国内患者数が少ない希少疾患、あるいは米国で開発が先行され日本人症例の確保が困難な場合、「どんなデータをもって、どう理論を整えて規制当局と交渉するか」は製薬開発担当者にとって大きな課題である。一方、各種規制やガイダンスが整備され、外国データの外挿やRWD活用の実現性は高まっている。また、ドラッグロス問題を背景、日本の規制当局は制度改革を実施し、より柔軟な姿勢を示しており、国内データが不十分でも承認申請を前進させやすい環境が整いつつあります。
　本セミナーでは、外国臨床データの日本への外挿 (特にICH E17に基づく考え方) 、患者レジストリ・電子カルテ・レセプトデータなどRWDの承認申請への応用、そして迅速審査制度の戦略的活用について、具体的な事例・PMDAとの交渉ポイントを交えながら実践的に解説する。

1. 国内臨床データ不足の課題と早期承認へのアプローチ
   1. ドラッグ・ロス問題とデータパッケージ構築の課題
   2. 代替データ (外国データ、RWD) と規制を「組み合わせる戦略」
2. 外国データの活用戦略と日本人への外挿 (国内データの最小化に向けて)
   1. ICH E5ブリッジングの限界と、希少疾患での現実的な対処法
   2. ICH E17 (国際共同治験) で日本人データが少ない・ゼロの場合の外挿判断
   3. 外国データのみで申請するための準備・PMDAとの事前相談のポイント
   4. 外国データの補完手段としてのRWD (自然歴データ等) 活用
3. 製薬会社が活用できるリアルワールドデータ (RWD) とは
   1. 活用可能なRWDの種類、特徴
   2. RCTとRWEの違い─規制当局が求める信頼性の考え方
   3. 製薬・アカデミアが現実的に活用できるデータソースとその入手方法
4. RWDを承認申請・臨床開発に応用する:事例
   1. 国内外の規制動向 (FDA・PMDAにおけるRWD/RWE活用ガイダンス)
   2. 患者レジストリを外部対照群として活用する際の設計・留意点
   3. 日本・米国における実際の承認申請事例とそのデータ戦略
5. 先駆的医薬品指定・条件付き早期承認制度
   1. 各制度の要件やメリット
   2. 代替データ (RWD・外国データ) と迅速審査制度を組み合わせた申請事例
   3. 審査プロセスでの実務上の注意点
6. 今後の展望:RWDの深化とレギュラトリーサイエンスの未来
   1. ウェアラブル・AI・リアルワールドデータの次世代活用と残る課題
   2. 参加者との質疑応答・ディスカッション
7. 質疑応答