第1部 再生医療等製品における非臨床安全性評価と承認申請時の非臨床試験パッケージ

(2026年2月25日 13:30〜16:00)

　遺伝子治療用製品と細胞加工製品の非臨床安全性評価は、それぞれ参考とすべきガイドラインや考え方が異なる。本セミナーでは再生医療等製品の非臨床安全性評価について、モダリティごとの留意点や審査における議論のポイントも含めて解説する。

1. 再生医療等製品の非臨床安全性評価
   1. 遺伝子治療用製品と細胞加工製品
   2. 非臨床安全性評価の目的
   3. 信頼性保証
2. 遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価
   1. 基本的な考え方
   2. 生体内分布評価
   3. 一般毒性評価
   4. 遺伝子組込み評価
   5. 腫瘍形成及びがん化の可能性の評価
   6. 生殖発生毒性試験
   7. 免疫毒性評価
   8. 増殖性ウイルス出現の可能性の評価
   9. 審査のポイント
3. 細胞加工製品の非臨床安全性評価
   1. 基本的な考え方
   2. 一般毒性評価
   3. 造腫瘍性評価
   4. 非細胞成分・不純物の安全性評価
   5. CAR-T細胞製品
   6. 多能性幹細胞由来製品
   7. 審査のポイント
4. 参考
   1. 指針・ガイダンス等
   2. 参考URL
• 質疑応答

第2部 再生医療等製品におけるCMC薬事申請・戦略の留意点と製造管理・品質管理の考え方

(2026年2月26日 10:30〜12:30)

　本講演では、遺伝子治療用製品及びヒト細胞加工製品におけるCMCパートの薬事申請に向けた主要な課題と、その対応における留意点について解説する。
　多様なモダリティを有する再生医療等製品では、求められるCMC情報が製品特性により大きく異なるため、品質に関する規制要件の原則に立ち返り、申請に不可欠となるポイントと実務的な考え方を整理する。さらに、CMC開発段階からGCTP製造管理体制の確立に至るまで、製品ライフサイクル全体を通じた一貫した品質保証の構築に関する要点についても論じる。

1. 関連規制・ガイドラインとその活用
2. 遺伝子治療用製品等の品質及び安全性確保に関する指針の要点
3. ヒト細胞加工製品の品質に関する技術的ガイダンスの要点
4. 再生医療等製品の製造販売承認審査の要点とCMCパートの要求事項
5. 遺伝子治療用製品/ヒト細胞加工製品製品の品質管理戦略とCMC開発の要点
6. 製法開発における品質リスクマネジメントの活用の要点
7. ウイルス安全性の確保に係る管理戦略立案の要点
8. 同等性/同質性 (Comparability) の実践の要点
9. Potency Assayの開発の要点・ICH Q14の原則の活用
10. 承認事項としての「製造工程」を考える
11. 技術移転と実製造 (GCTP) における品質リスクマネジメントの運用
12. プロセスバリデーションとベリフィケーションの適切な運用
13. 市販後のCMC変更とICH Q12の薬事ツールの活用
14. 日米欧での再生医療等製品の審査のトレンド
15. 再生医療等製品のCMC開発の勘所
• 質疑応答

第3部 再生医療等製品の承認申請時の品質審査の留意点

(2026年2月26日 13:30〜15:30)

　承認申請された品目の品質の審査では多岐にわたる事項が確認されることになりますが、中でも規格及び試験方法、安定性の検討及び有効期間設定、外来性感染性物質のリスク管理の適切性は、不備があれば承認の可否に関わる事項となりうる審査上の重要なトピックです。
　本講演ではそれらにフォーカスを当て、審査上の論点・ポイントと開発者が留意すべきと考えられる事項について解説します。

1. 再生医療等製品の承認状況・開発動向のご紹介
2. 品質の審査における留意点
   1. 生物由来原料等のリスク管理
      • 生物由来原料基準への対応の解説
   2. 規格及び試験方法
      • 細胞加工製品・遺伝子治療製品それぞれについて、規格設定例のご紹介
      • 無菌等に係る試験 (無菌試験、マイコプラズマ否定試験) 設定の留意点
      • 力価試験の設定の考え方
   3. 安定性及び有効期間設定
3. ケーススタディー : CAR-T細胞製品を題材に
   • 細胞加工製品・遺伝子治療製品の品質審査のケーススタディとして、ウイルスベクターを用いて遺伝子導入を行うCAR-T細胞製品を題材に、審査で問われる具体的な要求事項について解説。
• 質疑応答