日本だけでなく世界的な新薬開発の流れとして、プライマリーケアではブロックバスターとなり得る化合物の創出が困難となり、がん領域および希少疾患領域での新薬開発が主流となっている。ただ、希少疾患領域ではその患者数の少なさから臨床試験自体のFeasibility、コスト、オペレーションの困難さ及び開発リスクがある。さらに、上市後に研究開発費、営業費等を回収するだけの利益が得られないかもしれないというリスクもある。
　どのようにしてそれら課題をクリアして、開発推進を決定するのか、Post Covid – 19を考えたときのリアルワールドデータを用いた新たな開発手法への挑戦を含めてオーファンドラッグの開発戦略についてお話したい。

1. 日本の薬価制度
   1. 新規収載品の薬価算定
   2. 類似薬効比較方式
   3. 原価計算方式
   4. 各種加算
   5. 市場拡大再算定
   6. 新薬創出・適応外薬解消等促進加算
   7. 費用対効果評価
   8. 費用対効果評価に基づく価格調整と課題
   9. 薬価制度の課題 (関係業界からの意見)
   10. 希望薬価が計算できたら
2. オーファンドラッグの開発に関わる制度
   1. 希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業
   2. 希少疾病用医薬品の指定制度
   3. 希少疾病用医薬品指定制度のインセンティブ
   4. 日米欧の希少疾病用医薬品指定制度
   5. 先駆的医薬品指定制度
   6. 先駆的医薬品指定制度のインセンティブ
   7. 特定用途医薬品の指定制度
   8. 緊急承認制度
3. オーファンドラッグの事業性評価
   1. そもそも事業性評価とは?
   2. 事業性を評価する方法
   3. キャッシュフローと割引率
   4. 事業性評価の流れとツール
   5. 製薬企業における事業性評価
   6. 売上予測
   7. 有病率と罹患率
   8. 市場調査
   9. TPP:Target Product Profile
   10. 創薬初期からのTPP – 市場調査 – 事業性評価
   11. Quality Management System (QMS)
   12. リスクマネジメントプロセスとツール
   13. デシジョンツリー分析
   14. NPV (Net Present Value) 法によるNPV算出
   15. 制度を踏まえたオーファンドラッグの事業性評価
       • Multi Indicationを狙っていくのかそうでないのか?
       • TPPは?
       • 市場規模は?どの市場を狙うか?
       • 薬価は?
       • 開発タイムラインは?いつ上市?
       • 売上予測は?ピークセールスは?
       • 患者数は?
       • 研究開発コストは?
       • 自社のブランディングは?
       • 競合は?
       • 制度はどこまで活用する?
       • Clinical Development Planは?国際共同試験かローカル試験か?
         など検討したうえで、事業性を評価する
4. オーファンドラッグの開発戦略
   1. オーファンドラッグ開発の課題
   2. オーファンドラッグ開発の経験事例
   3. 制度及び事業性評価を踏まえた開発戦略
5. Electric Medical Record (EMR) 情報を由来とするリアルワールドデータデータベース
   1. 各種リアルワールドデータデータベース
   2. 日本で利用可能な医療機関由来のDB
   3. EMR情報を由来とするリアルワールドデータデータベース
   4. RWD-DBの活用事例
   5. 電子カルテ由来RWDへの期待
6. Post Covid-19のリアルワールドデータを利活用したオーファンドラッグ開発戦略
   1. 世界におけるリアルワールドデータを利活用した開発事例
   2. 日本におけるリアルワールドデータの利活用の現状
   3. Post Covid-19の開発戦略上の課題
   4. Post Covid-19のリアルワールドデータを利活用したオーファンドラッグ開発戦略
7. まとめ
• 質疑応答