第1部. 多様化する医薬品モダリティの比較と考察

- 標的・作用機構・安全性の観点から –

(2020年4月10日 10:00〜11:30)

　近年、製薬業界では創薬標的の枯渇が指摘されているが、その打開策のひとつとして、新規の作用機序を有するモダリティの開拓が活発化している。従来の医薬品の多くはタンパク質に結合し、その機能を阻害することで薬効を発揮するが、近年では蛋白質を分解する医薬品やタンパク質間相互作用を阻害する医薬品など、タンパク質に対する作用機構が異なる薬剤が注目されている。また、セントラルドクマの上流に位置するDNAやRNAに作用する遺伝子治療用製品・核酸医薬品についても実用化が始まっている。さらに、非コードRNAを制御する医薬品の開発も進んでおり、今後創薬標的が大きく広がる可能性がある。
　以上の背景の下、本講演では作用機序の観点から多様なモダリティが存在する核酸医薬品の開発の現状を紹介する。その上で、核酸医薬品の各モダリティと作用機序が類似した他のモダリティを比較し、標的・作用機構・安全性の観点から各々の特徴や優位性等を考察する。

1. 核酸医薬品の定義・分類
2. 核酸医薬品の各モダリティの作用機序と特徴
3. 核酸医薬品の安全性評価・確保
4. 核酸医薬品の各モダリティと他のモダリティの比較
   1. 疾患の原因となるタンパク質を減らす機序
      • アンチセンス (Gapmer)
      • siRNA
      • 蛋白質分解医薬
      • ゲノム編集用製品 (遺伝子破壊)
   2. 機能的なタンパク質を増やす機序
      • アンチセンス
        • SSO
        • miRNA阻害型
      • RNA標的低分子医薬
      • (従来の) 遺伝子治療用製品
      • mRNA医薬
   3. タンパク質の機能発現を阻害する機序
      • アプタマー
      • 抗体医薬
      • ペプチド医薬
   4. 遺伝子変異を修復する機序
      • RNA編集核酸
      • ゲノム編集用製品 (遺伝子導入)
• 質疑応答

第2部. 治験/承認申請制度から見た医薬品モダリティの比較

(2020年4月10日 12:15〜13:45)

　近年「医薬品モダリティ」という言葉が盛んに使用されるようなった。これは医学、生物科学等の進歩と共に様々な性質を持つ化学物質や細胞が様々な異なる作用を持つ医薬品等として医療に応用されることになったためである。これらの様々な医薬品は物質としての性質、人体に対する作用という自然科学の観点からの相違が認められるのはもちろんのこと、倫理面への影響にも相違がある。 一方で本邦における医薬品等の分類と規制は、2014年の薬事法改正で「再生医療等製品」が新たに定義されたもののそれ以外は大きな変化はなく、低分子医薬品も抗体医薬品も核酸医薬品も全て「医薬品」としての区切りの中にある。
　本講演では、医薬品の承認に係る各制度や提出データ、さらには申請データ取得のための試験の実施の観点から、各医薬品モダリティの比較を行いながら、開発上、規制上の課題について考察する。

1. 薬機法に基づく医薬品等の分類とモダリティ
2. 早期承認のための制度と医薬品モダリティ
3. 対面助言の相談区分から見た比較
4. 治験届への記載事項から見た比較
5. 臨床試験の実施から見た比較
   1. 製造管理・輸送と品質確保
   2. 被験者の安全性確保
   3. その他の考慮事項
6. 承認申請データから見た比較
   1. 承認申請区分から見た比較
   2. 規格及び試験方法から見た比較
   3. 非臨床データパッケージから見た比較
   4. 臨床データパッケージから見た比較
• 質疑応答

第3部. 市場動向・開発コストからみる医薬品モダリティの戦況比較

(2020年4月10日 14:00〜15:30)

　近年、医薬品モダリティが多様化している。従来型の低分子から、ペプチド・核酸のような中分子、抗体、遺伝子、細胞治療に至るまで、その多様性は増している。さらに、新たなモダリティとして、エクソソームやマイクロバオータなども注目を集めている、市場・競争環境は激化するとともに複雑性を増している。
　本講座では、各モダリティの歴史や特徴を紐解きながら、現在の技術ステージ、市場動向、開発動向、開発コスト、競争環境などを考察しつつ、従来型の研究・開発・製造のバリューチェンへのインパクトを考察するとともに、それらが中長期的な医薬品産業に対してどのようなインパクトを与えていくのかを考察する。

• モダリティ分類と概要
• 各モダリティの技術開発ステージ
• モダリティ別の市場動向
• モダリティ別の開発動向・競争環境
• 次世代モダリティの研究開発動向
• 研究・開発コストと患者バリューから考察するモダリティ間の比較
• 疾患軸でのモダリティ間競争の事例と考察
• モダリティの多様化が医薬産業に与えるインパクト
• 質疑応答

第4部. 最近の薬価収載事例からみた、医薬品モダリティの薬価・医療制度動向

(2020年4月10日 15:45〜17:15)

　昨今、再生医療等製品や高額薬剤の承認・薬価収載が続いています。今後は遺伝子治療の薬剤など更に高額な薬価が予測される薬剤の承認・薬価収載が行われていくと思われます。患者数が少なく、他に治療法がない薬剤の場合、その製剤の想定薬価を算定することはベテランの薬価担当者でも容易ではありません。
　今回の講演では既に上市されている再生医療等製品の事例を参考に同様のケースが想定される製剤についての考え方やスムーズに薬価交渉を行う際に準備をしておくべきことなどを簡潔にお話できればと思います。2020年度の薬価算定基準の変更点や2022年度の薬価算定基準の予想される変更点についてもお話出来れと思います。

• 令和2年度診療報酬改定について (関連部分)
• 今回の薬価算定基準の改定について
• 過去の再生医療等製品など高額薬剤の事例について
• 薬価交渉をする前に準備をしておくこと。
• 原価計算について
• 質疑応答