第1部 希少疾患領域におけるリサーチ手法と最近のトレンド

(2024年4月12日 10:30〜12:00)

　希少疾患を取り巻く現状と実態、そしてグローバルを含めて開発を展開する重要さなどを述べつつ、マーケティング戦略の基礎となるリサーチを通じて希少疾患分野にどのようなアプローチが可能になるのかその入り口を考えていきたい。
　また遺伝性疾患は多くの場合は希少疾患として治療をされている。そして最近は希少癌も注目されているが、現場での治療の歩みはまだ遅々としている。
　講師が関わってきた希少疾患のマーケティングリサーチの一端をご紹介出来る範囲で具体的なポイントを説明していく。今までの製品のマーケティング活動との相違点などから今後の新しい分野を切り開くヒントとなることを願っている。

1. 希少疾患の概念と捉え方
   • 希少疾患の知見と医薬品開発の重要性
   • 今、なぜスペシャルティファーマが注目されているのか。
2. 希少疾患をターゲットとしたマーケティングとマーケティングリサーチ
   • 希少疾患のマーケティングリサーチとは。その困難な壁をどう乗り越えるか。
   • 希少疾患での医師及び患者調査
   • 希少疾患のアンメットニーズとそのアプローチ
   • Patient Journeyを利活用したリサーチと企業のマーケティング戦略への応用。
   • 希少疾患に関する新しい創薬モデル
   • Key となる医師主導治験
   • 製品のリ・パーパシングによる希少疾患薬の開発
   • アカデミアの動向や開発をサポートする仕組みや法律
3. 希少疾患の最新動向
   • 現在の希少疾患を取り巻くマーケット
   • 将来の指標と目指すべき方向性
   • 今後希少疾患の製品を取り入れていくために必要不可欠な事項
   • グローバルネットワークではどのようなことがされているのか。
• 質疑応答

第2部 希少疾病用医薬品の売上予測

(2024年4月12日 12:45〜14:45)

　医薬品のライフサイクルにおける売上金額推移を把握することは医薬品の価値最大化において重要な取り組みです。売上予測を精緻に実施するには、疾患ごとの特徴を考慮しなければなりません。特に希少疾患では、通常の売上予測に比べ、気に掛けなければならない点がいくつも存在します。
　本講演では、一般的な売上予測の手法に加えて、希少疾患においてはどのような調整をすべきかこれまでの経験を踏まえ、お伝えします。

1. 医薬品の売上予測概論
   1. 売上予測とは
   2. 売上予測の目的
2. 希少疾患における売上予測
   1. 希少疾患とは
   2. 他疾患との差異
3. 売上予測の方法論
   1. 患者数ベースの売上予測
   2. 売上実績ベースの売上予測
   3. 希少疾患に適用する際の調整
4. アサンプション設定
   1. データ収集・分析方法
   2. アサンプション設定例
   3. 希少疾患における注意点
5. 不確実性要因およびその対応方法
   1. 不確実性とは
   2. シナリオ設定
6. 希少疾患における売上予測例
• 質疑応答

第3部 希少疾患治療薬の事業化

(2024年4月12日 15:00〜16:30)

　「顧みられない医薬品」として真っ先に挙げられる希少疾患治療薬は近年日本でも手掛ける企業が多くなった。一方、米国等と比べ日本で承認をされた新薬の承認品目数は少ない状況であり、ドラッグラグの懸念は、希少疾患治療薬のみならず医薬品全体でも指摘されている。EBMをはじめとするサイエンスは医療に大きな進歩をもたらしているが、分母 (患者さんの数) が限られている領域では、統計的手法や分解・積上げ的ロジックだけでは事業化において苦慮する場合も多い。
　本講演では、希少疾病用医薬品の事業化において苦労した点と対応する切り口をお示しし、待ち望んでいる患者さんやご家族に少しでも早く医薬品が提供される一助になれば幸いである。

1. 近年の希少疾患治療薬の事業化の動向
   1. オーファン指定状況と承認、発売状況
   2. 新医薬品の収載時の公開情報から得られるもの
2. 希少疾病用医薬品を取り巻く制度
   1. 活用できる様々な仕組み
      • 難病法
      • 薬機法上のオーファン指定・支援制度等
   2. 諸外国との比較と考察
3. 希少疾病用医薬品の事業性評価と事業化のポイント
   1. 事業性評価のプロセス
      • TPP
      • 成功確率
      • 価格推計
      • 販売予測
      • 財務指標の試算等
   2. 価格予見性の低さ、薬価制度に関する考察
   3. 「希少性」と「事業性」をつなぐもの
   4. 普及・啓発の困難さとそれを乗り越えるための考え方
   5. 企業としての事業性評価体制やポートフォリオマネジメントの必要性
• 質疑応答