第1部. ウルトラオーファン及びオーファンドラッグのマーケティングと新しいビジネスモデル

(2016年3月14日 11:15〜14:00)

　ウルトラオーファン・オーファンドラッグ市場における製薬企業のマーケティング戦略は従来のブランドマーケティングとは一線を画するものであり、多くのチャレンジまた幅広い活動が要求される。個々の患者へ視点を移していくことや医師の診断のモチベーションをいかにあげていくかなど課題も多く存在している。しかしながら製薬企業の使命として次世代の製品開発と貢献、従来とは違った市場の捉え方・異なったマーケティング手法など学ぶべき点も多く、今後の動向を議論していきたい。

1. 現状のウルトラオーファン・オーファンドラッグ領域の市場動向は?
   • 市場参入の増加背景と製品領域
2. 臨床現場でのオーファンドラッグの実際
   • アンメットニーズ、医師の診断力及び治療医療機関の課題
   • 潜在患者と治療介入可能な患者
3. ウルトラオーファン含むオーファンドラッグのマーケティング
   • 国内外での開発状況など
   • 海外での活発な組織動向と日本での現状
   • 今後の企業活動として重要なこと及び新しいビジネスモデル
• 質疑応答

第2部. ウルトラオーファンドラッグの開発支援・助成金の受け方のポイント

(2016年3月14日 14:15〜15:45)

　医薬品医療機器法の中でのオーファンドラッグの位置づけを紹介し、その中でいわゆるウルトラオーファンドラッグが誕生した経緯、その中身について解説する。さらに、ウルトラオーファンドラッグを開発しようとする企業に対する国の開発支援制度について、特に助成金の受け方について説明する。また、実際にこれらの開発に関わった企業の声も一部紹介する。

1. ウルトラオーファンドラッグとは
   1. オーファンドラッグと希少疾病用医薬品
   2. 医薬品医療機器法における医薬品の定義付け
   3. 医薬品医療機器法における希少疾病用医薬品の定義付け
   4. 希少疾病用医薬品の中のウルトラオーファンドラッグとは
2. ウルトラオーファンドラッグの指定を受けるメリット
   1. 優先的な治験相談及び優先審査の実施
   2. 再審査期間の延長
   3. 開発に必要な試験研究費への助成金交付
   4. 試験研究に関する指導・助言
   5. 試験研究費に対する税制上の優遇措置
3. ウルトラオーファンドラッグの指定の受け方
   1. 医薬品医療機器法における厚生労働大臣指定
   2. 指定を受けるための要件
   3. 指定前相談の受け方と指定前相談の申し込み方法
   4. 指定申請の方法
   5. 指定に当たっての注意
4. 助成金交付の受け方
   1. 助成金交付の年間スケジュール
   2. 助成金を受けるための手続き
   3. 助成金を受けた後の手続き
5. 開発支援を受けた企業の声
   1. 開発支援を受けるに当たっての心構え
   2. 開発支援を受けて良かったこと
• 質疑応答

第3部. 当局の経験からみたウルトラオーファンドラッグ開発・申請の留意点

(2016年3月14日 16:00〜17:15)

　希少疾患・難病における医薬品・医療機器等の開発は活発にはなっているものの、まだ多くの課題が存在している。それらの克服のために、国内外の支援制度をしり、規制当局とともに臨床開発促進に向けて取り組むべき課題やその解決策を探る。

1. 難病、希少疾患について
   1. 難病と希少性
   2. 難病治療薬はオーファンドラッグ
   3. ウルトラオーファンドラッグについて
2. 国内外のオーファンドラッグ関連制度
   1. 日本の希少疾病用医薬品指定制度
   2. 国内外の制度比較
   3. 新たな制度、動向
3. 難病の臨床開発の課題
   1. 難病、希少疾患の医薬品開発における特徴
   2. 臨床開発の問題点
   3. その課題と解決策
4. ウルトラオーファンドラッグの治療薬開発にむけて
   1. 患者情報を集める患者レジストリー
   2. 臨床研究実施施設の基盤整備、臨床試験ネットワーク
   3. 研究資金の確保
   4. レギュラトリーサイエンス
   5. 希少疾患での承認審査のあり方
   6. Biomarker
   7. Small clinical trial
   8. 条件付承認制度
• 質疑応答