第1部. CTD「概括評価/臨床概要」書き分けのポイント

(2017年11月10日 10:00〜11:30)

1. 2.5臨床の概括評価では申請者の「思い」を書く
   • 個々の治験成績は最小限に
   • 治験全体の考察と承認申請の目的を明確に
   • 但し、検定結果のp値と数値は正確に
2. 2.7.6臨床概要では個々の治験成績を「客観的」に書く
   • 治験総括報告書に基づいた記述で
   • 但し、治験の成績に重点を置いて
   • 考察は2.5に任せましょう
• 質疑応答

第2部. 審査報告書の照会事項が出された背景

～申請データ及びCTDの記載は十分だったのか～

(2017年11月10日 11:45〜13:15)

　医薬品医療機器総合機構 (PMDA) の「医療用医薬品の承認審査情報」に公開されている審査報告書をレビューし、照会事項が出された背景について検討することは申請資料作成に有意義であると考える。代表的な照会事項を示した後、照会事項が出された背景について話してみたい。

1. 新薬の承認審査情報
   1. 医薬品医療機器総合機構 (PMDAのホームページ)
   2. 各ガイドライン (ICHガイドライン等)
2. 審査報告書の照会事項
   1. 代表的な照会事項
   2. 照会事項の種類
   3. 項目別の照会事項
      • 薬理作用及び作用機序
      • 安全性薬理試験
      • 薬物動態試験
      • 毒性試験
      • 臨床薬理試験
      • 臨床試験 (有効性、効能・効果、用法・用量)
      • 臨床的位置付け
3. 照会事項が出された背景
   1. 申請データが原因か? (非臨床試験、臨床試験)
   2. CTDの記載は十分だったか?
4. 照会事項を減らすためには?
   1. チェックリストの作成
   2. CTD2.5の改正について (H29年2月2日)
5. 照会事項へ回答する際の注意と対
• 質疑応答

第3部. 審査経験からみた承認申請資料への要望と着眼点

(2017年11月10日 14:00〜15:30)

1. 承認申請添付資料作成の前に準備すべき事項
2. 審査官が申請資料に感じる無駄な部分、科学的根拠の必要性
3. 審査官はどのようなことに気をつけてチェックしているか
4. 過不足のない文書を書くために
5. 承認申請資料作成のポイント
   • 照会事項回答のポイント
   • 照会意図の確認とそれをとらえた回答作成
   • 回答方針の明確化
   • 回答作成の際の参考資料
   • 再照会を避けるためには
   • 最近の照会事項とその対応の例
6. 専門協議対応における留意点
7. 部会、分科会の対応における留意点
8. 審査当局とのよりよいコミュニケーションについて
• 質疑応答

第4部. データが少ない場合でも申請を上手に進めるコツ

～希少疾患での事例を中心に～

(2017年11月10日 15:45〜17:15)

　データが少ない (試験数が少ない、症例数が少ない) 場合でも申請・承認取得が可能なケースとして、希少疾患がある。本講座では希少疾患を事例として、希少疾患治療薬 (オーファンドラッグ) の申請に必要な手順、データパッケージ、開発する上での留意点等について紹介する。

1. オーファンドラッグ開発の必要性
2. オーファンドラッグについて
   1. オーファンドラッグとは
   2. 対象患者数
   3. 承認状況
   4. 指定数、承認数の推移
   5. 薬効領域別及び企業別承認数
3. オーファンドラッグ承認申請の手順
   1. 開発するにはオーファンドラッグの指定を受ける必要がある
   2. 指定を受けるための要件
   3. 指定申請から指定を受けるまでの流れ
   4. 指定申請の方法
   5. 指定を受けるためのタイミング及びポイント
   6. 指定から承認申請まで
4. 開発戦略
   1. 承認申請の特徴
   2. オーファンドラッグの開発パターン
   3. 未承認薬・適応外薬検討会議、薬事戦略相談
5. オーファンドラッグの臨床データパッケージの例
   1. 臨床試験数、被験者数が少なく、非盲検試験のみで承認されたケース
   2. 医師主導治験で承認されたケース
   3. 二重盲検試験を実施したケース
   4. 国際共同試験を実施したケース
6. 薬価と売上
7. 事業性評価
• 質疑応答