第1部「再生医療等製品、特に細胞医薬における承認申請・審査とCMCの課題」

(2026年9月30日 10:30〜12:30)

　医薬品の製造承認制度は1961年の薬事法施行以降、長年にわたり承認申請・審査・CMCに関する知識が蓄積されてきました。一方、再生医療等製品、特に細胞医薬は、2007年の国内第1号製品承認以降も承認実績が限られており、多くの企業が試行錯誤しながら開発を進めています。
　本講演では、既承認品目の公開資料を基に、細胞医薬の承認申請に必要となるCMC情報をCTD構成に沿って整理し、申請準備に役立つ実務的な視点を紹介します。
　再生医療等製品、特に細胞医薬の承認申請に必要となるCMC試験について、CTD Module 2.3を中心に体系的に理解し、既承認品目の公開資料から読み取れる審査上の着眼点が学べる。これにより、承認申請に向けて早期に準備すべきCMC課題と資料作成の実務ポイントを把握できる。

1. はじめに
   1. 再生医療等製品・細胞医薬の承認実績と開発上の特徴
   2. 既承認品目の公開資料から読み取るCMC審査上の着眼点
2. CTD Module 1:申請書等行政情報
   1. 再生医療等製品の申請区分等
   2. 製造所、製造販売業者、製造管理・品質管理体制の整理
   3. GCTP適合性調査に向けた準備事項
   4. PMDA相談戦略:品質相談、材料適格性相談、申請前相談
3. CTD Module 2.3:Quality Overall Summary (QOS)
   1. Module 2.3の構成とCMC全体像:原料細胞から最終製品まで
   2. 開発経緯、製造方法の変遷、工程変更履歴の整理
   3. 重要品質特性、Critical Quality Attributesの設定と管理戦略
   4. 品質リスクと管理戦略:何を、どこで、どのように管理するか
4. QOSに記載すべき主要CMC情報
   1. 原料細胞のドナー適格性、採取・受入れ、トレーサビリティ
   2. 培地、血清等の原材料・副資材管理
   3. 製造工程、工程内管理、重要工程パラメータ
   4. 細胞特性解析、力価試験、安全性試験
   5. 規格及び試験方法
   6. 安定性、保存条件、輸送条件、使用時調製
• 質疑応答

第2部「iPS細胞由来製品における承認審査と非臨床安全性評価の考え方」

(2026年9月30日 13:30〜15:15)

　今年に入ってiPS細胞由来製品が2製品、日本で世界初の承認を取得し、実用化の段階に入っている。今後、iPS細胞由来製品の製造販売承認申請を検討する際に活用できるiPS細胞由来製品の非臨床安全性評価の考え方について解説する。

1. 再生医療等製品の製造販売承認申請
   1. iPS細胞由来製品の規制上の位置づけ
   2. 申請資料
   3. 信頼性保証
   4. 申請から承認まで
2. iPS細胞由来製品の非臨床安全性評価
   1. 基本的な考え方
   2. 一般毒性評価
   3. 造腫瘍性評価
   4. 非細胞成分・不純物の安全性評価
   5. 審査のポイント
3. 参考
   1. 指針・ガイダンス等
   2. 参考URL
• 質疑応答

第3部「細胞医薬の製造・品質試験の実際」

〜CDMO視点で考える承認申請を見据えたCTD対応・品質設計・規格設定の実務〜

(2026年9月30日 15:30〜17:30)

　再生医療等製品・細胞医薬の開発では、製造プロセス、品質試験、規格設定を含むCMC戦略が、承認申請および商用化に向けて極めて重要となる。一方で、細胞医薬は生体由来原材料を用いる特性上、製品ばらつきや工程依存性が大きく、従来医薬品とは異なる品質設計・品質保証の考え方が求められる。
　本講演では、CDMOの実務視点から、CAR-T細胞やMSC製剤等を例に、CTD Module 3を見据えた製造・品質試験、品質設計、規格設定、Validation、Comparabilityの考え方について概説する。さらに、商用製造を見据えたCMC戦略および今後の細胞医薬製造の方向性についても紹介する。

1. 再生医療等製品・細胞医薬の現状と市場動向
2. 細胞医薬におけるCDMOの役割
3. 細胞医薬におけるCMC戦略の重要性
4. CTD (Common Technical Document) の基本構造
5. CTD Module 3 (CMC/Quality) の概要
6. 細胞医薬におけるModule 3の課題
7. 細胞医薬における品質設計 (QbD) の考え方
8. CQA (Critical Quality Attributes) とCPP (Critical Process Parameters)
9. Control StrategyとValidation戦略
10. CAR-T細胞製剤の製造工程とCMC上の論点
11. CAR-T細胞製剤における品質試験・規格設定
12. CAR-T細胞製剤におけるComparabilityと商用化課題
13. MSC製剤の製造工程と品質設計
14. MSC製剤におけるPotency assayと規格設定
15. 生体原材料・物流・Chain of Identity/Chain of Custody
16. Tech TransferとKnowledge Transfer
17. APS、PPQ、Process Validationの考え方
18. 商用製造を見据えたCMC/品質保証体制
19. 電子化・MES/eBR・Data Integrityへの対応
20. 今後の細胞医薬製造とCDMOの方向性
• 質疑応答