ファーマコビジランス (PV) のパーパスとは何でしょう。規制下で実施される症例報告、研究報告、製造販売後調査 (PMS) のそれぞれは、究極的には無用な副作用を防ぎ、適正使用に貢献するための制度であるべきですが、いつのまにか「手段の目的化」が悪い意味でまん延してしまい、提出期限さえ守れればそれでよい、調査結果がどのようであっても再審査資料として使えればそれでよい、となってはいないでしょうか。
　本来PV業務の履行に際しては様々な専門性が必要となる旨は「薬害再発防止のための医薬品行政等の見直しについて (最終提言) 」からも明らかであり、医学・薬学の専門家は個別の有害事象症例から、副作用リスク、ひいては“薬害リスク”を見破るスキルの所有が必要不可欠なものです。他方、PMS担当者の専門性とは薬剤疫学の専門性と同一のものでなければならず、そうでなければ副作用リスク、“薬害リスク”を正しく見破るための研究デザインを策定できないどころか、他国を含む医療者・研究者らによる研究・調査・考察を正しく読了できないため、研究報告を適切に行うことすら不可能です。
　本研修では製造販売後データベース (DB) 調査の実例を通じて、果たしてどういった懸念が生じたときにはどのようなデザインが適切なのかを学ぶ機会としたいと思います。加えて、そもそも他国を含む研究者が執筆した論文に記載されている当該薬の懸念については正当な主張といえるのか、正しく批判的吟味を行い、正しく研究報告を行うスキルの獲得を目指します。

1. 製造販売後調査 (PMS) の歴史と存在意義を再考する
   • なぜPMSは必要となったのか
   • 薬害事件にみる、個別症例では見破れない医薬品との因果性
   • EUでのPMS:PASSスタディ
   • アメリカでのPMS: Postmarketing Requirement
   • GPSP省令不要論?!
2. 製造販売後DB調査の実施状況
   • RMPに掲載される調査の数と推移
   • RWDが用いられやすい疾患領域・副作用イベント
   • 利用される媒体としてのレセプト、電子カルテ、レジストリ等
   • 再審査・適合性調査における製造販売後DB調査の監査
   • 製造販売後DB調査で得られた研究結果の行く末
3. そもそも因果推論とは何かを再考する
   • 臨床推論と集積データによる推論との違い
   • データだけでは見破れない「因果関係」なるものの正体
   • RCTがもたらした恩恵と、行き過ぎた「RCT至上主義」
   • RCTだけではない、交絡の調整方法
   • 人工知能の巨人が導くDAG (有向非巡回グラフ) の活用
4. 研究計画に際して理解しておきたい“パーツ”と作法
   • ICHが“定めた”リサーチクエスチョンの定義
   • ニューユーザーデザイン等、対象とする症例の定義
   • PMSで主に用いられる指標
   • DB所有者・DB会社に対する信頼性調査
   • 疾患定義とバリデーションスタディ
   • 研究デザインの事前登録とRMPへの掲載
   • 個人情報保護法の理解と同意取得のあり方
5. 知っておきたい研究デザイン (1)
   • 記述集計
   • コホート研究とケース・コントロール研究
   • ネステッド・ケース・コントロール (NCC) 研究
   • 横断研究
   • 自己対照モデル
6. 知っておきたい研究デザイン (2)
   • ラージ・シンプル・セイフティ・サーベイランス (LSSS)
   • プラグマティックRCT
   • ターゲット・トライアル・エミュレーション (TTE)
   • システマティックレビューとメタアナリシス
   • リスク最小化活動の成否確認:時系列分析
7. 製造販売後DB調査の行く末を考える
   • 薬機法改正によるRMPの存在意義向上
   • 研究報告を導線とする、PMSの実施検討タイミング
   • シグナル検出→製造販売後DB調査→“ピボタルPMS”のルート構想
   • 企業中心のPMSと中央集権型のPMSとを上手に住み分ける
   • リスク最小化活動の成否確認にもRWDを使いやすくする
   • フリー記載、画像、音声データの利活用
   • ウェアラブル、ePROデータの利活用
• 質疑応答