第1部 遺伝子治療用製品における品質審査でのポイント

(2025年1月28日 10:00〜12:00)

　「遺伝子治療用製品」とは、改正薬事法における「再生医療等製品」の区分の一つに含まれる製品であり、ヒトの体内で遺伝子を発現させて治療効果を得る製品を指す。多くの「再生医療等製品」は、2014年の薬事法改正前は医薬品として分類されていたが、改正により再分類された。この新たなカテゴリーは、従来の医薬品や医療機器とは異なる特性を持つため、新しい審査基準が求められている。一方「遺伝子治療用製品」は比較的品質が安定しており、従来のバイオ医薬品と似た品質管理戦略が適用できる傾向がある。
　近年、一部の「遺伝子治療用製品」については本邦においても製造販売承認を取得している。一方で、「遺伝子治療用製品」の企業の開発経験、行政の審査経験はまだ乏しく、また、従来のバイオテクノロジー応用医薬品とは考え方が一致しない要素もある。本稿では、「遺伝子治療用製品」の品質面に重点を置いて、製造販売承認申請における審査のポイントについて説明する。

1. はじめに
2. 既承認の遺伝子治療用製品等について
3. 品質審査のポイントについて
   1. 一般的な審査のポイントについて
   2. ウイルスベクター特有の論点について
4. カルタヘナ審査のポイントについて
5. さいごに
• 質疑応答

第2部 遺伝子治療用製品・細胞加工製品における非臨床安全性評価

(2025年1月28日 12:45〜14:45)

　医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律 (以下、薬機法) 及び薬機法施行令では再生医療等製品は、細胞加工製品及び遺伝子治療用製品に分類される。なお、キメラ抗原受容体T細胞 (以下、CAR-T細胞) 等のex vivo遺伝治療用製品は、本邦において薬事上は細胞加工製品に分類される。また、疾病の治療ではなく、感染症予防のために使用されるワクチンは、ウイルスベクターやmRNAを用いた製品であっても遺伝子治療用製品ではなく医薬品に分類される。
　本邦では2024年3月時点で20品目の再生医療等製品が承認されており、再生医療等製品の開発も盛んに行われている。再生医療等製品の開発にあたり必要となる非臨床安全性評価は、医薬品とは異なる点も多く、また再生医療等製品が多種多様であることから製品の特性に応じた適切な評価が必要となる。本邦における遺伝子治療用製品と細胞加工製品の非臨床安全性評価の基本的な考え方について解説するが、これらの基本的な考え方を踏まえた上で、個々の製品の特性に応じてケース・バイ・ケースでの評価が必要になることに留意されたい。

1. はじめに
2. 遺伝子治療用製品等の非臨床安全性評価
   1. 非臨床安全性試験
      1. 一般毒性評価
      2. 遺伝子組込み評価
      3. 腫瘍形成及びがん化の可能性の評価
      4. 生殖発生毒性試験
      5. 免疫毒性評価
      6. 増殖性ウイルス出現の可能性の評価
   2. ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品等の非臨床安全性評価
3. 細胞加工製品の非臨床安全性評価
   1. 一般毒性試験
   2. 造腫瘍性試験
   3. 非細胞成分・製造工程由来不純物の安全性評価
• 質疑応答

第3部 遺伝子治療用製品の治験とスムーズな承認取得のポイント

(2025年1月28日 15:00〜17:00)

　薬事法が改正されて名称も新しく「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」 (薬機法) 1) となり、医薬品・医療機器に続く「再生医療等製品」という新しいカテゴリーが導入されて10年が経過した。その間、承認品目も確実に増え、これまで治療が不可能だった疾患に劇的な改善が得られるなど、社会の認知度も上がってきている。
　本稿では、その歩みを振り返り、再生医療等製品の中でも「遺伝子治療用製品」を中心に、スムーズに承認を得るために治験などをどう進めるべきか考察する。

1. はじめに
2. 再生医療等製品と遺伝子治療用製品
3. 品質、非臨床
   1. 品質
   2. 非臨床
4. 治験
   1. 臨床試験デザイン、評価項目
   2. 再生医療等製品の臨床試験
5. 早期承認促進制度の活用
   1. 希少疾病用再生医療等製品の指定制度
   2. 先駆的再生医療等製品の指定制度
   3. 特定用途再生医療再生医療等製品の指定制度
   4. 条件及び期限付承認制度
6. スムーズな承認取得に向けて
7. 展望と課題
• 質疑応答