技術セミナー・研修・出版・書籍・通信教育・eラーニング・講師派遣の テックセミナー ジェーピー

筋ジストロフィーにおける試験デザインの設計ポイント

筋ジストロフィーにおける試験デザインの設計ポイント

東京都 開催 会場 開催

開催日

  • 2015年11月11日(水) 10時30分 16時00分

プログラム

第1部. 筋ジストロフィーに求められる治療薬像

(2015年11月11日 10:30〜12:00)

 デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は筋ジストロフィーの中で最も発症頻度が高く、重篤な遺伝性疾患である。ステロイド剤などの進行を遅らせる薬剤に加え、根本治療を目指したエクソン・スキップ治療、遺伝子治療、幹細胞移植治療が検討されている。
 筋ジストロフィーは筋病理学的に筋線維の変性、壊死を主病変とした進行性の筋萎縮、筋力低下を示す遺伝性筋疾患である。
 中でもデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) はX染色体連鎖性遺伝形式を示し最も重症かつ発症頻度が高い。
 原因遺伝子はXp21に局在するジストロフィン (DMD) 遺伝子であり、筋形質膜に局在するジストロフィンをコードしている。ジストロフィンは骨格筋ではアクチンとジストログリカン複合体に結合し、細胞膜の安定化に関与していると考えられている。また、心筋、平滑筋、神経組織などにも発現している。
 DMDではジストロフィン遺伝子の変異 (欠失、重複、点変異等) によりアミノ酸の読み枠がずれるため、ジストロフィンの発現が欠損している。一方、ジストロフィン遺伝子に変異があるもののアミノ酸の読み枠が保たれる場合は、不完全ながらもジストロフィンが発現するために、軽症のベッカー型筋ジストロフィー (BMD) となる。
 ジストロフィンの欠損により筋形質膜の安定化が損なわれ、細胞内カルシウム濃度の上昇により様々なプロテアーゼが活性化されることや、細胞膜に結合しているタンパク質の発現低下、機能低下が病態に関与していると考えられている。
 副腎皮質ステロイド剤がDMDの筋機能改善や歩行期間の延長を示すことが指摘され、本邦では2013年に同薬剤が保険収載された。しかし、副作用の点から投与量、投与開始時期、投与期間についての課題が多い。また、その他に筋機能の改善薬が複数提案されており、一部では治験が行われている。
 根治的治療法としては、ウイルスベクターまたは人工染色体を用いた遺伝子治療、幹細胞移植治療などが検討されているが、実現のためには克服すべき課題は多い。
 一方、人工核酸であるアンチセンス・オリゴヌクレオチドを用いてアミノ酸の読み枠を修正し、ジストロフィンの発現回復を図るためのエクソン・スキップ治療の開発および治験が進められている。
 本講演ではDMDの病態機序について述べた上で、薬物治療、臨床応用が期待されているエクソン・スキップ治療、リード・スルー治療、ウイルスベクター等を用いた遺伝子治療について概説したい。

第2部. 臨床試験デザインの設計とポイントと被験者選定

(2015年11月11日 12:45〜14:15)

第3部. 患者由来iPS細胞を用いた筋ジストロフィーに対する創薬研究

(2015年11月11日 14:30〜16:00)

創薬研究の新たなツールとして、ヒトiPS細胞を用いた治療薬の開発が期待されている。筋ジストロフィーに対する治療薬の開発をヒトiPS細胞を用いて実現させるにあたり、今後の創薬研究を目指す考え方を伝えたい。

  1. iPS細胞とは
  2. 患者由来iPS細胞を用いる利点
  3. 創薬研究におけるヒトiPS細胞
  4. 筋疾患 (筋ジストロフィー) とは
  5. 筋疾患研究においてヒトiPS細胞を用いる利点
  6. まとめ 病態再現と創薬研究
  7. ヒトiPS細胞を用いた筋疾患の創薬研究
  8. ヒトiPS細胞からの骨格筋細胞への分化誘導と評価系の確立
  9. デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) とは
  10. DMDに対する治療法について
  11. DMD患者由来iPS細胞を用いての初期病態の再現
  12. DMDの初期病態から創薬研究まで
  13. まとめ
  14. 今後の展望

講師

  • 中村 昭則
    信州大学医学部附属病院 難病診療センター
    教授
  • 木村 円
    (国研) 国立精神・神経医療研究センター トランスレーショナル・メディカルセンター 臨床研究支援部
    早期・探索的臨床試験室長
  • 庄子 栄美
    京都大学 iPS細胞研究所 臨床応用研究部門 櫻井研究室
    特定研究員

会場

株式会社 技術情報協会
東京都 品川区 西五反田2-29-5 日幸五反田ビル8F
株式会社 技術情報協会の地図

主催

お支払い方法、キャンセルの可否は、必ずお申し込み前にご確認をお願いいたします。

お問い合わせ

本セミナーに関するお問い合わせは tech-seminar.jpのお問い合わせからお願いいたします。
(主催者への直接のお問い合わせはご遠慮くださいませ。)

受講料

1名様
: 55,000円 (税別) / 59,400円 (税込)
複数名
: 50,000円 (税別) / 54,000円 (税込)

複数名同時受講割引について

  • 2名様以上でお申込みの場合、
    1名あたり 50,000円(税別) / 54,000円(税込) で受講いただけます。
    • 1名様でお申し込みの場合 : 1名で 55,000円(税別) / 59,400円(税込)
    • 2名様でお申し込みの場合 : 2名で 100,000円(税別) / 108,000円(税込)
    • 3名様でお申し込みの場合 : 3名で 150,000円(税別) / 162,000円(税込)
  • 同一法人内による複数名同時申込みのみ適用いたします。
  • 受講券、請求書は、代表者にご郵送いたします。
  • 他の割引は併用できません。
本セミナーは終了いたしました。

これから開催される関連セミナー

開始日時 会場 開催方法
2025/1/21 凍結乾燥製剤の基礎、スケールアップ技術とバリデーション実施のポイント オンライン
2025/1/21 分析法バリデーション超入門講座 オンライン
2025/1/22 高効率を目的としたGVPにおける情報収集と自己点検、教育訓練 オンライン
2025/1/22 洗浄バリデーションの基礎と残留許容値、回収率設定の科学的根拠の示し方 オンライン
2025/1/22 無菌医薬品の滅菌選択順位の考え方と無菌性保証における無菌試験の限界、並びにパラメトリックリリースの推奨 オンライン
2025/1/23 基礎から学ぶ原薬の製造プロセス変更時の留意点と同等性評価のポイント オンライン
2025/1/23 オーファンドラッグ開発における情報収集ノウハウと疾患選択基準 オンライン
2025/1/24 GMP工場「設計/施工」「維持管理/保守点検」コース (2日間) オンライン
2025/1/24 試験方法の技術移転実施におけるドキュメント作成・手順と評価判定方法 オンライン
2025/1/24 GMP工場 (増築・新規構築) における設計/施工時の注意点とURSの具体的記載例 オンライン
2025/1/24 成功例・失敗例を踏まえた適切な医薬品売上予測とデータ収集法 オンライン
2025/1/24 GMP省令が要求するQAの逸脱の防止対策とCAPA/変更管理 オンライン
2025/1/24 CMC試験におけるOOS・OOT 判断/発生時の対応 東京都 会場・オンライン
2025/1/27 局方/GMPに対応する不純物の評価・管理及び原薬出発物質の選定/妥当性/CQA・CPP設定 オンライン
2025/1/27 バリデーション入門講座 オンライン
2025/1/27 洗浄バリデーションでの洗浄方法選択、残留限度値とホールドタイム設定 オンライン
2025/1/27 治験薬GMPにおける品質システム運用と記録の残し方 オンライン
2025/1/27 体外診断用医薬品の保険申請戦略と申請書の書き方 オンライン
2025/1/27 遺伝子治療用製品・細胞医薬品・ウイルスベクターにおける承認申請・審査と品質管理・品質評価/ 非臨床安全性評価/臨床開発 全4コース (4日間) オンライン
2025/1/27 遺伝子治療用製品・細胞医薬品・ウイルスベクターにおける承認申請・審査と品質管理・品質評価/ 非臨床安全性評価/臨床開発 全4コース (4日間) オンライン

関連する出版物

発行年月
2013/5/20 ドラッグデリバリーシステム 技術開発実態分析調査報告書
2013/3/27 医薬品・食品包装の設計と規制・規格動向 - 品質・安全・使用性向上のために -
2013/2/27 リスクマネジメント・CAPA(是正措置・予防措置)導入手引書
2013/2/5 放射線医療(癌診断・治療) 技術開発実態分析調査報告書
2013/2/5 放射線医療(癌診断・治療) 技術開発実態分析調査報告書 (CD-ROM版)
2013/1/28 造粒・打錠プロセスにおけるトラブル対策とスケールアップの進め方
2012/3/29 治験中 / 市販後における3極安全性情報の収集・報告・評価実務と相違
2012/3/13 超入門 GMP基礎セミナー
2012/3/5 育毛剤・発毛剤 技術開発実態分析調査報告書
2012/2/16 システムの適格性確認および回顧的バリデーションの具体的実施方法
2012/2/14 LIMS導入に関する導入の留意点セミナー
2012/2/9 厚生労働省「コンピュータ化システム適正管理GL」対応のための「回顧的バリデーション」および「リスクアセスメント」実施方法
2012/1/20 24年度診療報酬改定におけるDPC評価の全貌
2011/12/22 光学活性医薬品開発とキラルプロセス化学技術
2011/12/14 QCラボにおける厚生労働省「コンピュータ化システム適正管理GL」対応セミナー
2011/12/10 製薬大手5社 技術開発実態分析調査報告書
2011/11/7 eCTD申請 「-ここまで身近になったeCTD申請-」
2011/9/1 厚労省ER/ES指針対応実施の手引き
2011/8/29 グローバルスタンダード対応のためのCSV実施方法
2011/8/24 厚生労働省「コンピュータ化システム適正管理GL」対応 "SOP作成"実践講座