新薬の開発において、治験薬製造は避けて通ることのできないプロセスである。そして、製造承認申請後も適合性調査の中で治験薬に関係する調査が行われる。そのため、治験薬の設計・品質管理の失敗は、イコール開発の失敗につながる製剤担当者にとっては極めて重要な取り組みとなっている。
　しかし、開発段階を対象とした規制当局のガイドラインや通知は限られており、特に臨床試験の各段階で治験薬の製造・品質管理に係る検討内容や取得すべきデータは異なり、バリデーションや有効期間の設定、治験薬都有の包装設定、一貫性/同等性を含むいろいろな課題がある。
　本セミナーでは、医薬品開発において、製剤開発担当者が理解しておくべきこととして、6つのポイントに焦点をあて、各課題にどう対応すべきか、演者の経験を中心に紹介する。また、近年バイオ医薬品の開発が話題となっているが、そこには従来と異なる対応も必要となっており、そのポイントについても一部紹介する。

1. はじめに – 医薬品開発における治験薬の位付け –
   1. 臨床試験の特徴と成功確率 – 何が失敗の原因となるか –
   2. 治験薬の特徴と過去の話題 – Phase 1用製剤はGMP適用外? –
   3. 臨床試験で使用される治験薬
      • マイクロドーズ試験
      • 臨床薬理試験
      • 探索的臨床試験
      • 検証的臨床試験&Pivotal試験
   4. Placebo製剤と治験薬に求められる包装とは?
2. 製剤開発と治験薬の係わり – 製剤開発の成果が治験薬につながる! –
   1. QbD・品質リスクマネジメントに基づいた製剤開発のポイント – 主観性の最小化 –
   2. QbDに基づく取組みの妥当性 – 数値の保証からStoryの保証へ –
   3. 信頼性の基準に基づいた開発研究とは?
3. 治験を開始ためのプロセスと申請資料
   1. 治験を始めるために必要な手続き
      • 日本の場合の手続き
      • 米国の場合の手続き
      • 欧州の場合の手続き
   2. 日米欧における治験に必要な資料とは?
      • 治験届
      • IND
      • CTX
4. 治験薬製造 (治験薬GMP) にどう対応すべきか
   1. 治験薬GMPのポイント – 医薬品GMPと何が異なるか –
   2. 治験薬の同等性 – 製剤的な同等性、生物学的な同等性 –
   3. バリデーションかベリフィケーションか – 判断基準とは? –
   4. 治験薬製造に係るQ&A – 治験薬製造に対する査察はあるか?他 –
5. 治験薬の安定性をどうやって担保するか
   1. 治験薬に求められる有効期間とは? – 加速条件ではダメ? –
   2. 治験薬の有効期間・使用期限をどう設定するか?
   3. 治験薬の輸送及び使用上の安定性データ
6. 治験薬の委託製造におけるポイント
   1. 治験薬を委託製造する場合のポイント
      • 組織
      • 文書
      • 人材
   2. 技術移転とトラブル対応 – トラブル事例を中心に –
7. 適合性調査における治験薬関連質問事項とは?
   1. 適合性調査のポイント – 何を確認されるのか
   2. 信頼性基準に基づいた資料とは?
8. バイオ医薬品の治験における特徴
   1. バイオ医薬品の品質 – その特徴と対応 –
   2. バイオ医薬品の品質管理と治験開始までのプロセス – カルタヘナ法とは何か –
9. まとめ
• 質疑応答