第1部 再生医療等製品の臨床試験デザインのあり方と承認申請に向けた戦略

(10:45～12:30)

　再生医療は、機能不全となった細胞や組織を再生させ、これまで有効な治療法のなかった疾患が治療できるようになるなど、患者が受ける医療の質を向上させるものとして高く期待されている。再生医療の実用化を促進するためには、研究開発の結果として生み出される革新的治療の速やかなアクセスと、安全性・有効性に関する包括的な検証の必要性とのバランスが重要である。
　本講演では再生医療等製品に関し、条件及び期限付承認制度を中心に改正薬事法下における開発戦略について概説したい。

1. 再生医療の実用化を促進する制度的枠組み
   1. 薬事法等の一部を改正する法律の概要
   2. 再生医療等製品の例
   3. 条件及び期限付き承認申請制度
   4. 条件及び期限付き承認の流れ
2. 承認品目の紹介
3. 開発における留意点について
   1. 技術的ガイダンス
   2. 治験届 (30日調査) について
   3. 再生医療等製品の初回治験計画届書の調査 (30日調査) 重要ポイント例 (品質・安全性について)
   4. 薬事戦略相談の活用について
4. 現在の再生医療等製品開発の傾向と実情について
5. 承認審査について
   1. 再生医療等製品の品質の課題と論点
   2. 再生医療等製品の非臨床安全性の留意点
   3. 再生医療等製品の臨床試験に留意点と難しさについて
• 質疑応答・名刺交換

第2部 再生医療等製品の臨床開発

- 承認申請に必要なデータの考え方 –

(13:15～15:00)

　医薬品医療機器等法が施行されてから約4年が経過し、新制度により2製品が上市され、多くの製品の開発が進んでいます。また、医薬品医療機器総合機構 (PMDA) から非臨床試験、臨床試験に関する技術的ガイダンスも発出され、開発の環境も加速度的に整いつつある状況です。
　今回は、これまでの再生医療等製品の開発経験に、技術的ガイダンス及び承認申請書留意事項通知の内容を織り交ぜながら、再生医療等製品の臨床開発業務全般について説明させていただきます。

1. 再生医療等製品の臨床試験
   1. 再生医療等製品臨床試験実施計画作成のポイント
      • 対象疾患について
      • 有効性評価指標について
      • 治験デザインについて
      • 安全性情報について
   2. 再生医療等製品臨床試験実施上の注意点
      • 自己細胞を原料とする場合の注意点
      • 適用に外科的侵襲を伴い場合の注意点
      • 安全性情報収集についての注意点
2. 条件及び期限付き承認
   1. 条件及び期限付き承認の意味
   2. 条件及び期限付き承認と承認を分けるもの
3. 再生医療等製品申請時における承認申請書作成のポイント
   1. 製造販売承認申請書に添付すべき資料作成のポイント
      • 起原又は発見の経緯及び外国における使用状況等に関する資料
      • 製造方法並びに規格及び試験方法等に関する資料
      • 安定性に関する資料
      • 効能、効果又は性能に関する資料
      • 製品の体内動態に関する資料
      • 非臨床安全性に関する資料
      • 臨床試験等の試験成績に関する資料
      • リスク分析に関する資料
      • 添付文書等記載事項に関する資料
4. 最近の照会事例から
• 質疑応答・名刺交換