技術セミナー・研修・出版・書籍・通信教育・eラーニング・講師派遣の テックセミナー ジェーピー

AAVベクター遺伝子治療薬におけるCMC・非臨床の留意点

AAVベクター遺伝子治療薬におけるCMC・非臨床の留意点

オンライン 開催
関連するセミナー・出版物
本セミナーは終了いたしました。
セミナーの再開催を依頼する 関連するセミナー・出版物を探す

開催日

  • 2026年4月21日(火) 10時30分 ～ 17時15分

修得知識

  • 遺伝子治療、AAVベクターに関する基本知識
  • AAVベクターのCMC開発に関する全般的知識
  • AAVベクターの製造原料の重要性
  • AAVベクターの製造技術とプロセスパラメータ
  • AAVベクターの分析手法と品質特性
  • AAVベクターに関する最新技術や開発手法
  • ウイルスベクター製剤の構成
  • ウイルスベクター製剤の分析方法と品質管理項目
  • ウイルスベクター製剤の安定性に関する概要
  • ウイルスベクターを用いた遺伝子治療等製品の全体概要・開発経緯・課題・非臨床安全評価

プログラム

第1部 AAVベクターにおける製造プロセス開発のキーポイント

(2026年4月21日 10:30〜12:30)

　AAVベクターは、複数のタンパク質とDNAが相互に作用し産生されるため、抗体医薬とは異なる製造プロセスや品質特性に関する様々な留意点が存在する。本講座では、遺伝子治療に用いるAAVベクターの製造プロセスを開発するにあたり、AAVベクターの生産性・品質・製造コストに大きく影響するCMC開発上のポイントから最新の技術開発動向まで、これからAAVベクターの開発に携わる初学者にも分かり易く解説する。

  1. 第1章 遺伝子治療に関する背景
    1. 遺伝子治療
    2. ウイルスベクターの特徴
    3. 遺伝子治療の開発状況
    4. 遺伝子治療の課題と潮流
  2. 第2章 AAVベクターのプロセス開発の概要
    1. AAVベクターの産生メカニズム
    2. AAVベクターの製造方法
    3. AAVベクターの製造において混入する不純物
    4. AAVベクターの品質評価に使用する分析手法
  3. 第3章 一過性トランスフェクション法によるAAVベクターの製造
    1. トランスフェクション工程のプロセスパラメータ
    2. プラスミドDNAの配列設計の重要性
    3. 宿主細胞選択の重要性
    4. バイオリアクターを用いたAAVベクター生産
    5. 上流プロセス開発における統計学的手法・化学工学的手法の活用
    6. 下流プロセス開発における留意点
  4. 第4章 AAVベクターの製造プロセス技術に関する最新動向
    1. 新しい宿主細胞の開発
    2. プラスミドDNA使用量 (製造コスト) を削減する技術開発
    3. 次世代型One Plasmid SystemによるAAVベクター生産
    • 質疑応答

第2部 遺伝子治療薬・細胞医薬品・ウイルスベクターにおける分析・品質管理

(2026年4月21日 13:30〜15:30)

　現在、遺伝子治療用ウイルスベクターである組換えアデノ随伴ウイルス (AAV) の開発が行われ、承認薬も増えてきた。さらに、国内でも臨床試験に向けた取り組みが複数みられるようになってきた。そうした状況に伴い、AAVの製造プラットフォーム技術と品質管理手法の開発が進んできた。
　本セミナーではAAVを中心に、ウイルスベクターの分析と品質管理の必要性、方法と結果の解釈について、データを交えながら説明する。

  1. ウイルスベクター製剤の概要
    1. ウイルスベクター製剤の構成
    2. 不純物の種類と影響
    3. 品質管理の必要性
    4. 規制との関係
  2. ウイルスベクター製剤の分析品質管理項目と分析方法
    1. ウイルスベクター粒子
    2. カプシドタンパク質
    3. 内包核酸
  3. ウイルスベクター製剤の安定性の概要
    1. 各種ストレスとの関係
    2. 溶液組成との関係
    • 質疑応答

第3部 AAVベクター製品における非臨床安全性評価の留意点

(2026年4月21日 15:45〜17:15)

　アデノ随伴ウイルス (AAV) は、in vivo遺伝子治療のベクターとして広く利用されており、現在、世界中でさまざまな疾患を対象としたAAVベクターを用いた遺伝子治療の臨床試験が多数進行している。すでにいくつかの遺伝子治療薬は上市され、実用化が進んでいる。
　AAVベクターの安全性に関するデータが蓄積されつつある中、本セッションでは、AAVベクターを用いた遺伝子治療の開発トレンドと課題について、最新の研究成果や実例を交えて発表する。臨床応用に向け、初期開発から非臨床安全性試験、臨床試験に至るまで、幅広いテーマを取り上げ、AAVベクター遺伝子治療の実用化における課題を整理し、その解決策について議論したい。また、本講演では、非臨床及び臨床の知見からオナセムノゲン アベパルボベクの安全性評価に焦点をあてることで、遺伝子治療用製品を開発するために必要な視点について皆様と共有したい。

  1. 遺伝子治療の特徴
    1. はじめに (遺伝子治療の変遷)
    2. 遺伝子治療の臨床試験
    3. 遺伝子治療:適応症
    4. 遺伝子治療等製品:承認品目一覧
    5. 遺伝子治療における課題
  2. アデノ随伴ウイルス (AAV) の特徴
    1. ウイルスベクター遺伝子治療等製品の構造
    2. 遺伝子治療用ベクター製品としての特性
    3. AAVの指向性
    4. 遺伝子発現カセットの構成要素と複製能
    5. AAVベクターによる目的遺伝子の送達
    6. AAVベクターの免疫原性リスク
  3. オナセムノゲン アベパルボベク (本製品) の概要
    1. 本製品の日本における製造販売承認
    2. 本製品の効能,効果又は性能
    3. 本製品の開発経緯
    4. 本製品の遺伝子工学的構造
    5. 本製品の作用機序
    6. なぜ脊髄性筋萎縮症 (SMA) が本製品の標的適応症となりえたのか?
    7. 本製品の臨床試験 (有効性)
  4. オナセムノゲン アベパルボベクの安全性について
    1. 本製品の安全性対応の経緯
    2. 本製品の安全性評価
    3. 非臨床安全性成績
    4. 生体内分布試験
    5. 次世代への影響
    6. 副成分及び不純物の安全性評価
    7. 非臨床試験からの添付文書への記載事項
    8. 国内における市販後の副作用症例
    9. 本製品の治療方法
    10. 結論
    • 質疑応答
ページのトップヘ

講師

  • 齋藤 俊介 氏
    株式会社シンプロジェン 医療ビジネスユニット
    取締役
  • 内山 進 氏
    大阪大学 工学研究科 生命先端工学専攻
    教授
  • 香川 雄輔 氏
    ノバルティスファーマ 株式会社 開発本部 トランスレーショナルメディスン 前臨床安全性・薬理 (PCS&P) グループ
ページのトップヘ

主催

サイエンス＆テクノロジー 株式会社
お支払い方法、キャンセルの可否は、必ずお申し込み前にご確認をお願いいたします。

お問い合わせ

本セミナーに関するお問い合わせは tech-seminar.jpのお問い合わせからお願いいたします。
(主催者への直接のお問い合わせはご遠慮くださいませ。)

受講料

1名様
: 47,500円 (税別) / 52,250円 (税込)
複数名
: 25,000円 (税別) / 27,500円 (税込)

複数名受講割引

  • 2名様以上でお申込みの場合、1名あたり 25,000円(税別) / 27,500円(税込) で受講いただけます。
    • 1名様でお申し込みの場合 : 1名で 47,500円(税別) / 52,250円(税込)
    • 2名様でお申し込みの場合 : 2名で 50,000円(税別) / 55,000円(税込)
    • 3名様でお申し込みの場合 : 3名で 75,000円(税別) / 82,500円(税込)
  • 同一法人内 (グループ会社でも可) による複数名同時申込みのみ適用いたします。
  • 請求書は、代表者にご送付いたします。
  • 請求書および領収書は1名様ごとに発行可能です。
    申込みフォームの通信欄に「請求書1名ごと発行」とご記入ください。
  • 他の割引は併用できません。
  • サイエンス&テクノロジー社の「2名同時申込みで1名分無料」価格を適用しています。

アカデミー割引

教員、学生および医療従事者はアカデミー割引価格にて受講いただけます。

  • 1名様あたり 10,000円(税別) / 11,000円(税込)
  • 企業に属している方(出向または派遣の方も含む)は、対象外です。
  • お申込み者が大学所属名でも企業名義でお支払いの場合、対象外です。

ライブ配信セミナーについて

  • 本セミナーは「Zoom」を使ったライブ配信セミナーとなります。
  • お申し込み前に、 Zoomのシステム要件 と テストミーティングへの参加手順 をご確認いただき、 テストミーティング にて動作確認をお願いいたします。
  • 開催日前に、接続先URL、ミーティングID​、パスワードを別途ご連絡いたします。
  • セミナー開催日時に、視聴サイトにログインしていただき、ご視聴ください。
  • セミナー資料は郵送にて前日までにお送りいたします。
  • 開催まで4営業日を過ぎたお申込みの場合、セミナー資料の到着が、開講日に間に合わない可能性がありますこと、ご了承下さい。
    ライブ配信の画面上でスライド資料は表示されますので、セミナー視聴には差し支えございません。
    印刷物は後日お手元に届くことになります。
  • ご自宅への書類送付を希望の方は、通信欄にご住所・宛先などをご記入ください。
  • タブレットやスマートフォンでも受講可能ですが、機能が制限される場合があります。
  • ご視聴は、お申込み者様ご自身での視聴のみに限らせていただきます。不特定多数でご覧いただくことはご遠慮下さい。
  • 講義の録音、録画などの行為や、権利者の許可なくテキスト資料、講演データの複製、転用、販売などの二次利用することを固く禁じます。
  • Zoomのグループにパスワードを設定しています。お申込者以外の参加を防ぐため、パスワードを外部に漏洩しないでください。
    万が一、部外者が侵入した場合は管理者側で部外者の退出あるいはセミナーを終了いたします。
本セミナーは終了いたしました。
セミナーの再開催を依頼する
ページのトップヘ

これから開催される関連セミナー

開始日時 会場 開催方法
2026/10/22 GDPガイドライン入門講座 オンライン
2026/10/22 バイオ医薬品の開発・製造・品質管理における分析業務の基礎 オンライン
2026/10/22 原薬プロセスバリデーションの実際と承認申請書 (MF) 記載/照会事項例 オンライン
2026/10/22 コンピュータ化システムバリデーション (CSV) の基礎と実務Q&A オンライン
2026/10/23 試験室管理におけるグローバルGMP対応と指摘事例 オンライン
2026/10/23 医薬品の事業開発導入/導出プロセスと経済条件や契約の考え方 オンライン
2026/10/23 過剰対応を防ぐスプレッドシートの効率的CSVとデータインテグリティ オンライン
2026/10/23 製薬ビジネスにおける事業性評価の考え方と実践 オンライン
2026/10/23 バイオ・抗体医薬品のリードスクリーニング手法と実用可能性の評価 オンライン
2026/10/23 安定性・凝集抑制を目指したタンパク質溶液製剤の合理的設計・添加剤選定と構造安定性の評価 オンライン
2026/10/23 体外診断用 (IVD) 医薬品の新規保険点数収載および適用拡大のポイント 東京都 会場・オンライン
2026/10/23 AAVベクターにおける品質審査の論点とCMC/製造プロセス・品質管理・品質評価・特性解析の留意点 オンライン
2026/10/26 バイオ医薬品で起こる蛋白質凝集 (包括的理解、分析と抑制方法、製剤設計、管理戦略) 東京都 会場
2026/10/26 医薬品のバリデーション入門 オンライン
2026/10/26 体外診断用 (IVD) 医薬品の新規保険点数収載および適用拡大のポイント 東京都 オンライン
2026/10/26 原薬製造工程におけるニトロソアミンのリスク管理実務 オンライン
2026/10/27 同等の品質 (規格) と再現性を確保する技術移転実施と開発段階での取り組み・製造現場への反映 オンライン
2026/10/27 医薬品工場の計画・設備設計及びバリデーションの進め方とトラブル事例 オンライン
2026/10/27 承認申請資料 (CTD-Q:CMCパート) 作成と照会事項削減及び再照会防止にむけた回答作成の留意点 オンライン
2026/10/27 第十九改正日本薬局方の変更重要ポイント オンライン
ページのトップヘ

関連する出版物

発行年月
2021/10/11 抗ウイルス薬 (CD-ROM版)
2021/10/11 抗ウイルス薬
2021/9/22 パージファクター活用 (スコアリングと判定基準) 及びニトロソアミン類のリスク評価 (書籍版 + ebook版)
2021/9/22 パージファクター活用 (スコアリングと判定基準) 及びニトロソアミン類のリスク評価
2021/8/31 創薬研究者・アカデミア研究者が知っておくべき最新の免疫学とその応用技術
2021/8/26 薬事規制・承認審査の3極比較と試験立案・臨床データパッケージ/CMCグローバル申請
2021/8/26 薬事規制・承認審査の3極比較と試験立案・臨床データパッケージ/CMCグローバル申請 (製本版＋ebook版)
2021/5/27 [Global] 治験/市販後での安全性情報の収集・評価・報告要否とPVベンダーコントロール (書籍 + ebook版)
2021/5/27 [Global] 治験/市販後での安全性情報の収集・評価・報告要否とPVベンダーコントロール
2021/3/30 経験/査察指摘/根拠文献・規制から導く洗浄・洗浄バリデーション:判断基準と実務ノウハウ
2021/3/30 経験/査察指摘/根拠文献・規制から導く洗浄・洗浄バリデーション:判断基準と実務ノウハウ (製本版＋ebook版)
2020/12/24 バイオ医薬品 (抗体医薬品) CTD-CMC記載の要点
2020/7/28 紙データの電子化プロセスとスプレッドシートのバリデーション/運用/管理
2020/6/30 米国での体外診断用医薬品の開発/審査対応 実務集
2020/4/27 各国要求及び治験環境と現地の実情
2020/3/30 当局要求をふまえたデータインテグリティ手順書作成の要点
2020/2/27 海外データ (試験施設) /海外導入品の信頼性基準適用と効率的なデータ利用・CTD申請
2019/8/1 データインテグリティ規程・手順書
2019/6/27 FDAが要求するCAPA導入の留意点
2019/6/27 EU GVP Module I /ISO9001要求をふまえたQuality Management System の実装と運用
ページのトップヘ