核酸を細胞外から導入することにより、新しい機能を細胞に付加したり、あるいは遺伝性疾患で損失している遺伝子を補充・修復することなどを可能にする遺伝子治療は、これからの医療を担う革新的先端医療である。中でも、直接的に特定の遺伝子をターゲットして修復したり、破壊することが可能なゲノム編集技術を利用する遺伝子治療は、次世代の遺伝子治療法と期待され、海外を中心に積極的に医療適応に向けた基礎研究・臨床研究が盛んに行われている。
　in vivoであれ、ex vivoであれ、核酸を細胞に導入する遺伝子治療では、その導入にそのほとんどで異種生物であるウイルスベクターを利用することなどから、あるときは異種配列の予期せぬゲノムへの挿入や遺伝子発現を通したがん化の促進事例が発生したりと、利用に当たって厳しく安全性の担保しながら、厳格な規制の下で慎重に行われている。ゲノム編集の利用に至っては、まだ明確な規制が取り決められておらず、従来の規制を参照することで行われている。ゲノム編集を含めた遺伝子治療を、安全にかつ様々な遺伝性疾患に利用していくためには、より簡便で安全性を担保できる革新的な技術革新に基づいた遺伝子治療法・ゲノム編集法の確立と進歩が必要である。
　このような背景のもと、本講座では、講演者が取り組んできた簡便で安全性を担保できる核酸のみ導入よる国産の次世代ゲノム編集技術:ST法について、その発見から有用性の確認等に至るまで可能な範囲で紹介し、種々の分野での広範な利用を推進していきたい。
　講演者は、最終的に特に遺伝子治療への応用を真に目指し、核酸のみによるゲノム編集技術の開発をAMEDおよびNEDO等のプログラムを利用しながら長年行ってきた。その結果、最近高効率化に成功し、実治療に理論上利用可能であろうレベルにまで新規のオリジナルゲノム編集法を成熟させることに成功した。既存の技術では出来なかったことまでもが出来るようになった。折角の完全な国産のゲノム編集技術であるので、知財状況も含め技術内容を理解していただき、既存の技術との違いを理解していただき、是非とも医療分野・育種分野等に広く利用していただきたい。利用の観点からも積極的に疑問点を質問してほしい。

1. 核酸医薬と遺伝子治療
2. 遺伝子治療とゲノム編集
3. ゲノム編集の現状
4. 既存のCRISPR – Cas9法
5. 次世代ゲノム編集法 – ST法 (ゲノムデザインテクノロジー) の基礎:PODiRシステム
   1. PODiRシステムの発見
   2. PODiRシステムのメカニズム
   3. PODiRシステムの一般性
   4. PODiRシステムの応用・利用提案
6. 次世代ゲノム編集法 – ST法の実際
   1. ST法でできること
   2. ST法の効率化1
   3. ST法の効率化2
   4. ゲノム編集の阻害因子除去による効率化
   5. 周辺技術の紹介
   6. PODiR法とST法の将来
• 質疑応答