2022年6月23日「再生医療等製品におけるCMC薬事・申請の主な課題とそのポイント」

　新モダリティ医薬品の一つである再生医療等製品の開発、承認が世界的に増えている。一方で、その開発の難易度も高まっている。
　本講座では、再生医療等製品の開発プロセスとその製造と品質の課題を理解する。さらにその主な課題と品質管理戦略を事前に理解することで、再生医療等製品の開発上のリスクを回避、低減し、不要なコストと開発期間を削減することにより製品化の成功確率を上げるポイントを学ぶことを目的とする。

1. 再生医療等製品の特徴
   1. バイオ医薬品と再生医療等製品の比較
   2. 再生医療等製品の3つのタイプ
   3. 再生医療等製品たるコンビネーション製品
   4. 再生医療等製品の主な課題
2. 再生医療等製品の基本的な開発プロセス
   1. 再生医療等製品の前臨床研究
   2. 再生医療等製品の臨床研究
   3. 再生医療等製品の治験
   4. 再生医療等製品の承認申請
   5. 再生医療等製品の市販
3. 再生医療等製品のPMDA相談
   1. 再生医療等製品のRS総合相談、RS戦略相談
   2. 再生医療等製品の事前面談と対面助言相談
   3. 医薬品・医療機器・再生医療等製品の先駆け審査指定制度
   4. 再生医療等製品の先駆け総合評価相談
4. 再生医療等製品におけるガイダンス
   1. 再生医療等製品の5指針
   2. 再生医療等製品のミニマムコンセンサスパッケージ (MCP)
   3. 生物由来原料基準
5. 再生医療等製品のCMCのドキュメンテーション
   1. 再生医療等製品の臨床研究~承認申請の各開発段階の品質のドキュメンテーション
   2. 製造方法並びに規格及び試験方法等に関する資料:
      1. 製品の構造、構成細胞、導入遺伝子に関する資料
      2. 使用する原料、材料又はそれらの原材料に関する資料
      3. 製造方法に関する資料
      4. 規格及び試験方法に関する資料
   3. 安定性に関する資料:
   4. 輸送、保存条件、有効期間の根拠に関する資料:
   5. CTD形式のドキュメンテーション
      • S.1 一般情報
      • S.2 製造
      • S.3 特性
      • S.4 原薬の管理
      • S.5 標準品又は標準物質
      • S.6 容器及び施栓系
      • S.7 安定性
      • P.1 製剤及び処方
      • P.2 製剤開発の経緯
      • P.3 製造
      • P.4 添加剤の管理
      • P.5 製剤の管理
      • P.6 標準品又は標準物質
      • P.7 容器及び施栓系
      • P.8 安定性
      • A.その他
6. 再生医療等製品のCMC開発における主な課題
   1. 再生医療等製品の製法検討
   2. 再生医療等製品の製造の技術移転と同等性評価
   3. 再生医療等製品における分析法バリデーション
   4. 再生医療等製品の治験品製造
   5. 再生医療等製品のベリフィケーション
   6. 再生医療等製品の商用製法の確立
7. 再生医療等製品のCMC課題への対応のポイント
   1. 副構成体 (医療機器、器具等) の開発
   2. 文書作成における信頼性の保証
   3. 難易度の高い製造の技術移転と同等性評価
   4. 品質特性評価と品質管理戦略の構築
   5. Non – GMP/GMP/GCTP対応
   6. PMDA相談、承認申請資料の作成
8. バイオロジクスのCMC開発デザイン
   1. 抗体医薬品/バイオ医薬品のCMC開発デザイン
   2. 再生医療等製品のCMC薬事デザイン
   3. 製品開発のベストプラクティス
• 質疑応答

2022年6月24日「再生医療等製品における承認申請 (品質・非臨床・臨床試験) の留意点と当局の要求事項」

　再生医療等製品は、その特性、態様、適用法、対象疾患等が多様であることから、これまでの低分子医薬品のように、必ずしも一様な評価方法や基準があるわけではありません。
　本セミナーでは、再生医療等製品に関する法規制及び再生医療等製品を利用した医療の全体像を理解し、それらを踏まえて、製造販売承認に向けて、どのように開発を進めて行けばよいか、わかり易く解説します。

1. 再生医療等製品を取り巻く法規制について
   1. 再生医療等製品とは
   2. 再生医療のレギュレーション
   3. 再生医療等製品GCPと医薬品GCPとの違い
2. 再生医療等製品の品質について
   1. 原料等の適格性
   2. 規格及び試験方法並びに工程内管理試験
   3. 安定性試験
   4. 製造工程由来不純物の安全性評価
   5. ウイルス等感染性物質に対する考え方
   6. 細胞バンクの概念
   7. 同等性/同質性の評価
   8. 品質についての具体的な留意点
3. 再生医療等製品の非臨床安全性について
   1. 一般毒性試験
   2. 造腫瘍試験
   3. 抗原性試験
   4. 非細胞成分の安全性評価
   5. 生命維持に関わる機能への影響評価
   6. 体内動態
   7. 非臨床安全性についての具体的な留意点
4. 再生医療等製品の臨床試験について
   1. 効力又は性能を裏付ける試験
   2. 臨床試験のデザイン
      1. 用法及び用量
      2. 有効性評価
      3. 安全性評価
5. 再生医療等製品の製造販売承認申請に向けて
   1. 製造販売承認申請の進め方
   2. 再生医療等製品のPMDAの相談業務
   3. 審査報告書の活用
   4. コンビネーション製品
6. 現在までに承認された再生医療等製品について
   1. 現在までに承認申請された再生医療等製品16品目 (2021年12月現在)
   2. 代表的な再生医療等製品の開発について
7. 現在研究中の再生医療等製品と先進的な技術について
• 質疑応答