第1部 脂質ナノ粒子製剤・リポソーム製剤の品質評価

(2023年12月19日 10:30〜12:00)

　近年、脂質ナノ粒子やリポソームは核酸DDSのキャリアとして注目されている。製剤が複雑であるため、その品質管理においては従来の製剤とは異なる留意点が必要となる。本講演では、脂質ナノ粒子製剤・リポソーム製剤の特徴と品質評価について述べたい。

1. 脂質ナノ粒子製剤・リポソーム製剤の特徴
   1. リポソーム製剤
   2. 脂質ナノ粒子製剤
2. 脂質ナノ粒子製剤・リポソーム製剤の品質評価
   1. リポソーム製剤の品質評価
   2. 脂質ナノ粒子の品質評価
   3. 品質評価法の標準化
• 質疑応答

第2部 核酸・mRNAのDDS技術としてのLNP 〜デザインから製剤原理まで

(2023年12月19日 13:00〜14:45)

　世界初のsiRNA医薬である「オンパットロ点滴静注」や、新型コロナウイルスに対するRNAワクチン「コミナティ筋注」、「スパイクバックス」が相次いで承認されたことを皮切りに、mRNA創薬研究が大きく加速している。この中で、脂質ナノ粒子 (Lipid Nano Particle: LNP) が薬物送達技術 (Drug Delivery System: DDS) として大きく貢献している。
　本講座では、LNPを形成する重要な構成要素であるカチオン性脂質のデザインや、その応用についての動向について概説する。我々が開発しているカチオン性脂質についても、その実施例として紹介したい。

1. 自己紹介
2. 遺伝子・核酸創薬の概説
   1. mRNA創薬のメリット:DNAでなくなぜmRNAなのか
   2. mRNAの構造
3. RNA送達技術としての脂質ナノ粒子 (LNP) のデザイン
   1. LNP技術の変遷
   2. LNPの体内動態
4. RNAワクチン
   1. 新型コロナウイルスワクチンで使われている技術
   2. RNAワクチン製剤の免疫活性化機構
5. LNPの応用
   1. 細胞/臓器標的化技術
   2. 免疫寛容制御技術等への応用
6. LNPの調製原理
   1. LNPの製造原理:アルコール希釈法について
   2. RNA製剤の構造
• 質疑応答

第3部 LNPの処方設計と製造プロセス開発

(2023年12月19日 15:00〜16:45)

　mRNAワクチンの開発を機にmRNA医薬の開発が増加している。その成功の鍵を担う一つの要素がLNPである。LNPはpH応答性のカチオン脂質を含む複数の脂質から構成されるナノ粒子であり、製剤設計や製造プロセス設計には特有の技術やノウハウが必要となる。本セミナーではこれらのポイントについて解説する。

1. 脂質ナノ粒子 (LNP) の開発動向
   • 開発のトレンド
2. LNPの製剤設計
   • pH応答性カチオン脂質
   • その他構成素材
3. LNPの品質管理
   • 品質管理項目
   • 安定性
4. LNPの製造プロセス
   • プロセスの概要
   • 製造設備
5. LNPを製造するCDMO
   • 各CDMOの特徴
   • 富士フイルムの特徴
6. その他留意点
• 質疑応答