第1部. アデノウイルスベクターを用いた遺伝子導入 ～基本的なことから応用まで～

(2015年11月26日 11:00〜12:30)

本講演では、アデノウイルスベクターの取り扱いについての基本的なことについて解説するとともに、我々が取り組んでいる改良型アデノウイルスベクターの開発と、その基礎・応用研究への展開について紹介する。

1. アデノウイルスベクターの特徴
2. アデノウイルスベクターの作製法
3. アデノウイルスベクターの増幅・精製法
4. ファイバー改変アデノウイルスベクター
5. siRNA発現アデノウイルスベクター
6. マイクロRNAの発現制御能を有したアデノウイルスベクター
7. アデノウイルスベクターが引き起こす肝障害と免疫応答
8. 肝障害や免疫応答を抑制可能なアデノウイルスベクター
9. 腫瘍溶解性アデノウイルスによる癌治療
10. アデノウイルス由来VA – RNAの生理機能解明
11. Dicerノックダウンによる腫瘍溶解性アデノウイルスの機能向上
12. アデノウイルス技術を用いた末梢循環腫瘍細胞 (CTC) の検出
• 質疑応答

第2部. ベクター作製におけるGMP適合のポイント

(2015年11月26日 13:15〜14:45)

遺伝子治療薬の臨床試験実施においては、他の一般的な薬剤の臨床試験と同様に、開発段階において確立された安全性や有効性の担保によりGMP (Good Manufacturing Practice) 基準に適合した製造管理や品質管理の基準を遵守して一定品質の治験薬が適切に供給されることが重要である。また生物由来製材である遺伝子治療薬の品質、安全性に関しては、特有の考慮すべき点、留意点も多数存在する。今回、遺伝子治療薬 (ベクター) 製造におけるGMP適合のポイントについて概説する。

• 遺伝子治療薬の歴史と背景
• 治験薬GMPの目的
• 構造設備基準 (GMPハード) について
• 遺伝子治療薬製造の構造設備基準
• 製造管理と品質管理 (GMPソフト) について
• 遺伝子治療薬の品質管理試験
• 遺伝子治療薬製造のSOP
• 遺伝子治療薬における各国GMPのハーモナイゼイション

• 質疑応答

第3部. アデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子導入法～現状と今後の展望～

(2015年11月26日 15:00〜16:30)

アデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターの開発が進み,様々な血清型由来のベクターが得られている。現在では標的組織に応じてベクターを選択できるようになり,幅広い臨床応用が進んでいる.本ベクターに関する現在までの状況とともに,今後の展望についても解説する予定である。

• AAVベクターの基本的な性質
• AAVベクターの有用性とその限界
• AAVベクターの血清型と組織特異性
• AAVベクターの標的組織と投与法
• AAVベクターを用いた臨床応用の現状
• 顕著な効果が認められた臨床研究の概要
• 臨床研究を通じて明らかになってきた免疫反応の重要性
• 遺伝子治療に関わる免疫反応とその評価
• 今後期待される疾患と治療法開発に向けた戦略
• 臨床応用の本格化に向けた準備

• 質疑応答