第1部 薬価制度が希少疾患の薬価戦略に与える影響

(2025年12月17日 10:30〜11:30)

　オーファンドラッグ (希少疾病用医薬品) は、患者数が少ないため開発・供給が困難ですが、薬価制度による支援策が重要な役割を果たしています。
　本講演では、オーファンドラッグ制度や薬価上の特典についてわかりやすく解説するとともに、厚生労働省で議論されている次期薬価制度改正に向けた最新動向を紹介します。薬価制度の基礎から学ばれたい方や、オーファンドラッグに対する薬価上の特典に関心のある方に有益な内容です。

1. 薬価制度の基礎知識
2. 新薬の薬価算定の仕組み
3. 薬価改定の仕組み
4. 費用対効果評価制度の仕組み
5. オーファンドラッグと薬価制度
6. オーファンドラッグ制度
7. オーファンドラッグに対する薬価上の特典
8. 次期薬価制度改正に向けた最新動向
• 質疑応答

第2部 オーファンドラッグの患者数・売上予測

〜希少疾患のリサーチで使用するデータベースの特徴、活かし方〜

(2025年12月17日 12:30〜14:00)

　オーファンドラッグにおける患者数予測は、将来的な売上予測だけではなく、臨床開発の計画やマーケットアクセス戦略にも重要となっている。
　本講演では、デスクサーチや既存の疫学・レセプトデータおよびNDBオープンデータなど様々な入手可能な情報を活用した患者数予測や、オーファンドラッグの薬価制度とマーケットアクセスの現状と将来的な政策予測を考慮し、薬価および売り上げ予測を概説する。また、Chat GPTでの患者数予測やOrphanetの情報を中心に世界的な希少疾患の患者数推計の推計など世界的な動向も紹介する。

1. 患者数将来予測の重要性
2. 疫学文献や人口動態を用いた有病率・患者数の推計方法
   1. 文献検索と文献情報の統合
   2. 有病率・患者数推計
   3. 人口動態を用いた将来予測方法
3. データベースを用いた希少疾患の患者数予測
   1. 日本で使用可能なデータの種類と特徴
      • 疫学データ
      • 医療データ (レセプト・薬局・病院)
      • NDBオープンデータ
   2. NDBオープンデータによる患者数推計
   3. Chat GPTでの患者数予測
   4. 患者数推計の留意点
4. 売上予測と薬価制度
   1. 薬価算定の方法
   2. 医療技術評価 (HTA)
   3. マーケットアクセスを考慮した薬価および売り上げ予測
5. 国際的な希少疾患の定義と情報
   1. 国別の希少疾患の定義
   2. 国際的な希少疾患の特徴と疫学指標
   3. Orphanetによる希少疾患別の患者数推計
• 質疑応答

第3部 プロジェクトマネジメントから考える「希少疾患治療薬の事業化」

(2025年12月17日 14:15〜16:15)

　「顧みられない医薬品」として真っ先に挙げられる希少疾患治療薬は近年日本でも手掛ける企業が多くなった。一方、ドラッグラグの懸念は、希少疾患治療薬のみならず医薬品全体でも指摘されている。
　本講演では、分母 (患者さん) の数が極端に限られている希少疾患領域で治療薬を事業化する過程において、通常の医薬品事業のプロジェクトマネジメントの手法ではカバーしきれない難しさや見落としがちな課題を示したい。また、より多くの希少疾患医薬品を事業化するために、行政、アカデミア、製薬企業、患者団体など多くのステークホルダがどのように連携したらよいか、そのあり方にも踏み込んで論じたい。統計的手法や分解・積上げ的ロジックだけではで苦慮する点や、開発期間が短いからこそ生じる問題、数あるテーマの中の資源配分を考えるポートフォリオマネジメントにおける課題などの切り口をできるだけ具体的なイメージでお示しし、待ち望んでいる患者さんやご家族に少しでも早く医薬品が提供される一助になれば幸いである。

1. 近年の希少疾患治療薬の事業化の動向
   1. オーファン指定状況と承認、発売状況
   2. 新医薬品収載時の公開情報からわかること
2. 希少疾病用医薬品を取り巻く制度
   1. 活用できる様々な仕組み
      • 難病法、薬機法上のオーファン指定・支援制度等
   2. 諸外国との比較と考察
3. 希少疾病用医薬品のプロジェクトマネジメントのポイント
   1. 事業性評価のプロセス
      • TPP
      • 成功確率
      • 価格推計
      • 販売予測
      • 財務指標の試算等
   2. プロジェクトマネジメントのポイント:不確実性の高いファクターへの対応
4. 薬価の予見性の低さに関する考察と望ましい準備
5. 製造・サプライチェーンの不確実性に関する考察と望ましい準備
6. 潜在患者数と顕在患者数に関する不確実性に関する考察と望ましい準備
   1. 企業としての事業性評価体制やポートフォリオマネジメントの必要性
   2. 普及・啓発の困難さとそれを乗り越えるための考え方と対応の方向
• 質疑応答