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AAVベクター遺伝子治療薬におけるCMC・非臨床の留意点

AAVベクター遺伝子治療薬におけるCMC・非臨床の留意点

オンライン 開催

開催日

  • 2026年4月21日(火) 10時30分17時15分

修得知識

  • 遺伝子治療、AAVベクターに関する基本知識
  • AAVベクターのCMC開発に関する全般的知識
  • AAVベクターの製造原料の重要性
  • AAVベクターの製造技術とプロセスパラメータ
  • AAVベクターの分析手法と品質特性
  • AAVベクターに関する最新技術や開発手法
  • ウイルスベクター製剤の構成
  • ウイルスベクター製剤の分析方法と品質管理項目
  • ウイルスベクター製剤の安定性に関する概要
  • ウイルスベクターを用いた遺伝子治療等製品の全体概要・開発経緯・課題・非臨床安全評価

プログラム

第1部 AAVベクターにおける製造プロセス開発のキーポイント

(2026年4月21日 10:30〜12:30)

 AAVベクターは、複数のタンパク質とDNAが相互に作用し産生されるため、抗体医薬とは異なる製造プロセスや品質特性に関する様々な留意点が存在する。本講座では、遺伝子治療に用いるAAVベクターの製造プロセスを開発するにあたり、AAVベクターの生産性・品質・製造コストに大きく影響するCMC開発上のポイントから最新の技術開発動向まで、これからAAVベクターの開発に携わる初学者にも分かり易く解説する。

  1. 第1章 遺伝子治療に関する背景
    1. 遺伝子治療
    2. ウイルスベクターの特徴
    3. 遺伝子治療の開発状況
    4. 遺伝子治療の課題と潮流
  2. 第2章 AAVベクターのプロセス開発の概要
    1. AAVベクターの産生メカニズム
    2. AAVベクターの製造方法
    3. AAVベクターの製造において混入する不純物
    4. AAVベクターの品質評価に使用する分析手法
  3. 第3章 一過性トランスフェクション法によるAAVベクターの製造
    1. トランスフェクション工程のプロセスパラメータ
    2. プラスミドDNAの配列設計の重要性
    3. 宿主細胞選択の重要性
    4. バイオリアクターを用いたAAVベクター生産
    5. 上流プロセス開発における統計学的手法・化学工学的手法の活用
    6. 下流プロセス開発における留意点
  4. 第4章 AAVベクターの製造プロセス技術に関する最新動向
    1. 新しい宿主細胞の開発
    2. プラスミドDNA使用量 (製造コスト) を削減する技術開発
    3. 次世代型One Plasmid SystemによるAAVベクター生産
    • 質疑応答

第2部 遺伝子治療薬・細胞医薬品・ウイルスベクターにおける分析・品質管理

(2026年4月21日 13:30〜15:30)

 現在、遺伝子治療用ウイルスベクターである組換えアデノ随伴ウイルス (AAV) の開発が行われ、承認薬も増えてきた。さらに、国内でも臨床試験に向けた取り組みが複数みられるようになってきた。そうした状況に伴い、AAVの製造プラットフォーム技術と品質管理手法の開発が進んできた。
 本セミナーではAAVを中心に、ウイルスベクターの分析と品質管理の必要性、方法と結果の解釈について、データを交えながら説明する。

  1. ウイルスベクター製剤の概要
    1. ウイルスベクター製剤の構成
    2. 不純物の種類と影響
    3. 品質管理の必要性
    4. 規制との関係
  2. ウイルスベクター製剤の分析品質管理項目と分析方法
    1. ウイルスベクター粒子
    2. カプシドタンパク質
    3. 内包核酸
  3. ウイルスベクター製剤の安定性の概要
    1. 各種ストレスとの関係
    2. 溶液組成との関係
    • 質疑応答

第3部 AAVベクター製品における非臨床安全性評価の留意点

(2026年4月21日 15:45〜17:15)

 アデノ随伴ウイルス (AAV) は、in vivo遺伝子治療のベクターとして広く利用されており、現在、世界中でさまざまな疾患を対象としたAAVベクターを用いた遺伝子治療の臨床試験が多数進行している。すでにいくつかの遺伝子治療薬は上市され、実用化が進んでいる。
 AAVベクターの安全性に関するデータが蓄積されつつある中、本セッションでは、AAVベクターを用いた遺伝子治療の開発トレンドと課題について、最新の研究成果や実例を交えて発表する。臨床応用に向け、初期開発から非臨床安全性試験、臨床試験に至るまで、幅広いテーマを取り上げ、AAVベクター遺伝子治療の実用化における課題を整理し、その解決策について議論したい。また、本講演では、非臨床及び臨床の知見からオナセムノゲン アベパルボベクの安全性評価に焦点をあてることで、遺伝子治療用製品を開発するために必要な視点について皆様と共有したい。

  1. 遺伝子治療の特徴
    1. はじめに (遺伝子治療の変遷)
    2. 遺伝子治療の臨床試験
    3. 遺伝子治療:適応症
    4. 遺伝子治療等製品:承認品目一覧
    5. 遺伝子治療における課題
  2. アデノ随伴ウイルス (AAV) の特徴
    1. ウイルスベクター遺伝子治療等製品の構造
    2. 遺伝子治療用ベクター製品としての特性
    3. AAVの指向性
    4. 遺伝子発現カセットの構成要素と複製能
    5. AAVベクターによる目的遺伝子の送達
    6. AAVベクターの免疫原性リスク
  3. オナセムノゲン アベパルボベク (本製品) の概要
    1. 本製品の日本における製造販売承認
    2. 本製品の効能,効果又は性能
    3. 本製品の開発経緯
    4. 本製品の遺伝子工学的構造
    5. 本製品の作用機序
    6. なぜ脊髄性筋萎縮症 (SMA) が本製品の標的適応症となりえたのか?
    7. 本製品の臨床試験 (有効性)
  4. オナセムノゲン アベパルボベクの安全性について
    1. 本製品の安全性対応の経緯
    2. 本製品の安全性評価
    3. 非臨床安全性成績
    4. 生体内分布試験
    5. 次世代への影響
    6. 副成分及び不純物の安全性評価
    7. 非臨床試験からの添付文書への記載事項
    8. 国内における市販後の副作用症例
    9. 本製品の治療方法
    10. 結論
    • 質疑応答

講師

  • 齋藤 俊介
    株式会社シンプロジェン 医療ビジネスユニット
    取締役
  • 内山 進
    大阪大学 工学研究科 生命先端工学専攻
    教授
  • 香川 雄輔
    ノバルティスファーマ 株式会社 開発本部 トランスレーショナルメディスン 前臨床安全性・薬理 (PCS&P) グループ

主催

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: 47,500円 (税別) / 52,250円 (税込)
複数名
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複数名受講割引

  • 2名様以上でお申込みの場合、1名あたり 25,000円(税別) / 27,500円(税込) で受講いただけます。
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ライブ配信セミナーについて

  • 本セミナーは「Zoom」を使ったライブ配信セミナーとなります。
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  • 開催日前に、接続先URL、ミーティングID​、パスワードを別途ご連絡いたします。
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  • セミナー資料は郵送にて前日までにお送りいたします。
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本セミナーは終了いたしました。

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