第1章 リアルワールドデータの概要と利用可能性 ～各データベースの特性～

第1節 リアルワールドデータの概要

• 1.リアルワールドデータとRCT
• 2.利用可能性
  • 2.1 エビデンス創出
  • 2.2 アンメットメディカルニーズの把握
  • 2.3 治験施設選定
  • 2.4 対照群の収集、適応拡大
  • 2.5 上市後実態評価
  • 2.6 製造販売後データベース調査 (PMS)
• 3.活用にあたっての注意点
  • 3.1 法令準拠
  • 3.2 目的にあったデータベースの選択
  • 3.3 データの正確性

第2節 データベースの種類

• 1.診療情報・医事会計情報等データベース
  • 1.1公的保険の仕組みとデータの成り立ち
  • 1.2レセプトデータ
  • 1.3DPCデータ
  • 1.4電子カルテ (Electronic Medical Record; EMR)
• 2.国の取り組み
  • 2.1 Medical Information Database Network (MID-NET)
  • 2.2 クリニカル・イノベーション・ネットワーク (Clinical Innovation Network; CIN)
  • 2.3 レセプト情報・特定健診等情報データベース (National Database; NDB)
  • 2.4 DPCデータ
  • 2.5 介護データ
• 3.民間データベース
  • 3.1 被雇用者保険者由来レセプトデータベース
  • 3.2 調剤薬局レセプトデータベース
  • 3.3 DPCデータベース
  • 3.4 電子カルテ統合データベース
  • 3.5 次世代医療基盤法のもとの認定事業者が提供する匿名加工医療情報
• 4.疾患レジストリデータベース
  • 4.1 法律に基づくレジストリ
    • 4.1.1 がん登録
    • 4.1.2 脳卒中・循環器病領域
  • 4.2 学会主導のレジストリ
• 5.その他のデータベース
  • 5.1 有害事象データベース (JADER)
  • 5.2 子どもの健診に関するデータベース
  • 5.3 患者由来データ・モバイル端末由来データ

第2章 リアルワールドデータの製薬企業での利活用と今後の期待

• はじめに
• 1.RWD利活用の実態
• 2.医薬品開発におけるRWDの利活用
  • 2.1 市場分析およびアンメットメディカルニーズの把握
  • 2.2 ドラッグ・リポジショニングの機会探索
  • 2.3 臨床試験の計画策定および実施可能性調査
  • 2.4 臨床試験 (単群試験) における比較対照群としての活用
  • 2.5 ウェアラブル機器を用いたRWDの取得と臨床試験への活用
• 3.製造販売後におけるRWDの利活用
  • 3.1 改正GPSP下における製造販売後データベース調査
  • 3.2 実臨床下における有用性評価試験
    • 3.2.1 データベース研究
    • 3.2.2 Pragmatic Clinical Trial
  • 3.3 費用対効果評価への対応
• 4.次世代医療情報データベース・デジタルテクノロジーへの期待と課題
• おわりに

第3章 複数のデータベースの組み合わせによる データ構築と統合/抽出 ～解析手順～

• はじめに
• 1 組み合わせるデータベースを検討する際の留意点
  • 1.1 データの構造
  • 1.2 データの特性
    • 1.2.1 データの質・量について
    • 1.2.2 データの鮮度について
• 2 組み合わせるデータベースの準備
  • 2.1 組み合わせるデータベースの準備方法
  • 2.2 データハンドリング
  • 2.3 データの標準化
    • 2.3.1 スケール変換
    • 2.3.2 名寄せ・シノムニ変換
• 3 データベースの組み合わせ
  • 3.1 データガバナンス
  • 3.2 データベースの結合方法
• 4 業務効率化・付加価値創出・仮説立案のための解析
  • 4.1 解析プログラミング業務の準自動化
    • 4.1.1 AIの定義
    • 4.1.2 AI SAS Programmerシステムの概要
    • 4.1.3 AI SAS Programmerシステムのデータベース (プラットフォーム)
  • 4.2 QC業務の準自動化
• おわりに

第4章 医薬品の開発、販売活動のためのリアルワールドデータの利活用

第1節 臨床開発

• はじめに
• 1. 臨床開発の効率化および成功確率の向上
  • 1.1 開発戦略の策定
  • 1.2 臨床試験の計画・実施可能性評価
  • 1.3 患者リクルートメント
  • 1.4 臨床試験の評価や診断
• 2. 承認申請で評価されるデータ
  • 2.1 臨床試験の外部対照群
  • 2.2 適応拡大や用法・用量の変更などの添付文書改訂
  • 2.3 承認条件の安全性や有用性を評価するための臨床試験や観察研究
  • 2.4 臨床試験のeSource
  • 2.5 RWDを生かした試験デザイン
• 3 臨床開発でRWDを利用する課題
  • 3.1 製薬企業が利用可能なデータソース
  • 3.2 RWDの質
  • 3.3 RWDを活用するための人材

第2節 マーケティング

• 1. 医療ビッグデータ
  • 1.1 患者レジストリー
  • 1.2 保険データベース
    • 1.2.1 NDB
    • 1.2.2 NDBSCRデータ
    • 1.2.3 DPC データ
  • 1.3 電子カルテデータ
  • 1.4その他:患者調査
• 2.マーケティング的利活用
• おわりに

第5章 製造販売後データベース調査 (PMS) ～改正GPSP省令との関わり～

• はじめに
• 1. 仮説の生成とは
  • 1.1 サリドマイドによる催奇形性
  • 1.2 仮説生成の社会システムを考える
• 2. 仮説の検証とは
  • 2.1 レンツ博士が行った仮説検証とは
  • 2.2 現代日本における仮説検証の工程
  • 2.3 現代の欧米での仮説検証の工程
• 3. 省令改正のトリガーとなった薬害再発防止策
  • 3.1 薬害再発防止のための医薬品行政等への提言
  • 3.2 医薬品リスク管理計画 (RMP) の義務化と公開
  • 3.3 医療データ活用の促進
• 4. 改正GPSP省令の中身とは
  • 4.1 旧来のGPSP省令が抱えていた課題
  • 4.2 改正されたGPSP省令
  • 4.3 GPSP関連文書群
    • 4.3.1 製造販売後の医薬品安全性監視における医療情報データベースの利用に関する基本的考え方について
    • 4.3.2 製造販売後データベース調査実施計画書の記載要領
    • 4.3.3 医薬品の製造販売後調査等の実施計画の策定に関する検討の進め方について
• おわりに

第6章 リアルワールドデータを使った予測モデル ～機械学習との組み合わせによる活用～

• はじめに (予測モデル構築ニーズの高まり)
• 1.リアルワールドデータを用いた予測モデル
  • 1.1 治療開始タイミングの予測
  • 1.2 治療レジメンの推奨
  • 1.3 疾患リスク予測モデル
• 2.機械学習と統計モデル
• 3.機械学習のジレンマ・統計モデルの限界
• 4.どのように手法を選ぶべきか
• 5.今後の展望
  • 5.1 “black box“を覗き込む
  • 5.2 非構造化データの活用
• おわりに

第7章 リアルワールドデータの活用事例

第1節 製薬会社におけるリアルワールドデータ活用の取り組みとその課題

• はじめに
• 1.製造販売後の安全性に関する調査
  • 1.1レセプトデータ,電子カルテデータを用いた安全性情報収集
• 2.治療の処方実態およびアウトカム調査
  • 2.1 処方実態・パターン調査
  • 2.2 アドヒアランス (服薬遵守) や継続率・入院率の推定
  • 2.3 RWDを用いた疾病費用の負担調査
  • 2.4 新規データベース構築によるアウトカム調査
• 3.システマティックレビューによるRWDからのリスク評価
• 4.Patient Reported Outcome (PRO)
• 5.論文公表を伴わないRWDの活用事例
  • 5.1 新薬の薬事承認申請におけるサポートデータ
  • 5.2 医療技術評価 (Health Technology Assessment:HTA)
  • 5.3 マーケットリサーチとしての活用
  • 5.4 治験/臨床試験の実施可能性調査 まとめ

第2節 ナショナルデータベース研究活用における事例解説

• はじめに
• 1.わが国のナショナル・データベース (NDB)
• 2.NDBの課題と現状
• 3.NDBの研究活用事例
• 4.NDBオープンデータ
• 5.医療情報データベース (MID-NET)
• おわりに

第3節 リアルワールドデータの医療経済評価への活用

• はじめに
• 1.費用対効果評価への活用が可能なRWDの種類
• 2.費用対効果評価 (日本版HTA) の概要
• 3.日本版HTAにおけるRWDの使いどころ
• 4.日本版HTAにおけるRWDの利用可能性
  • 4.1 治療実態を明らかにする研究
  • 4.2 イベント発生率の比較研究
  • 4.3 費用効果分析におけるイベント単価の推計
  • 4.4 リアルワールドにおける医療資源消費量の解析
• おわりに