希少疾患の臨床開発・承認申請戦略戦略構築への活用

～海外データやレジストリーの活用、QbDやRWD活用でのポイント留意点～

オンライン開催

医薬品

開催日

2024年5月23日(木) 10時00分～ 16時30分

プログラム

第1部希少疾患の臨床開発計画と承認申請戦略

〜開発・薬事戦略と開発コスト戦略〜

(2024年5月23日 10:00〜12:00)

　希少疾患は患者数が少なく、多くは遺伝病である。それゆえ、その医薬品のcが高く、費用対効果からも敬遠されがちであった。しかし、現在、情報処理技術による病態解明が進み、核酸医薬や再生医療など新たなモダリティーが開発され、疾患の根本治療に至る可能性が高まってきている。
　本講座では希少疾病用医薬品の開発・薬事戦略に関する知識と、承認申請において付随する製造・流通対応とそのコスト戦略を説明する。

はじめに。新しいモダリティーと希少疾病用医薬品への応用
世界および日本における希少疾患の定義と種類
1. 世界・地域に特徴的な希少疾病
2. 患者学・患者中心の医療の概要
日本における希少疾病用医薬品・再生医療等製品の開発・薬事戦略
1. 希少疾病用医薬品等の指定制度や申請の概要
  - 希少疾病用医薬品指定制度 (ODD) と優先審査
2. 臨床試験における課題と対応
  - 規制当局とのコミュニケーション
  - 海外データやレジストリーの活用
3. 再審査制度と製造販売後調査
希少疾病薬の開発コスト戦略
1. 製造販売業の取得と規制対応組織のミニマム構築
2. 製造・品質保証・物流における原価計算と薬価交渉
3. 販売時の営業組織構築と販管費対策
4. バリューチェーン構築事例
まとめ

質疑応答

第2部開発計画・被験者リクルートの課題解決策

(2024年5月23日 12:45〜14:45)

　日本だけでなく世界的な新薬開発の流れとして、プライマリーケアではブロックバスターとなり得る化合物の創出が困難となり、がん領域及び希少疾患領域での新薬開発が主流となっている。
　ただ、希少疾患領域ではその患者数の少なさから臨床試験自体のFeasibility、コスト、被験者リクルートメント含めたオペレーションの困難さ及び開発リスクがあり、さらに上市後に研究開発費、営業費等を回収するだけの利益が得られないかもしれないという事業性評価上のリスクもある。
　どのようにしてそれら課題をクリアして、開発を推進するのか、Post Covid – 19を考えたときのリアルワールドデータを用いた新たな開発手法への挑戦を含めて希少疾患の開発計画及び被験者リクルートの課題解決策についてお話したい。

オーファンドラッグの開発戦略
1. オーファンドラッグ開発の課題
2. オーファンドラッグ開発の経験事例
3. 制度及び事業性評価を踏まえた開発戦略
Quality by Design, Quality Management Systemに基づいた開発計画
1. QMSの概要
2. Lean Six Sigmaの概要
3. Risk management及びIssue Management
4. Quality by Designによる開発計画立案
効果的な被験者リクルートメント
1. Trial feasibility及びSite feasibilityでの対策
2. 治験実施中での対策
Post Covid – 19のリアルワールドデータを利活用した希少疾患開発戦略
1. 世界におけるリアルワールドデータを利活用した開発事例
2. 日本におけるリアルワールドデータの利活用の現状
3. Post Covid – 19のリアルワールドデータを利活用した希少疾患開発戦略
まとめ

質疑応答

第3部臨床試験デザインとエンドポイント設定での留意点

(2024年5月23日 15:00〜16:30)

　収集可能な症例数に限界がある場合の臨床試験デザインの考え方については、規範となるようなものはない。とりわけ、国内ではPMDAの治験相談等の仕組みを活用して、個別にその方向性が定まっていくことが多い。
　本講座では、疾患の特殊性から少ない症例で臨床試験を行わざるをえない状況下における試験デザインのポイントについて、統計的側面を含め最近の情報を元に紹介する。

既承認薬で実施された小規模臨床試験 (事例)
国内外の小規模臨床試験に対する考え方
1. 欧州のガイドライン
2. 米国の考え方
3. 日本の考え方
試験デザインとエビデンスの示し方
1. 何をエンドポイントにするか?
2. 何を比較対照に置くか?
3. どんな統計解析手法を使用しているか?
4. 検出力を高めるためにできることは?
臨床データパッケージの考え方
1. 本邦の実態
2. 規制当局の視点
3. JPMA タスクフォースの報告書 (2022年12月)

質疑応答

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講師

鈴木聡氏
合同会社鈴木聡薬業事務所
小澤郷司氏
株式会社 Real Discovery Outdoors

代表取締役
松尾富士男氏
スタットコム株式会社統計解析部

取締役

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主催

株式会社技術情報協会

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病院などの医療機関・医療関連機関に勤務する医療従事者
文部科学省、経済産業省が設置した独立行政法人に勤務する研究者。理化学研究所、産業技術総合研究所など
公設試験研究機関。地方公共団体に置かれる試験所、研究センター、技術センターなどの機関で、試験研究および企業支援に関する業務に従事する方

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開始日時		開催方法
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2025/12/22	再生医療等製品開発におけるプロジェクトマネジメントの進め方と評価手法	オンライン
2025/12/22	ASEAN各国の医薬品申請のための薬事制度と申請資料作成方法	オンライン
2025/12/22	GMP英語入門講座	オンライン
2025/12/22	医薬品製造の品質強化に向けたヒューマンエラーの予防対策	オンライン
2025/12/23	製薬用水入門講座	オンライン
2025/12/23	統計学が専門でない人向けのサンプルサイズ設定演習	オンライン
2025/12/23	GMPにおけるキャリブレーション (校正) の重要ポイント	オンライン
2025/12/23	細胞培養の基礎・品質管理と品質に係る検査・試験の留意点	オンライン
2025/12/23	医薬品製造工場・試験室における紙文書・紙記録から完全電子化/ペーパーレス化へのプロセス・管理とDX、DI、AIを活用した対応策・運用の留意事項	オンライン
2025/12/24	生成AIシステムのCSV実施とAIリテラシー教育セミナー	オンライン
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2026/1/5	ICH E6 (R3) / ICH E8 (R1) が要求するTPP、CTQ 要因、QTLの考え方を取り入れたプロトコル・臨床開発計画の組み方	オンライン
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2026/1/6	GMP英語入門講座	オンライン
2026/1/6	新規モダリティにおける事業性評価手法	オンライン
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2026/1/8	RMP (リスク管理計画) ・リスク最小化活動の適時適切な検証・更新とRWD活用スキル	オンライン
2026/1/8	GMPにおけるキャリブレーション (校正) の重要ポイント	オンライン

発行年月
2021/8/26	薬事規制・承認審査の3極比較と試験立案・臨床データパッケージ/CMCグローバル申請
2021/8/26	薬事規制・承認審査の3極比較と試験立案・臨床データパッケージ/CMCグローバル申請 (製本版＋ebook版)
2021/5/27	[Global] 治験/市販後での安全性情報の収集・評価・報告要否とPVベンダーコントロール
2021/5/27	[Global] 治験/市販後での安全性情報の収集・評価・報告要否とPVベンダーコントロール (書籍 + ebook版)
2021/3/30	経験/査察指摘/根拠文献・規制から導く洗浄・洗浄バリデーション:判断基準と実務ノウハウ (製本版＋ebook版)
2021/3/30	経験/査察指摘/根拠文献・規制から導く洗浄・洗浄バリデーション:判断基準と実務ノウハウ
2020/6/30	米国での体外診断用医薬品の開発/審査対応実務集
2020/4/27	各国要求及び治験環境と現地の実情
2020/3/30	当局要求をふまえたデータインテグリティ手順書作成の要点
2020/2/27	海外データ (試験施設) /海外導入品の信頼性基準適用と効率的なデータ利用・CTD申請
2019/8/1	データインテグリティ規程・手順書
2019/6/27	EU GVP Module I /ISO9001要求をふまえたQuality Management System の実装と運用
2019/6/27	FDAが要求するCAPA導入の留意点
2019/5/31	医薬品モダリティの特許戦略と技術開発動向
2019/4/24	洗浄バリデーション実施ノウハウと実務Q&A集
2018/11/30	希少疾患用医薬品の適応拡大と事業性評価
2018/10/30	高薬理活性医薬品封じ込めQ&A集 Part2
2018/9/28	腸内細菌叢を標的にした医薬品と保健機能食品の開発
2018/8/31	がん治療で起こる副作用・合併症の治療法と薬剤開発
2018/7/31	医薬品・医療機器・再生医療開発におけるオープンイノベーションの取り組み事例集

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