第2部『遺伝子治療薬・ウイルスベクターにおける分析・品質管理』

(2024年1月31日 10:30〜12:30)

　現在、遺伝子治療用ウイルスベクターである組換えアデノ随伴ウイルス (AAV) の開発が進んでおり、欧米を中心にAAVを用いた臨床試験が数多く進められている。そうした状況に伴い、AAVの製造プラットフォーム技術と品質管理手法の開発が進んできた。本セミナーではAAVを中心に、ウイルスベクターの分析と品質管理の必要性、方法と結果の解釈について、データを交えながら説明する。

1. ウイルスベクター製剤の概要
   1. ウイルスベクター製剤の構成
   2. 不純物の種類と影響
   3. 品質管理の必要性
   4. 規制との関係
2. ウイルスベクター製剤の分析品質管理項目と分析方法
   1. ウイルスベクター粒子
   2. カプシドタンパク質
   3. 内包核酸
3. ウイルスベクター製剤の安定性の概要
   1. 各種ストレスとの関係
   2. 溶液組成との関係
   3. 凍結乾燥
• 質疑応答

第3部『遺伝子・細胞治療におけるウイルスベクターの製造技術/品質管理と安全性・品質評価』

(2024年1月31日 13:30〜16:00)

　がんや希少難治性疾患に対する遺伝子治療用製品の開発は、分子病態に基づく明確な作用機序と臨床的効果から高い注目を集め、AAVベクターや遺伝子導入細胞などが国内外で次々に上市されている。
　製造技術の向上に向けバイオロジクスの考え方が重要視されており、本講演では、QbDの考え方を取り入れた製造工程、製造分析の課題や、ベクター投与量低減化に向けた取り組みについて紹介する。

1. 難治性遺伝性疾患に対する遺伝子治療
   • 遺伝子治療用製品の開発機運
   • 単一遺伝子疾患に遺伝子治療を考慮する条件
   • 遺伝子治療用製品の承認状況
   • 遺伝子治療に用いられる主なベクターの特徴
   • 遺伝子・細胞治療のストラテジー
   • 代謝性疾患、神経疾患の遺伝子治療
   • 血液疾患の遺伝子治療
   • 大量投与に伴う副反応の懸念
2. 遺伝子治療用製品のモダリティー選択と開発動向
   • 筋ジストロフィーに対する新規治療法開発
   • エクソン・スキップ療法の課題
   • AAVベクターによる遺伝子導入と免疫応答
   • MSCを活用した低用量AAVベクターによる長期遺伝子発現
   • MSCsの炎症制御作用と再生医療的効果
   • 本格的普及に向けた臨床的対応
   • 予防的治療への展開 (希少疾患から慢性疾患へ)
   • 全身大量投与に伴う有害事象
3. 製造・品質管理の課題と今後の展開
   • GMP製造と課題
   • FDA品質管理改革への対応
   • QbDの考え方とCQA
   • AAVベクター大量製造の工程とProcess Analytical Technology
   • 研究と倫理の両立 (生命・医学系指針への対応)
   • Scalable helper – free producer cell line
   • AAVベクター分析技術
   • PaVe – GT project (NIH) :遺伝子治療用製品CMC情報の共有化
   • Bespoke Gene Therapy Consortium:BGTC
   • 遺伝子治療の本格的普及に向けたSDGs
• 質疑応答