アンチセンス、siRNA、アプタマーに代表される核酸医薬は、抗体医薬品に続く次世代医薬品として注目を集めている。現在、製薬業界では創薬シーズの枯渇が問題となっているが、核酸医薬は従来の低分子医薬や抗体医薬では標的にできなかった「RNA」をターゲットにできることが大きな特色である。これまで核酸医薬は、生体内における易分解性等の問題が指摘されていたが、修飾核酸技術やキャリア開発の進展により、安定で、かつ有効性の高い候補品が次々と開発されている。上市された核酸医薬品はこれまでに5品目あり、2013年にはRNAを分解するアンチセンス医薬品としてKynamro (3番目) が、2016年にはpre – mRNAのスプライシングを変化させるアンチセンス医薬品としてExondys51および Spinraza (4, 5番目) が相次いで承認され、ここにきて勢いを増している。
　以上のように、核酸医薬は開発が大きく進展しているが、開発の指針となるガイドラインは国内外で存在しておらず、規制当局が個別に対応しているのが現状である。このような背景から、ガイドラインの策定、品質/安全性を評価する試験法の確立、審査指針の根拠となる実験データの取得など、開発環境を整備するレギュラトリーサイエンス研究の重要性が指摘されている。
　そこで本セミナーでは、核酸医薬の基礎、国内外における規制動向、および品質・安全性評価におけるポイントを整理し、概説する。

1. 核酸医薬とは
   1. 核酸医薬の基礎
   2. 核酸医薬の分類
   3. 修飾型核酸の開発
   4. 開発状況
   5. 核酸医薬開発における課題
2. 核酸医薬の規制動向
   1. 海外における規制の動向
      1. 品質評価に関する議論
      2. 安全性評価に関する議論
   2. 国内における規制の動向
      1. 品質評価に関する議論
      2. 安全性評価に関する議論
3. 核酸医薬の品質/安全性評価におけるポイント
   1. 品質評価におけるポイント
   2. 非臨床安全性評価におけるポイント
4. 核酸医薬のレギュラトリーサイエンス研究 (安全性評価に関する検討)
   1. ハイブリダイゼーション依存的オフターゲット効果
   2. 今後の検討課題
5. まとめ
• 質疑応答