第1部 『医薬ビックデータを活用した創薬研究とドラッグリポジショニング』

(2017年11月22日 10:30～12:30)

近年の新薬開発の低迷を打開する創薬戦略として、既存薬 (既承認薬や過去に医薬品開発に失敗した化合物) の新しい効能を発見し、その既存薬を別の疾患治療薬として開発する、ドラッグリポジショニングが注目されている。既存薬はすでにヒトでの安全性や体内動態が確認されており、化合物製造法などの情報を利用できるという特長がある。そのため開発工程を大幅に削減でき、高速・低リスク・低コストでの新薬開発が可能となる。 本セミナーでは、医薬ビックデータと機械学習を駆使したインシリコ創薬手法とドラッグリポジショニングへの応用を紹介する。 我々のグループでは、薬物に関するケミカル情報・薬理作用情報・遺伝子発現情報、化合物・タンパク質間相互作用情報、疾患に関するパスウェイ情報・病原遺伝子情報・環境因子情報・診断マーカー情報などの網羅的オミックスデータを融合解析し、薬物の潜在的標的分子 (オフターゲットを含める) や新規効能 (適応可能疾患) を予測するためのインシリコ手法の開発を行った。システム生物学で用いられるネットワーク推定の概念を応用し、ドラッグリポジショニングの問題を薬物群・タンパク質群・疾患群の関連ネットワークの予測問題に帰着させ、その機械学習アルゴリズムを開発した。当日は、がんや神経変性疾患など様々な疾患に対する応用例をいくつか紹介する。

1. 背景
   1. ドラッグリポジショニング
   2. 医薬ビッグデータ
   3. 分子メカニズムに基づく疾患の横断解析
2. ドラッグリポジショニングのための情報科学的手法
   1. 薬物応答遺伝子発現プロファイルを用いた手法
   2. 多階層オミクス情報に基づく薬物・疾患ネットワーク推定
   3. 多階層オミクス情報に基づく薬物・標的分子・疾患ネットワーク推定
   4. 疾患メカニズム類似性を用いた薬物の適応可能疾患の予測
   5. 分子パスウェイ制御による薬物の適応可能疾患の予測
3. 応用事例
   • 国際疾病分類に定義されている様々な疾患への応用
• 質疑応答・名刺交換

第2部 『ドラッグリポジショニング事例からみる創薬研究戦略・発想の気づきとLCMとの関係』

(2017年11月22日 13:15～16:30)

　ドラッグリポジショニング (DR) に関しては、各社で専門部門が立ち上げられ、研究テーマとしても取り組みが本格化しています。製薬企業の生き残りが叫ばれる中、DRの活用がその大きな柱となっています。各国、各企業もその戦略的な取り組みを強化しています。くわえて、近年、人工知能 (AI) の発達に伴いDRに対するアプローチの仕方も大きく変化してきました。オープンイノベーションによる社外リソースの活用も忘れてはなりません。DRの成功のためには、新たな分野の薬へアプローチする戦略的な思考はもちろん、調査方法も重要です。AIの活用によってヒトの頭脳では気づかない新たな疾患、新たなターゲット、新たな化合物が示されることとなります。まさに革命といってよいでしょう。
　しかし、判断し決定するのはヒトです。そして、開発を成功に導くのもヒトです。特にDRの成功には知的財産保護がかかせません。アイデアを知財で保護しておかないと排他権が得られず、成功の障害になりかねません。その意味でDRに携わる方々は、知的財産部分をしっかり学んでおかないと大きな落とし穴にハマることになります。本セミナーにて、各社の事例をしっかり学び、自己の会社のプロジェクトに実践応用していただきたいものです。ビッグデータの活用、調査解析からアイデアを生み出し、新しい医薬品につながる戦略を実践し、そして知財の保護を含めて一貫した戦略ビジョンを持ってプロジェクトを進める力を養っていただければと思います。

1. 日本の製薬会社の置かれた現状と生き残り
   1. 第二次業界再編の津波
   2. 生き残るための製薬会社のビジネスモデルの変化
   3. 薬事行政の変化
      • 新薬創出加算・適応外薬解消促進と後発医薬品促進
2. AI時代のDR (ドラッグリポジショニング) の調査 ターゲット、疾患、化合物 (医薬品) の見つけ方
   • ビッグデータ (BD) 創薬、DRの基本原理と研究手法
     1. 遺伝子発現プロファイル面
     2. 疾患面
     3. タンパク質相互作用面から予測する創薬、DR調査研究手法など
3. 世界各国、世界各社で展開されるLCM、DRの取り組みと動向
   • 事例紹介とその戦略の分析研究
   1. 日米欧の行政・当局、各種団体のLCM/DR取り組み事例と動向
   2. 海外・日本各社のLCM/DRの取り組み事例と動向
   3. ライブラリー構築
4. LCM/DRと知財戦略
   1. 知財保護の落とし穴
   2. 知財保護を可能にする戦略と権利化事例
5. LCM/DRと薬価戦略
   1. 薬価制度の解説
   2. 高薬価 (満足できる適正な薬価) の獲得に向けて
6. 中堅製薬会社とDRの活用戦略
   1. リスク配分、選択と集中
   2. 創薬ターゲットとDR活用
7. 研究者、知財担当者の気づき
   • AI、オープンイノベーションの活用、発想と気づき
     • 良いネタにどう気づき、どう選び、どう育てるか
• 質疑応答・名刺交換