなる場合もある
  7. 第7章 承認制度・市販後対応の比較
    1. 日本
      • 条件・期限付き承認 (世界的にも特徴的)
      • 再審査制度 (Post-marketing re-evaluation)
      • GVP/GPSPによる市販後安全管理
      • 製造販売後調査 (再生医療特有の設計)
    2. 米国
      • BLA承認制度
      • Lot Release Program (ロット提出)
      • PMR (Postmarketing Requirements)
      • LTFU (長期フォロー:遺伝子治療で15年)
      • Annual Report義務
  8. 第8章 日米制度比較から見える実務的課題
    1. 日本データが米国BLAに使用できない場合がある
    2. 工程変更に伴う比較データの深度が米国の方が厳しい
    3. 日本のGCTPが米国査察で必ずしも高評価されない場合あり
    4. 米国査察 (PLI) は日本企業が最も苦労しやすい
    5. LTFU対応 (15年) は日本にない概念
    6. 米国でのバンク管理 (細胞・ウイルス) 要求が重い
    7. サプライチェーン (物流・保管) の適合性が問われる
  9. 第9章 まとめ:日米の本質的な違い
    1. 日本:カテゴリー基準 (再生医療等製品という法的枠組み)
    2. 米国:リスク基準 (HCT/Pで361・351を分岐)
    3. 日本:早期実用化重視 (条件・期限付き承認)
    4. 米国:安全性重視 (LTFU・バンク管理・GTP/GMP)
    5. 日本:伴走型のPMDA相談
    6. 米国:科学的データの厳格な審査・査察
  10. 質疑応答、討論など

講師

  • 鈴木 聡
    合同会社 鈴木聡薬業事務所

主催

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