第1部. 開発早期におけるTPPの作成とPOC試験計画および意思決定への活用

(2016年8月23日 10:30〜12:00)

　医薬品開発においては、開発早期段階での適切な意思決定が極めて重要である。本講座では、開発早期におけるTPP設定のポイントおよび留意点、またPOC試験計画の立案と社内の意思決定への活用方法について解説する。

1. 早期判断の重要性
2. TPPの設定
   1. TPPとは
   2. 適切なTPP設定のポイント
   3. 開発初期TPPの設定と共有化
   4. TPPの実例紹介
   5. TPPの維持管理と改訂
3. 開発早期の意思決定
   1. 適切なPOC試験計画の立案、設計
      • TPP達成可能性を評価可能なPOC試験の設計
   2. POC試験結果の的確な判断と意思決定
      • Go/No Go判断基準の事前作成と合意
   3. 意思決定の共有化
• 質疑応答

第2部. 開発早期におけるアンメットニーズの捉え方と開発戦略への活かし方

(2016年8月23日 12:45〜14:15)

　医薬品開発の主要テーマであるTPP (ターゲットプロダクトプロファイル) の実現とそれによるUMN (アンメットメディカルニーズ) を満たす方法を開発のプロジェクトの在りかたを通じて解説する。
　また、所謂ドラッグラグの現状と、いかにその解消が行われてきたかを解説し、今後の戦略的な開発の仕方を考えたい。

1. 製薬ビジネスとは
2. 新薬の開発状況の現状
   1. ドラッグラグは未だ存在するか?
   2. 希少疾患、難病の現状と課題
   3. MHLW主導の開発
   4. 他の先進国の制度との比較
3. UMN (Unmet Medical Needs) を捉えた開発
   1. TPP (Target Product Profile) とは
   2. TPP設定とアンメットニーズ
   3. 開発プロジェクトの責任と役割
   4. TPPから製品プロファイルへ
   5. UMNの掘り起し具体的成功例
• 質疑応答

第3部. 開発早期意思決定における薬事的視点からの検討事項

(2016年8月23日 14:30〜16:00)

　医薬品開発プロセスにおいて、製薬企業が、製造販売承認を目的とした臨床試験 (治験) へ進む場合、最も重要かつ多大な経営資源を必要とする段階は第III 検証試験 (治験) 段階であることは異論はないであろう。
　利益性の高い市場を狙って、迅速に創薬の発見や、開発候補品の管理を行う上で、見込みのない開発候補品、自社のPortfolioに適合しない候補品などについて、時機を射た意思決定が求められる。
　所謂Lead Optimizationを経て、初めてヒトを対象とする臨床試験 (治験) 並びにPOC (Proof of Concept) の為の探索へと進む開発初期段階における意思決定は、研究開発費の適正化や投資利益率の維持において、成功する企業としての必須要件とされている。今回は、初期開発段階における意思決定における医薬品の価値を最大化できるよう薬事戦略の在り方と運用について解説します。

• Company Portfolio (事業ポートフォリオ)
• Specialty Chemicals (スペシアリティー ケミカルズ)
• Disease State (対象疾患)
• Regulatory Land scape & Strategy (規制環境と戦略)
• Regulatory Intelligence (レギュラトリーインテリジェンス)
• Regulatory Deliverables under Concept of “ Kill First” (迅速な意思決定に資する薬事課題)
• Company Decision Making in Early Phase (開発早期における意思決定)
• Early Phase in Global Development Process Model? (グローバル開発プロセス開発早期)
• Accelerated POC? (迅速なプルーフ オブ コンセプト)
• Core Team & Roles (開発早期のチームと役割)
• Clinical Pharmacology & Explanatory Study (臨床薬理と探索試験)
• Expected Launch Label? (市場導入時のレーベル)
• Work Sheet Model (ワークシートの活用)
• Discrimination Point & Uncertainty (判別点と不確実性)
• R&D Due Diligence ? (個別開発候補品の評価のためのデユ ディリジェンス)
• Fair process in Decision Making (意思決定におけるフェアープロセス)
• 質疑応答

第4部. 医薬品開発早期における事業性評価と意思決定

(2016年8月23日 16:00〜17:30)

　意外に混乱のもとになる基礎研究段階の化合物との区別と、開発初期段階での不確定要素の取り扱い方やデューデリジェンス、意思決定の手法について主に失敗例を挙げながら解説します。

1. 開発早期段階の医薬品候補化合物とは
   - 開発早期段階の医薬品候補化合物と基礎研究段階の化合物では評価もライセンスも全く異なります。
   1. 基礎研究段階の化合物との違い
   2. 基礎研究段階の化合物の評価とライセンス
2. 不確定要素の取り扱い方
   - 開発初期段段階では不確定要素の数やその変動幅が大きいにもかかわらずライセンスの意思決定をしなければなりません。
   1. 重回帰分析の考え方
   2. 差別化ポイントの明確化
   3. 対象疾患および患者の絞り込み
   4. 推定薬価
   5. 市場性
   6. ドクターズサーベイの活用
3. デューデリジェンスのポイント
   - 開発早期段階では化合物評価に関わるデューデリジェンスはあまり意味がありません。
   1. 研究開発戦略
   2. 研究の背景と研究者
   3. GLP/GMP製造施設
4. 開発初期段階での意思決定
   - 上市の可能性ではなく後期開発段階への移行の可能性がポイントになります。
   1. リアルオプション理論
   2. リスク回避の方法
   3. 開発後期への移行のポイント
• 質疑応答