【1日目】バイオ医薬品CMC申請における照会事項低減法と申請にむけた規格・試験方法設定

第1部 バイオ医薬品CMC申請の照会事項低減への考え方と再照会防止にむけた回答

(2013年4月26日 10:30～12:30)

ユーシービージャパン (株) 開発本部 薬事部 ディレクター 岸 圭介 氏

　本講座は、本邦におけるバイオ医薬品等の承認申請時におけるCMCの申請資料の作成手順及び留意事項並びにPMDAからの照会事項に対する回答書作成手順、照会事項低減の取り組み、再照会事項の防止に向けた回答の方法等に関して、事例を中心に解説する。

1. バイオ医薬品等の承認申請ためのCMC資料の概要
   1. 医薬品の申請から承認までの概要
   2. 承認申請のためのCMC資料
   3. PMDAのCMC事前評価相談制度の事例
2. CMCパートの承認申請資料の作成手順と留意点
   1. 効率的なCTDのM3及びM2.3の資料作成手順と留意点
   2. 申請資料の信頼性確保
   3. CMC資料ライティング業務等の外部委託の必要性
3. 承認申請後の照会事項及び回答書の作成手順
   1. 照会事項例と回答書の作成手順と留意点
   2. 照会事項低減の取り組み
   3. 再照会事項の防止に向けた回答の方法
4. PMDAの照会事項に対する回答書作成演習

• 質疑応答・名刺交換

第2部 バイオ医薬品における規格・試験方法設定と分析法バリデーション基準値設定の根拠の考え方

(2013年4月26日 13:20～16:00)

一般財団法人 化学及血清療法研究所 試作研究部 課長 中島 和幸 氏

　本講では、バイオ医薬品における規格・試験方法の設定と分析法バリデーションを実施する上で実務的な重要ポイントについて実例を交えながら説明を行う。

1. 規格試験設定に関するレギュレーション
2. 規格設定に関する基本的な考え方
   1. 規格設定の手順
   2. 安定性試験と規格設定
3. 規格試験方法の確立と規格値設定根拠の実務的な考え方 (事例紹介)
   1. 開発段階における治験薬の規格設定
   2. 不純物含量試験の規格設定の考え方
   3. 凝集体の試験
4. 分析法バリデーション実施に関するレギュレーション
   1. 分析バリデーションに関する通知
5. バリデーション実施に関する基本的な考え方
   1. 分析能パラメータの評価ポイント
   2. 基準値設定の根拠
   3. 開発段階における分析バリデーション
6. バイオ医薬品分析における性能評価と評価結果の考え方 (事例紹介)
   1. 抗体の糖鎖プロファイル分析
      • 特異性評価
      • 真度評価
      • 精度評価
   2. ペプチドマップ試験のバリデーション
      • 特異性評価
      • 精度評価

• 質疑応答・名刺交換

【2日目】バイオ医薬品におけるCMC・CTD 申請の3極の記載レベルの差と 照会事項における要求の違い

(2013年5月17日 13:00～16:30)

パレクセル・インターナションナル (株) パレクセルコンサルティングジャパン部
シニアコンサルタント 医学博士 郭 秀麗 氏

　バイオ医薬品のグローバル開発の新しい情勢に対応するために効率的なCMC申請資料 (承認申請書、QOSなど) の作成法を説明します。
　また、実務従事者の視点からQトリオなど含めた最新の規制、 ガイドライン、照会事項の傾向等を踏まえて、如何に理解しやすく且つ論理性のあるCMC申請資料作成における工夫点についても実際の記載例をもとに解説します。

1. CMC申請資料の作成のポイント
   1. 承認申請書
   2. QOS
   3. 個々の品質報告書
2. 原材料の管理及びセルバンクシステムに関する記載のポイント
   1. 要求事項
   2. 培地及び緩衝液の組成
   3. 細胞基材の起源、履歴及び作製
   4. セルバンクシステムの作製、特性解析及び試験方法
3. 製造方法及び工程内管理の記載のポイント
   1. 製造方法及びプロセス・コントロールの記載
   2. 製造方法の流れ図・製造工程の操作手順・デザインスペース
   3. 製造方法欄の添付資料
   4. 重要工程及び重要中間体の管理
   5. 目的値/設定値の捉え方
   6. プロセス・バリデーション/プロセス評価
4. 原薬および製剤における規格および試験項目の設定
   1. 規格および試験方法設定の基準の設定と根拠の考え方
   2. 物理的化学的性質・生物活性・純度、不純物、混入汚染物質
   3. 規格及び試験方法の項の記載
   4. 規格及び試験方法・試験方法 (分析方法)
5. 安定性試験に関するまとめおよび結論の記載のポイント
   1. 安定性試験の実施要領
   2. 製造スケール・長期保存試験の項目設定・加速試験/苛酷試験
   3. 光安定性試験・使用時安定性・中間体
   4. 安定性試験の記載ポイント
   5. 承認後の安定性試験計画の作成及び実施・安定性データ
6. 最近の照会事項の傾向
   1. Qトリオの取り込みにより新たな照会事項
   2. 照会事項から検証する審査担当者が特に留意していると考えられる項目
   3. 照会事項の例

• 質疑応答・名刺交換