新規モダリティの創薬R&D、ライセンス導出/導入活動は加速化しており、市販品目も拡大している。新たな潮流を反映して、R&D支援センター主催のセミナー出席者からは次のテーマ、内容を含むセミナー希望がありました。 (1) 新規モダリティの事業価値評価方法、 (2) 新規モダリティのビジネス課題、 (3) 意思決定/シナリオの立案方法から意思決定までの運用方法など、 (4) 新規モダリティの価格設定などです。
　本セミナーでは、ADC,PDC,DDS創薬、核酸医薬、放射性医薬、ペプチド医薬、低分子医薬、遺伝子治療薬、再生医療等製品について、中医協薬価資料に基づくケーススタディを提示します。インサイダー情報は開示しませんが、演者が2023年までに100以上の品目について実践実務を分担実行した経験ノウハウを反映します。活発なQ&A、突込みディスカッション大歓迎です。

1. 新規モダリティのビジネス課題
   • ライセンス活動
   • 薬価
   • 事業化戦略
   • 価値最大化
2. 製品像TPPのデザイン策定
   • 新規モダリティR&D段階で限られたデータと仮説
   • TPP (Target Product Profile) 案について
     (誰がどの段階で提案&更新することが多いか?)
   • TPP策定におけるシーズ思考 (川上) と医療ニーズ思考 (川下)
     (双方のインタラクションが必須)
3. アンメット医療ニーズに応答する成功要因
   • 3A
     • Ambitious
     • Achievable
     • Approval
4. 臨床開発候補品の薬価/事業価値評価
   • TPP、開発シナリオ、事業化戦略など
   • 薬価が事業価値に与える影響
   • 製品優位性、患者数、薬価、製造原価、R&D費用他変数は原価方式の薬価にインパクト大
5. ケーススタディ (中医協資料を参考に作成)
   • ADC
   • PDC
   • DDS創薬
   • 核酸医薬
   • 放射性医薬
   • ペプチド医薬
   • 低分子医薬
   • 遺伝子治療薬
   • 再生医療等製品など
6. 人口構造、疾病構造を反映する多変数定量予測モデルの全体像 (構造) と主な計算式
7. 先行する新規モダリティの薬価算定
   • 原価方式
8. 創薬R&D段階でのGO/No – go意思決定
   • Milestone – 0,1,2,3のようにGO/No-go意思決定の連続
   • 0,1,2,3のゼロは重要、準備段階はなぜ重要か??
   • Milestone – Xに入る前に、Xの結果次第でX+1へのGO/No-go判断基準を事前決定/共有
   • Xの結果がいいのに、X+1へNo-go事例
   • R&DプロジェクトGO/No-go決定、リスクテイク、スピードから見る日本の国際競争力
9. まとめ
   • 質問、Q&Aディスカッション