最近、再生医療等製品の国内承認が増えている。しかし、一つの化合物あるいはタンパク質を有効成分とする医薬品と異なり、再生医療等製品は生きた細胞が最終製品であることから不均一性が高く、また原材料や製造中のわずかな操作の違いによっても品質に大きく影響しうる繊細さを含む。そのため開発者にとっては想定外の課題を抱えることも多く、計画外の大きな開発コストが必要となるケースが少なくない。
　本講座では、そのような再生医療等製品の様々なタイプとその特性を示し、まず基本的な開発プロセスを理解する。さらに再生医療等製品において、どのような課題がなぜ生じるのかを一連の開発プロセスの中に位置付け理解する。加えてその主な課題と対応を事前に理解することで、再生医療等製品の開発上のリスクを回避または低減し、不要な開発コスト及び開発期間を抑制する方策を見出すことにより製品化の成功確率を上げるポイントを学ぶことを目的とする。

1. 再生医療等製品の特徴
   • バイオ医薬品と再生医療等製品の比較
   • 再生医療等製品の3つのタイプ
   • 再生医療等製品たるコンビネーション製品
   • 再生医療等製品の主な課題
2. 再生医療等製品の基本的な開発プロセス
   • 再生医療等製品の前臨床研究
   • 再生医療等製品の臨床研究
   • 再生医療等製品の治験
   • 再生医療等製品の承認申請
   • 再生医療等製品の市販
3. 再生医療等製品のPMDA相談
   • 再生医療等製品のRS総合相談、RS戦略相談
   • 再生医療等製品の事前面談と対面助言相談
   • 医薬品・医療機器・再生医療等製品の先駆け審査指定制度
   • 再生医療等製品の先駆け総合評価相談
4. 再生医療等製品におけるガイダンス
   • 再生医療等製品の5指針
   • 再生医療等製品のミニマムコンセンサスパッケージ (MCP)
   • 生物由来原料基準
5. 再生医療等製品の品質のドキュメンテーション
   • 再生医療等製品の臨床研究における品質のドキュメンテーション
   • 再生医療等製品の治験申請における品質のドキュメンテーション
   • 再生医療等製品の承認申請における品質のドキュメンテーション
6. 再生医療等製品のCMC開発における主な課題
   • 再生医療等製品の製法検討
   • 再生医療等製品の製造の技術移転と同等性評価
   • 再生医療等製品における分析法バリデーション
   • 再生医療等製品の治験品製造
   • 再生医療等製品のベリフィケーション
   • 再生医療等製品の商用製法の確立
7. 再生医療等製品のCMC課題への対応のポイント
   • 副構成体 (医療機器、器具等) の開発
   • 文書作成における信頼性の保証
   • 難易度の高い製造の技術移転と同等性評価
   • 品質特性評価と品質管理戦略の構築
   • Non-GMP/GMP/GCTP対応
   • PMDA相談、承認申請資料の作成
• 質疑応答