再生医療等製品には、細胞治療用製品と遺伝子治療用製品が含まれ、これまでの医薬品のモダリティでは克服できなかった疾患を治療できる可能性を秘めています。しかしながら、細胞製品、遺伝子製品それぞれにいくつかのアプローチが含まれており単純ではありません。再生医療等製品では、これまでの医薬品とは大きく異なった製造方法や保管、配送が必要であり、事業性評価では注意する必要があります。薬を創る企業としては、採算性が取れることも重要であり、赤字であれば供給を続けることは困難となります。
　本セミナーでは、演者が係った他家由来幹細胞製品開発での経験をメインに共有させていただき、少しでも再生医療等製品の開発の一助となると幸いです。

1. なぜ事業性評価は必要なのか
   1. まず初めに、医薬品産業の特徴
   2. 医薬品開発における1製品を得るのに必要な化合物数
   3. 事業性評価の重要性
2. 再生医療について
3. 再生医療に関する基礎知識
   1. 再生医療ってなに?
   2. 法律上の再生医療等製品とは
   3. 再生医療等製品の俯瞰
   4. 再生医療等製品の新たなキーワード
   5. 再生医療等製品の実用化に対応した承認制度 (条件・期限付承認)
   6. 現在の再生医療の実用化を促進する制度的枠組み
   7. 再生医療等製品の再審査期間
4. 再生医療等製品の現状
   1. 世界
   2. 日本
   3. 再生医療等製品の条件・期限付承認4製品の概要
   4. 再生医療等製品の市場
5. それでは、再生医療等製品の事業性評価としては何を考えるのでしょう?
   1. 事業性とは
   2. Net Present ValueのPresent Value (現在価値) とは何でしょう?
   3. 事業性評価に使われるよく使われる手法としてのNPV法
6. 事業性評価のために必要な情報とは
   1. 再生医療等製品の事業性で考慮するポイント (コスト)
   2. 再生医療等製品の事業性で考慮するポイント (市場性)
   3. 事業性:コストと市場性のバランスが取れるのか?
7. 再生医療の現実:承認された再生医療製品や様々な情報から見る課題
8. 再生医療の現実:事業性評価で必要な考慮ポイントについての留意点
   (細胞製品開発から学んだこと)
   1. 事業性評価での留意点
   2. PMDAの再生医療等製品のポータルサイトを上手に利用しましょう
   3. まず、コストの面で細胞製品の製造についての留意点
      • 細胞製品製造の難しさ (製造規模)
      • 製品設計をよく考えることが大切
      • 製造について考えておかないといけない点 (Scale-up)
   4. 他のパラメーターに関する留意点
      • 非臨床での留意点
      • 臨床での留意点
      • 販売での留意点
      • PMSでの留意点
      • 導入の場合の留意点
   5. 市場性の面では?
      • 患者数予測での留意点
      • 薬価での留意点
   6. 難病対策に関する制度 (昔ほどメリットがあるの?)
   7. ベンチャーは気を付けて
9. 他の製品製造上の課題
10. まとめ
• 質疑応答