革新的な医薬品の開発に対する規制当局の取組としては早期審査や早期承認の制度があり、日本の“さきがけ”、欧州/EMAの”PRIME”、FDAの”Breakthrough Therapy”が有名である。
　一方、早期承認を目指した制度下での開発は短期間でアンメット領域等での有効性、安全性を示す臨床データの取得に加え、 (製造) 販売承認申請書/CTDの品質パートへの記載に必要な商業用製品に関するCMCデータを準備することが要求され、重要品質特性と製品規格の設定、プロセスバリデーションによる管理戦略の適格性証明、有効期間保証のon-going安定性データなどを時間制約下で確立しなければならない。さらには承認前査察に於けるGMP適合性や申請データの信頼性への対応も要求される等多くの困難性があり、特に再生医療等製品では原材料の大量確保が難しいこと、OOSへの対応、GMP下で製造されていないMCB/WCB (アカデミアでの作製や調整) の取扱い等、種々の特殊事情も存在する。
　本セミナーでは約5年前に開催されたFDA、EMAと欧米の医薬品業界団体とのworkshopで協議された資料を用いてFDA/EMAでの早期承認制度に潜む種々のCMC関連の問題、特に申請書に記載すべき商業用製品やプロセスの同一性や一貫性に関して開発段階での情報の利用の可能性とその科学的妥当性 (治験薬と商業生産品との同等性証明とその試験法、治験薬製造施設から商業用製造施設へのスケールアップに伴う不純物管理、治験薬での管理戦略の一貫性とプロセスバリデーションとの関連性) 等の問題について欧米の医薬品企業がどのようにEMAやFDAとのコミュニケーションを通じて解決を図り、早期での承認に成功したかについて種々の事例を通して解説する。アンメットニーズ製品や画期的な治療薬の開発に於けるCMC戦略活動の参考となることが期待される。

1. 欧州に於ける早期審査・早期承認制度
   • 迅速承認
   • 条件付販売承認制度
   • 承認後の変更
   • その他/科学上のアドバイス
   • Parallel Scientific Advice
2. PRIority MEdicines Scheme (PRIME)
   • 認定要件
   • チャレンジ内容
   • EMAポリシー
3. PRIMEとGMPの関係
   • 同時的バリデーション
   • OOS対応
   • GMP要件未達の施設の取扱い/MCBやWCB
4. 米国での早期審査・早期承認制度
   • Breakthrough
   • First track
   • Accelerated approval
   • Priority review
5. FDAによるBreakthrough指定製品の品質
6. FDAとのコミュニケーション (開発段階から承認後まで)
   • 柔軟なCMC問題対応事例
7. FDA/EMAとのコミュニケーション (CAR-Tでの事例)
   • 再生医療製品の製造サイトの変更
8. 管理戦略 (規制当局の視点)
   • 管理戦略への期待
   • 戦略確立に向けたリスク低減
   • 検討課題
9. 迅速承認制度下でのプロセスバリデーション (パッケージ化による解決策)
10. プロセスバリデーションと管理戦略 (分析的同等性証明) – エボラワクチンでの事例
11. ワクチンの迅速審査、早期承認を支援するCMC情報
    • 出荷試験の新規試験法導入
    • 有効性予測への考慮
    • 臨床試験のデザイン
    • PPQ戦略
12. 治験薬製造施設での販売承認申請
    • 治験薬GMPの課題
    • 規制当局との協議の必要性
    • 申請書審査と査察との関連性
13. Breakthrough指定製品の革新的プロセスバリデーション
    • 治験薬製造施設の利用
14. 迅速開発プログラムの初期段階に於ける製品品質の開発 (製法変更に対する同等性証明方法の選択)
    • 変更に関するリスクベース評価
    • 同等性試験実施のリスクベース評価
15. 製品規格の許容基準設定のアプローチ
16. 予測的安定性モデルの外挿化による有効期間の設定
    • 申請時の要件
    • 安定性モデルのさきがけ/PRIME/Breakthrough適用要件
    • 過去の知識が適用できない場合の対応
• 質疑応答