第1部 希少疾患領域における開発早期段階でのリサーチ手法

(2024年11月26日 10:30〜12:00)

第2部 オーファンドラッグの患者数・売上予測

(2024年11月26日 12:45〜14:30)

　オーファンドラッグにおける患者数予測は、将来的な売上予測だけではなく、臨床開発の計画やマーケットアクセス戦略にも重要となっている。
　本講演では、デスクサーチや既存の疫学・レセプトデータおよびNDBオープンデータなど様々な入手可能な情報を活用した患者数予測や、オーファンドラッグの薬価制度とマーケットアクセスの現状と将来的な政策予測を考慮し、薬価および売り上げ予測を概説する。また、Orphanetの情報を中心に世界的な希少疾患の患者数推計の推計方法や世界的な動向を紹介する。

1. 患者数将来予測の重要性
2. 疫学文献や人口動態を用いた有病率・患者数の推計方法
   1. 文献検索と文献情報の統合
   2. 有病率・患者数推計
   3. 人口動態を用いた将来予測方法
3. データベースを用いた希少疾患の患者数予測
   1. 日本で使用可能なデータの種類と特徴
      • 疫学データ
      • 医療データ (レセプト・薬局・病院)
      • NDBオープンデータ
   2. NDBオープンデータによる患者数推計
   3. 患者数推計の留意点
4. 売上予測と薬価制度
   1. 薬価算定の方法
   2. 医療技術評価 (HTA)
   3. マーケットアクセスを考慮した薬価および売上予測
5. 国際的な希少疾患の定義と情報
   1. 国別の希少疾患の定義
   2. 国際的な希少疾患の特徴と疫学指標
   3. Orphanetによる希少疾患別の患者数推計
• 質疑応答

第3部 オーファンドラッグの精度を高める事業性評価

(2024年11月26日 14:45〜16:45)

　日本だけでなく世界的な新薬開発の流れとして、プライマリーケアではブロックバスターとなり得る化合物の創出が困難となり、がん領域および希少疾患領域での新薬開発が主流となっている。ただ、希少疾患領域ではその患者数の少なさから臨床試験自体のFeasibility、コスト、オペレーションの困難さ及び開発リスクがある。さらに、上市後に研究開発費、営業費等を回収するだけの利益が得られないかもしれないというリスクもある。
　どのようにしてそれら課題をクリアして、開発推進を決定するのか、オーファンドラッグの精度を高める事業性評価についてお話したい。

1. 日本の薬価制度と薬価算定の概要
2. オーファンドラッグの事業性評価
   1. そもそも事業性評価とは?
   2. 事業性を評価する方法
   3. キャッシュフローと割引率
   4. 事業性評価の流れとツール
   5. 製薬企業における事業性評価
   6. 売上予測
   7. 有病率と罹患率
   8. 市場調査
   9. TPP:Target Product Profile
   10. 創薬初期からのTPP – 市場調査 – 事業性評価
   11. Quality Management System (QMS)
   12. リスクマネジメントプロセスとツール
   13. デシジョンツリー分析
   14. NPV (Net Present Value) 法によるNPV算出
   15. 制度を踏まえたオーファンドラッグの事業性評価
3. まとめ
• 質疑応答