本講座では、研究早期から患者さんの視点 (Patient Focused Drug Development, PFDD) を組み込むことの重要性を解説します。日本におけるPFDDの動向を踏まえ、創薬研究からターゲットプロダクトプロファイル (TPP) 策定に至るまでの成功戦略を体系的に学びます。アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患領域での競争優位性を確立し、開発成功確率の向上と真の患者価値を持つ医薬品創出を目指します。

1. はじめに:創薬を取り巻く環境とPFDDの重要性の高まり
   1. 創薬のパラダイムシフトと成功確率の現状
   2. 日米欧におけるPFDDの動向と日本版PFDDの必要性
   3. 本講座で目指す「患者価値」と「事業成功」の両立
2. 日本版PFDDの核心と創薬初期への組み込み
   1. 日本の規制当局が期待する患者中心の考え方
   2. 患者さんの声の系統的な収集と分析手法
   3. 患者エンゲージメントを研究デザインに反映させる初期戦略
3. ターゲットプロダクトプロファイル (TPP) の戦略的策定
   1. TPP:単なる開発目標ではないロードマップとしての役割
   2. TPP策定における「望ましさ」と「実現可能性」のバランス
   3. 競争優位性を担保する差別化されたTPPの要素
4. 研究初期段階における患者価値の定義と組み込み
   1. アンメット・メディカル・ニーズの再定義:臨床現場の課題と患者QoLの視点
   2. 探索研究テーマ選定における患者視点の反映
   3. 適切な疾患モデル、評価系の選定と臨床的意義の担保
5. 非臨床開発 (Pre-Clinical) から臨床開発 (Clinical) への橋渡し戦略
   1. TPP達成に向けた非臨床データの意味づけとGo/No-Go判断
   2. トランスレーショナルリサーチにおけるPFDD視点の応用 (バイオマーカー選定など)
   3. 臨床試験デザインへの患者視点の組み込み
      • エンドポイント
      • 評価項目
      • 患者負担の軽減
6. 開発後半におけるTPPのブラッシュアップと薬価・アクセス戦略
   1. 臨床データに基づく最終的な製品価値の明確化
   2. 薬価戦略を見据えたTPPの最適化 (費用対効果の視点)
7. まとめと質疑応答
   1. 成功する創薬研究のための組織的な変革と必要なスキルセット
   2. TPPとPFDDを核とした継続的な価値創造サイクル
• 質疑応答