第1部:再生医療等製品の薬事規制と細胞加工製品の開発/製造販売承認審査の留意点

(2018年9月28日 10:30〜13:00)

　再生医療は、機能不全となった細胞や組織を再生させ、これまで有効な治療法のなかった疾患が治療できるようになるなど、患者が受ける医療の質を向上させるものとして高く期待されている。再生医療の実用化を促進するためには、研究開発の結果として生み出される革新的治療の速やかなアクセスと、安全性・有効性に関する包括的な検証の必要性とのバランスが重要である。
　本講演では再生医療等製品に関し、条件及び期限付承認制度を中心に改正薬事法下における制度的枠組みとその開発戦略について概説したい。

1. 再生医療の実用化を促進する制度的枠組み
   1. 薬事法等の一部を改正する法律の概要
   2. 再生医療等製品の例
   3. 条件及び期限付き承認申請制度
   4. 条件及び期限付き承認の流れ
2. 承認品目の紹介
3. 開発における留意点について
   1. 技術的ガイダンス
   2. 治験届 (30日調査) について
   3. 再生医療等製品の初回治験計画届書の調査 (30日調査) 重要ポイント例
      (品質・安全性について)
   4. 薬事戦略相談の活用について
4. 現在の再生医療等製品開発の傾向と実情について
5. 承認審査について
   1. 再生医療等製品の品質の課題と論点
   2. 再生医療等製品の非臨床安全性の留意点
   3. 再生医療等製品の臨床試験に留意点と難しさについて

第2部:遺伝子治療製品開発の留意点と承認審査対応

(2018年9月28日 13:45〜16:15)

　遺伝子治療にはin vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療という2つのカテゴリーがあり、用いられるベクターも異なる。
　本セミナーでは、代表的な遺伝子治療用ベクターや適応疾患、世界における開発の現状などを概観した上で、品質・非臨床安全性、カルタヘナ対応、臨床試験デザインなど、承認申請を目指して製品開発を進めていく上で考慮すべきポイントについて解説する。

1. 遺伝子治療概説
   • in vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療
   • 代表的なベクターと適用疾患
   • 臨床開発の現状と既承認品目
2. カルタヘナ法とその対応
   • カルタヘナ法制定の経緯と概略
   • 一種使用と二種使用
   • 運用の流れ
3. 品質と非臨床安全性
   • 生物由来原料基準
   • 無菌試験とマイコプラズマ試験
   • 非臨床安全性試験のポイント
4. 臨床試験
   • エンドポイント設定と試験デザイン
   • 条件及び期限付き承認
5. 開発支援ツール
   • 機構相談
   • 参考URL