製薬産業の研究開発投資効率は低下を続けている。先進国においては医療費の膨大化が国家問題となっており、医療経済評価を取り入れた医療費最適化が行われていることも大きな要因である。
　海外大手製薬企業は高薬価が合理的に説明しうる命の危うい疾患や重篤な希少難病を志向した研究開発を行ってる。また急成長をはたしたBVもそのような癌希少セグメントや希少難病に重点を置いた企業も存在する。
　今回は、研究開発動向を分析すると同時に、公開された希少難病データベースを用いた研究開発候補疾患の選択の試みを紹介したい。

1. 創薬の原点とは
2. 大手製薬企業も希少癌と希少疾患にフォーカス
   1. FDAにおける新薬承認 2020
   2. 2026年におけるオーファン薬売上予測
      • 企業・領域
      • 癌以外
      • 内資本企業・癌以外
3. 製薬産業ビジネス環境
4. 希少難病薬の研究開発およびビジネス環境
   1. なぜ、国内製薬企業研究者は希少難病を研究出来なかったのか?
   2. なぜ、国内製薬企業では希少難病研究開発が主要となれないか?
   3. 適応拡大の必要性
   4. 求められる治療の有効性
   5. 対象疾患の患者数
5. 製薬企業における生産性の低下
   1. 年代に時価総額を大幅に増大させた製薬企業
   2. 希少難病薬を手がけている企業が成⻑
   3. 何故、国内製薬企業では希少難病研究開発が主要となれないか?
6. FDAが2013年に承認した一般新薬の売上予測開発コスト、患者有病率それらの相関
7. FDAが2013年に承認したOrphan diseaseの新薬の売上予測、開発コスト、患者有病率
8. 希少疾患指定薬と通常疾患の開発成功確率の比較
   1. 希少疾患指定を受けた品目の成功確率は高い
   2. 適応拡大の必要性
   3. 求められる治療の有効性
   4. NICEによる希少疾患およびウルトラ希少疾患薬価の費用対効果分析
   5. 対象疾患の患者数
9. 希少難病薬成否の要点 (どのモダリティーを選択するか?)
   1. 国内における臨床治験登録例
   2. 遺伝子治療治験の疾患領域
   3. 核酸医薬の売上
   4. 製薬企業の医薬品市場では、2015年以降 癌・免疫領域が著しい伸⻑を示している
   5. 遺伝性希少難病には、免疫系不全と癌を多発する家系・疾患が存在する
   6. Orphanetから入手可能な疾患情報例
10. 国内製薬企業の大半が獲得できていない環境・情報とは
    1. 日本は医療後進国になった
    2. 国内の希少難病情報
    3. Orphanetに収録している6991件の希少疾患の解析結果
    4. Orphanetから入手可能な疾患情報例
    5. 第三者提供の現状について
    6. 希少難病の選択調査計画の概要
    7. その他
11. デジタルヘルスの勃興 (ヘルスケアマネージメントのみならず、希少疾患にも)
12. 更なる研究開発の効率化・迅速化への患者中心主義の重要性
13. 製薬企業・バイオ/デジタルヘルスベンチャーとユーザーを繋げるプログラムの紹介
• 質疑応答