2025年1月にICH E6 (R3) の「Principles」と「Annex 1」がステップ4に到達した。また、ICH E6 (R3) の「Annex 2」では、2024年11月26日から2025年1月25日までパブリックコメントが実施されたが、ステップ3に到達したことになる。この「Annex 2」で補足する要素として、「Decentralised elements」、「Pragmatic elements」、「Real-world data (RWD) sources」があるが、特にRWD sourcesにおいては、人を対象とする生命科学・医学系研究に関する倫理指針 (生命科学・医学系指針) に基づく患者レジストリ構築に関わる研究で収集したデータの二次利用・第三者提供による医薬品開発等における薬事目的での利活用の議論が進んでいる。
　本講座では、生命科学・医学系指針や個人情報保護法をふまえ患者レジストリの構築とレジストリデータの利活用に関する実務事例を紹介する。

1. 患者レジストリ構築に関わる研究
   1. 薬事目的での利活用に資する研究計画書・説明文書作成時の留意点
      1. 個人情報保護法や生命科学・医学系指針の重要ポイント
      2. 研究実施体制
      3. インフォームドコンセントにおける留意点
      4. データ取集項目とデータ収集のタイミング
      5. レジストリデータ利活用に関する委員会の設置
   2. 「Regulatory grade」での信頼性担保の方策
      1. ITプラットフォームの構築
      2. コンピュータ化システムバリデーション (監査証跡を含む)
      3. ユーザー管理
      4. システム改修
         • 研究計画書
         • ITプラットフォーム
      5. データマネジメント、モニタリング、監査
2. レジストリデータ利活用に関わる研究
   1. 薬事目的での利活用に資する研究計画書・オプトアウト文書作成時の留意点
      1. 個人情報保護法や生命科学・医学系指針の重要ポイント
      2. 研究実施体制
      3. アプトアウト (情報公開文書の公開と拒否機会の提供)
      4. データ取集項目とデータ収集のタイミング
      5. レジストリデータ利活用に関する委員会の設置
   2. 薬事目的での利活用に資するデータセット作成・受領時の留意点
      1. レジストリ保有者に対する実地調査
      2. 利活用研究データセット提供の手順
      3. 利活用目的に応じた信頼性に関する確認
3. レジストリデータの活用目的 5項目
   • 「承認申請等におけるレジストリの活用に関する基本的考え方」薬生薬審発0323第1号
   1. 臨床試験計画時における実施可能性の調査等
   2. 臨床試験において外部対照等として承認申請等における有効性・安全性の評価に活用
   3. 臨床試験の補完又は代わりとして承認申請等における有効性・安全性の評価に活用
   4. 条件付き承認を受けた医薬品及び医療機器、並びに条件及び期限付き承認を受けた再生医療等製品における評価に活用
   5. 製造販売後における有効性・安全性の評価に活用
• 質疑応答