第1部 再生医療/細胞・組織加工製品の安全性・品質評価と最終製品の品質管理・同等性確保

(12:30～14:15)

　生きた細胞を治療に用いるという再生医療製品の品質・安全性確保では、従来のバイオ医薬品とはことなる製法開発、品質評価、安全性評価が必要な側面とバイオ医薬品と共通する考え方の両面を考慮した開発が求められる。再生医療/細胞加工製品の安全性/品質評価について製法開発から非臨床試験に亘ってポイントとなる点を解説する。

1. 細胞加工製品の特徴
2. 自己/同種細胞を考慮した細胞の採取から加工でのポイント
3. ドナー適格性と細胞の受け入れ試験
4. 製法開発
   • 細胞加工、培養
   • 工程管理
5. 製品の特性解析
6. 製品の規格試験
7. 非臨床試験
   • 非臨床安全性評価
   • 造腫瘍性、体内動態
• 質疑応答・名刺交換

第2部 再生医療等製品開発の現状と課題

～同種間葉系幹細胞の承認経験から見て～

(14:30～16:30)

　日本の成長戦略の有望なテーマとして再生医療が注目され、産官学を挙げての取り組みにも関わらず、産業化の進展は、はかばかしくないのが現状である。アカデミアの有望な技術のシーズを企業化し、切望する患者のために、再生医療等製品や新技術を早期に届けるにはどうしたらよいか?その課題解決に向けて、同種間葉系幹細胞製品の開発を通じて修得してきた私たちの経験や本領域で進められている自己細胞製品開発事例の解析を基に、産業化の視点からその解決策を考えたい。

1. 再生医療産業化を取り巻く規制環境と開発動向
   • 再生医療規制改革:薬機法における条件付き期限付き承認制度
   • 同上 :安全性確保法の制定による治療現場の規制
   • 画期的医療製品開発の促進:先駆け審査指定制度
   • 欧米の規制改革:RMAT指定制度
2. 同種間葉系幹細胞製品「テムセル®HS注」の開発と製造販売承認取得
   • ヒト細胞原料入手～細胞製剤製造の品質管理
   • 非臨床試験 (薬効薬理、薬物動態、安全性)
   • 臨床試験 (有効性評価、安全性評価)
   • 審査内容
   • 市販後調査
3. 自己細胞製品「ハートシート®」「ステミラック® 」 の開発と条件付き期限付き承認
   • 臨床試験 (有効性評価、安全性評価)
   • 審査内容
   • 製造販売後承認条件評価計画
4. 再生医療等製品開発における製造品質管理と臨床評価の課題ならびに今後の展開
• 質疑応答・名刺交換