第1部. 遺伝子治療薬のPOC取得判断と臨床開発戦略

(2016年3月10日 10:00〜12:00)

　薬機法 (旧薬事法) の改正により、第三の医薬品ジャンルとして再生医療等製品が登場し、遺伝子治療も再生医療等製品に含まれることになった。このことにより大きく、遺伝子治療の認可要件も変更となる。本講座では、再生医療等製品として遺伝子治療製品の臨床開発の考え方を紹介する。

• 薬機法 (旧薬事法) の改正
• 再生医療製品安全確保法
• 遺伝子治療の臨床開発の考え方
• 遺伝子治療医薬品のPOC
• 質疑応答

第2部. 遺伝子治療薬の臨床開発戦略

(2016年3月10日 13:00〜15:00)

　iPS細胞などのヒト幹細胞を用いた先進医療技術が難治性疾患に対する新たな治療法と して脚光を浴びている。これを受け、我が国においても再生医療安全性確保法が制定 され、また、薬事法も改正されて新たに「再生医療等製品の条件付き及び期限付き承 認制度」が導入された。ただ、今後、実際に革新的医薬品がどのようなかたちで開発 されていくかは不明瞭のままであり、特に、遺伝子治療薬においては通常の医薬品開 発では見られない複数の課題も存在する。本セミナーでは、現在、私達が行っている 遺伝子治療の開発 (治験) を中心に我が国にける革新的医薬品開発の在り方について 考えたい。

• 遺伝子治療の原理
• 遺伝子治療の歴史
• 遺伝子治療の有効性と問題点
• 欧米における遺伝子治療の現状
• 欧米における遺伝子治療 (治験) と取り組み
• 遺伝子治療の将来的展望
• 我が国の遺伝子治療の現状
• 我が国の遺伝子治療の審査体制
• 臨床研究と治験の違い
• 審査における遺伝子治療の特異性
• ウイルスベクターの品質と特性解析
• カルタヘナ対応
• 我が国における遺伝子治療の展開と課題
• 質疑応答

第3部. 遺伝子治療薬開発における治験薬の取り扱いとGMP適合のポイント

(2016年3月10日 15:15〜16:45)

　遺伝子治療薬の臨床試験実施においては、他の一般的な薬剤の臨床試験と同様に、開発段階において確立された安全性や有効性の担保によりGMP (Good Manufacturing Practice) 基準に適合した製造管理や品質管理の基準を遵守して一定品質の治験薬が適切に供給されることが重要である。また生物由来製材である遺伝子治療薬の品質、安全性に関しては、特有の考慮すべき点、留意点も多数存在する。今回、遺伝子治療薬 (ベクター) 製造におけるGMP適合のポイントについて概説する。

• 遺伝子治療薬の歴史と背景
• 治験薬GMPの目的
• 構造設備基準 (GMPハード) について
• 遺伝子治療薬製造の構造設備基準
• 製造管理と品質管理 (GMPソフト) について
• 遺伝子治療薬の品質管理試験
• 遺伝子治療薬製造のSOP
• 遺伝子治療薬における各国GMPのハーモナイゼイション
• 質疑応答