第1部. 海外のオーファンドラッグ開発企業の化合物評価

(2022年1月24日 10:00〜12:00)

　オーファンドラッグについては世界的に強力な開発促進策が講じられています。その結果、オーファンドラッグは創薬ベンチャー企業の格好の研究開発対象となり、これに特化しているスペシャルティファーマも増えています。一方、製薬大企業はオーファンドラッグの開発経験がほとんどなく、また、規模の有利さも発揮しにくいことから、創薬初期の大きな研究開発リスクを避けて、豊富な資金力を背景にステージアップした有望開発化合物をまとめ買いする、あるいは、M&Aで関連する創薬基盤技術や人材などのリソースをまとめ買いする事例が増えています。
　一方、医薬ライセンスの対象が創薬基盤技術や開発初期化合物に変わって、これまでのような化合物評価を行うことが難しくなっています。その結果、安易に従来の医薬ラインセスの考え方を踏襲したライセンス例で紛争が多発しています。
　そこでこのセミナーでは、海外製薬企業のオーファンドラッグ候補化合物の評価ポイントとライセンサーとライセンシー間の収益配分の留意点について概説するとともに、医薬ライセンスの視点からニッチバスター戦略や加熱しているM&Aの問題点について考察したいと思います。

1. オーファンドラッグの化合物評価のポイント
   1. 稀少疾患治療薬研究開発促進策の活用
   2. 開発優遇策
   3. 薬価加算
   4. 疾患領域の留意点
   5. 薬理作用の新規性
   6. 適用外使用の可能性
   7. バイオマーカー
   8. ウルトラオーファンドラッグ
2. 海外企業の評価基準とその留意点
   1. ライセンス評価の特徴
   2. 創薬研究ポリシーとその証明 (PORC) の重要性
   3. 特許制度の違いと特許戦略の特徴
   4. 医薬品開発に関する公的支援策の違い
3. ニッチバスター戦略とその開発化合物のライセンスの問題点
   1. 適用拡大戦略のメリットとデメリット
   2. ニッチバスター化とブロックバスター化
   3. リソースの拡散と創薬ポリシー崩壊の恐れ
   4. 売上げ増加に伴う収益性バランスの崩壊と対策
   5. 収益バランス崩壊のメカニズム
   6. 紛争回避策
4. オーファンドラッグ開発創薬ベンチャー企業のM&Aの問題点
   1. 買収価格の高騰化
   2. 不要なリソースの処理
• 質疑応答

第2部. 適応追加を見据えたオーファンドラッグの開発マネジメント

(2022年1月24日 12:45〜14:45)

　高い薬価がつく適応症から開発するという考え方が製薬企業では一般的である。高い薬価という考え方を優先すれば、オーファンドラッグとして開発していき、その後に適応拡大していくという考え方である。もちろん、開発の難度が低く承認をとりやすい適応症から開発するという考え方もあるが、薬価の高低で開発順位を決めることも一つの考えである。
　最近の例で、患者数が少ないオーファンの癌種で最初に効能を取得して高い薬価を取得したがん免疫療法薬があった。高い薬価でも患者数が少ないために売上高はさほどのものではないと予想されていた。その後、その薬剤は、患者数が相対的に多いがん種の適応が追加で承認された。薬価はこれまで通りであったため、大きな売上額に膨らみ、保険財政を一剤で食いつぶすのではないかという懸念さえ社会的に議論されることになった。その結果、通例のやり方に沿わない形で、薬価が半分に減額された。
　追加した適応による売り上げ増を考慮され、いずれ薬価が下げられることを予想しておくのは製薬企業では通常であるが、次の薬価改訂時期までは高い薬価で流通していたのがこれまでの通例であった。しかし、この事例では、その額が余りにも大きく、次回薬価改訂時期まで待てないということで薬価引き下げを審議されたのである。しかも、二年に1回という薬価改訂頻度のルールさえ変わり、毎年の薬価改定の道を開くきっかけにもなった。
　このがん免疫療法薬の例を鑑みると、「適応拡大を見据えたオーファンドラッグの開発マネジメント」は従来の考え方では通用しなくなってきている可能性が高く、新たな開発戦略の構築が急務となっていることが読み取れる。

1. F社のオーファンドラッグの開発戦略 (具体例の提示)
2. オーファンドラッグとは
   • 各国のオーファンドラッグ制度の比較
   • 日本におけるオーファンドラッグに対する優遇措置
   • ドラッグ
   • リポジショニング
3. オーファンドラッグの適応拡大における知財戦略
4. オーファンドラッグの適応拡大における開発戦略と事業性評価要素
5. 化合物の価値最大化に向けて
6. 開発段階の医薬品の事業性評価や売上予測を立てる際の留意点
• 質疑応答

第3部. 希少疾病用医薬品における承認申請・適応拡大申請のポイント

(2022年1月24日 15:15〜16:45)

　希少疾病用医薬品として、指定されるためには、3つの要件を満たした上で、指定申請を行う必要がある。その際の留意点について、過去に指定された品目を基に、説明する。また、希少疾病用医薬品の承認申請時の留意点、照会事項対応等について、過去の審査事例等を踏まえて、説明する。

1. 希少疾病用医薬品の指定申請
   1. 指定要件
   2. 指定申請の流れ
   3. 指定品目を踏まえた留意点
2. 希少疾病用医薬品の承認申請
   1. 新医薬品の審査の流れ
   2. 規制対応時の留意点
   3. 希少疾病用医薬品の照会事項例
• 質疑応答