小児に処方される医薬品の6 – 7割は小児に対する効能・効果や用法・用量の記載がない、いわゆる適応外の医薬品といわれている。2010年4月から2015年3月までの5年間に承認された医薬品のうち、小児に対する効能・効果や用法・用量が添付文書に記載されているものは約30%にとどまっている。
　小児医薬品開発を支援・促進するため、2000年に日米EU医薬品規制調和国際会議において「小児集団における医薬品の臨床試験に関するガイダンス」 (ICH E11) が合意され、小児医薬品開発における重要な事項と小児集団に対し安全かつ有効で倫理的な臨床試験を行う方法の概略が提示された。欧米では新薬開発時に小児への開発を検討することが法的に義務づけられているが、本邦では義務化はされておらず、それに代わるものとして薬価の小児加算、小児開発のための再審査期間の延長等により小児医薬品開発の促進を目指す取り組みが行われてきた。しかし、製薬企業にとって小児医薬品開発を促進するだけのインセンティブとはなっていない。
　2017年より日本小児科学会がAMEDの研究費の補助を受け、17の分科会や関連学会と小児医薬品開発ネットワークを組織し、新生児を含むすべての小児の医薬品開発を積極的に支援し進める体制を整備した。この事業により、製薬企業がこれまで開発困難であった小児領域の医薬品開発への着手が容易となり、効率的な開発を進めることが可能となると期待される。具体的には小児の診療に本当に必要な医薬品の選定、治験実施にあたっての専門家の助言 (実施計画書の内容吟味、PMDAの面談への同行等) 、治験の進捗に応じた対応策の検討等を行い、治験の円滑な推進と完遂を目指す。
　本講演では、上記の事業について詳細を述べるとともに、ICH E11R1にも触れながら小児医薬品開発を行うにあたって小児に特有な課題とその対応について解説する。

1. はじめに
2. 小児医薬品開発の現状と課題
   1. 小児医薬品の承認状況
   2. 小児医薬品開発の遅れと適応外使用の現状
   3. 小児医薬品開発に向けたこれまでの取り組み
   4. 小児医薬品開発に対するインセンティブ
3. 小児医薬品開発に向けた学会・医療機関の取り組み
   1. 日本小児科学会の活動 (小児医薬品開発ネットワーク)
      1. 科学研究費補助金による活動
      2. 産官学での取り組み
      3. 関連学会とのワーキンググループの組織
      4. 診療上必要な医薬品の選定
      5. 製薬企業への開発要望
      6. 治験実施への支援
      7. 治験実施施設の候補選定
      8. 治験の進捗に応じた対応
   2. 小児治験ネットワーク
4. 小児治験のポイント
   1. ICH E11, ICH E11R1, ICH E11A
   2. 小児用製剤
   3. インフォームド・アセント
   4. 倫理的配慮
   5. 用法・用量設定におけるモデル&シミュレーションの導入
   6. データパッケージの構築
5. 患者 (会) との連携
   1. 海外の状況
   2. 国内でのアプローチのあり方
6. 小児医薬品開発はオールジャパンで
• 質疑応答