遺伝子治療にはin vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療という2つのカテゴリーがあり、用いられるベクターも異なる。本講座では、遺伝子治療の概説から臨床開発の現状、法規制要件、非臨床安全性試験の考え方、臨床試験デザイン等について述べる。我が国でも相次いで製品が承認されて遺伝子治療に対する関心も高まっているところであり、これら製品の開発・審査過程に対する考察も加えて、今後の発展につなげたい。

1. 遺伝子治療概観
   1. in vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療
   2. 代表的ベクターと適用疾患
   3. 臨床開発の現状
2. 法規制要件とその対応
   1. 生物由来原料基準
   2. カルタヘナ法
3. 非臨床安全性試験
   1. 非臨床安全性試験の基本的考え方
   2. 一般毒性試験のポイント
   3. 造腫瘍性試験のポイント
   4. 増殖可能型ウイルス
   5. GLP対応
4. 臨床試験
   1. エンドポイント設定と試験デザイン
   2. 用量設定
   3. 条件及び期限付承認と先駆け指定
5. ケーススタディ
   1. in vivo遺伝子治療:ヒト肝細胞増殖因子 (HGF) 遺伝子治療薬
   2. ex vivo遺伝子治療:キメラ抗原受容体T細胞 (CAR – T細胞) 療法
6. 開発支援ツール
   1. 旧確認申請とレギュラトリーサイエンス相談
   2. 技術的ガイダンスと品質・安全性指針
   3. 欧米規制当局のガイダンス