第1部. 血液脳関門BBB通過テクノロジーの実用化、価値創出と市場規模予測

(2018年10月5日 10:00〜11:30)

　難治性脳神経系疾患はアンメット医療ニーズが高く、社会経済的ニーズも高い分野の一つである。同分野の診断・治療に「光」を与えるテクノロジーとして、血中から脳内に薬剤を届けるナノマシン開発が発表された。既存の原薬を使うBBB通過テクノロジーの実用化は、新たな価値を創出する。同テクノロジーの事業価値を評価する為の考え方と課題解決代替案を提示します。

• 創薬/DDS研究から臨床開発、事業化への主な道のりを視覚的に表現、提示
• 事業化戦略の主な目的は何か?臨床開発前の段階で事業化戦略を策定する理由は何か?
• 事業価値を最適最大化するには、開発戦略と薬価を含む事業化戦略の整合性が必須
• 市販後のProduct – X製品像 (仮説) を実現する為の開発戦略/臨床プロトコール (一部)
• 限られたデータと仮説に基づく製品像Target Product Profile (TPP) 標準シナリオなど
• TPPに基づく製品コンセプト・テストはいつ行うか?何を求めることが出来るか?
• 疫学データ、有病者、受療患者数、Product – X投与患者数、患者の流れ (過去と将来)
• リアル・データの効用と限界、1st – in – Class新規創出市場は過去と非連続、仮説と検証
• 売上予測、事業価値評価を決める主な変数は何か?投与患者数、薬価など
• 定量予測モデルのコンセプト、EXCELに主な変数と相互関係を含める、モデリング
• マーケットリサーチで検証した主な変数、その他を同モデルに入力し定量化、感度分析
• 同予測モデルは、承認申請/薬価交渉/マーケティングプランにも応用し活用する
• 質疑応答

第2部. 血液脳関門を標的とした核酸医薬による分子標的療法の開発

(2018年10月5日 12:15〜13:45)

　血液脳関門は、脳血管内皮細胞がその機能の主体を成し、多発性硬化症やアルツハイマー病をはじめとした多くの神経疾患において、病態を形成する分子を発現している。核酸医薬を用いて生体内で脳血管内皮細胞の機能を制御する技術を紹介し、血液脳関門を標的とした神経疾患の分子標的療法の可能性について模索したい。

1. 血液脳関門の構成
2. 血液脳関門における病態形成
   1. 多発性硬化症
   2. アルツハイマー病
3. 血液脳関門の機能を制御する技術
   1. siRNAのハイドロダイナミック導入法
   2. リポ蛋白ベクターを用いたsiRNAの投与
   3. ビタミンE結合ヘテロ核酸の投与
4. 将来の展望
• 質疑応答

第3部. 血液脳関門を標的とした神経疾患治療戦略

(2018年10月5日 14:00〜15:30)

　中枢神経系は血液脳関門 (blood – brain barrier, BBB) によって保護されている。全身循環血液中の有害物質や免疫細胞の脳内流入阻止がその役割の1つであるが、この機能の故に有用な物質が脳に到達できないなど、中枢神経疾患治療にあたっての大きな隘路となっている。BBBの操作による中枢神経疾患治療について、疾患群別に方向性を提示してみたい。

• BBBの基本構造
• BBBの特性と機能
• ヒト細胞を用いた新規BBBモデル
• 神経変性疾患治療で何が求められるか
• 神経炎症性疾患で何が求められるか
• どのBBB構成細胞を標的とするか
• BBBを標的とした神経変性疾患新規治療法開発の可能性
• BBBを標的とした神経炎症性疾患新規治療法開発の可能性
• 質疑応答

第4部. 血液脳関門技術で権利化すべき技術と特許戦略

(2018年10月5日 15:45〜17:15)

　血液脳関門技術は、創薬研究における注目技術であり、特許出願も積極的に行われている。そこで、本講座では、血液脳関門技術について、最近の特許出願の傾向を分析し、今後の研究開発戦略を策定するために必要な知見を提供する。また、血液脳関門技術に関する研究開発の各段階における特許出願のタイミングや特許出願の注意点について説明し、広くて強い特許を取得するための手法について解説する。さらに、血液脳関門技術に関する特許の活用として、有効な特許ライセンスの方法について説明し、また、研究開発において他社の特許を侵害しないように迂回する方法についても説明する。最後に、血液脳関門技術に関する最近の特許登録事例を紹介し、特許審査官の経験に基づいて解説を行う。

1. 血液脳関門技術に関する特許出願の動向
   1. 特許出願の最近の傾向 (血液脳関門技術を中心に)
   2. 特許出願が多いのは、どのような技術か
   3. 特許マップの活用方法
2. 特許を視野に入れた今後の血液脳関門技術の研究開発戦略
   1. 特許出願のタイミングと注意点
   2. 特許をどのように研究開発に活かすべきか
   3. 特許を視野に入れた研究開発戦略の策定
3. 血液脳関門技術においてどのような特許を取得すべきか
   1. 特許を受けるための要件 (血液脳関門技術を事例として)
   2. 広くて強い特許とは、どのような特許か
   3. 特許出願の留意点 (血液脳関門技術を中心に)
4. 血液脳関門技術において特許をどのように活用すべきか
   1. 有効な特許ライセンスの方法
   2. 他社の特許を侵害しない方法
   3. 特許活用の留意点 (血液脳関門技術を中心に)
5. 血液脳関門技術に関する特許登録事例
   1. 特許請求の範囲の記載について
   2. 実施例は、どの程度、開示されているか
   3. 明細書の留意点について
• 質疑応答